ELEVATE, un Registro de Pacientes con Porfiria Hepática Aguda (AHP) (ELEVATE)
17 de abril de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
ELEVATE, un Registro Prospectivo Longitudinal Observacional Global de Pacientes con Porfiria Hepática Aguda (AHP)
Este registro mundial de pacientes se lleva a cabo para caracterizar la historia natural y el manejo clínico real de los pacientes con AHP, y para caracterizar aún más la seguridad y eficacia en el mundo real de givosiran y otras terapias AHP aprobadas.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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Chemnitz, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Münster, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Würzburg, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 90074
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73120
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Toulouse, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Modena, Italia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Cardiff, Reino Unido
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suecia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con todo tipo de AHP, incluidos pacientes con insuficiencia hepática y/o renal, adolescentes, pacientes de edad avanzada y mujeres embarazadas o lactantes.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de AHP, según la determinación del médico
Criterio de exclusión:
- Actualmente inscrito en un ensayo clínico para cualquier agente en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con HPA
Los pacientes con un diagnóstico de AHP serán elegibles para el estudio y serán manejados y tratados según la práctica clínica habitual.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos seleccionados de interés en pacientes con AHP
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Los eventos seleccionados de interés se definen como eventos hepáticos, eventos renales y pancreatitis.
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Hasta 6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anualizada de ataques de porfiria
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Los ataques de porfiria se definen como aquellos que cumplen con todos los siguientes criterios: un episodio agudo de dolor neurovisceral en el abdomen, la espalda, el tórax, las extremidades y/o las extremidades, sin otra causa determinada médicamente, y requiere tratamiento con dextrosa o hemina por vía intravenosa (IV), carbohidratos, analgésicos u otros medicamentos como antieméticos en una dosis o frecuencia más allá del control diario habitual de la porfiria del participante.
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Hasta 6 años
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Encuesta de salud de formato corto de 12 elementos, versión 2 (SF-12 V2) (versión estándar)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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S-12 V2 es una medida de 12 preguntas que captura la calidad de vida global y el estado de salud general y evalúa los siguientes 8 dominios: funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental.
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Hasta 6 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de abril de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
12 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-AS1-006
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .