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ELEVATE, un registre des patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA) (ELEVATE)

4 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, un registre prospectif longitudinal observationnel mondial des patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA)

Ce registre mondial de patients est mené pour caractériser l'histoire naturelle et la prise en charge clinique réelle des patients atteints de PHA, et pour caractériser davantage l'innocuité et l'efficacité réelles du givosiran et d'autres thérapies AHP approuvées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Chemnitz, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgique
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Bordeaux, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italie
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Suisse
      • Zurich, Suisse
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Stockholm, Suède
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taïwan
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, États-Unis, 85234
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 90074
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Complété
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73120
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Complété
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77555
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de tous les types de PHA, y compris les patients atteints d'insuffisance hépatique et/ou rénale, les adolescents, les patients âgés et les femmes enceintes ou allaitantes.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté de PHA, selon la détermination du médecin

Critère d'exclusion:

  • Actuellement inscrit à un essai clinique pour tout agent expérimental

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints de PHA
Les patients ayant reçu un diagnostic de PHA seront éligibles pour l'étude et seront pris en charge et traités conformément à la pratique clinique de routine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence d'événements d'intérêt sélectionnés chez les patients AHP
Délai: Jusqu'à 6 ans
Les événements d'intérêt sélectionnés sont définis comme les événements hépatiques (y compris la néoplasie hépatique), les événements rénaux, les événements thromboemboliques et la pancréatite.
Jusqu'à 6 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annualisé d'attaques de porphyrie
Délai: Jusqu'à 6 ans
Les crises de porphyrie sont définies comme répondant à tous les critères suivants : un épisode aigu de douleur neuroviscérale dans l'abdomen, le dos, la poitrine, les extrémités et/ou les membres, sans autre cause médicalement déterminée, et nécessitant un traitement par dextrose ou hémine par voie intraveineuse (IV), des glucides, des analgésiques ou d'autres médicaments tels que des antiémétiques à une dose ou une fréquence au-delà de la gestion quotidienne habituelle de la porphyrie du participant.
Jusqu'à 6 ans
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Version standard)
Délai: Jusqu'à 6 ans
S-12 V2 est une mesure de 12 questions capturant la qualité de vie globale et l'état de santé général et évalue les 8 domaines suivants : fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale.
Jusqu'à 6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2021

Première publication (Réel)

12 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-AS1-006
  • EUPAS43201 (Identificateur de registre: EU PAS REGISTER)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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