Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ELEVATE, et register over patienter med akut hepatisk porfyri (AHP) (ELEVATE)

23. april 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, et globalt observationelt longitudinelt prospektivt register over patienter med akut hepatisk porfyri (AHP)

Dette globale patientregister udføres for at karakterisere den naturlige historie og den faktiske kliniske behandling af patienter med AHP og for yderligere at karakterisere den virkelige verdens sikkerhed og effektivitet af givosiran og andre godkendte AHP-behandlinger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Forenede Stater, 85234
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 90074
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Afsluttet
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73120
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Afsluttet
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Chemnitz, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med alle typer AHP, herunder patienter med nedsat lever- og/eller nyrefunktion, unge, ældre patienter og gravide eller ammende kvinder.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af AHP, pr. læges bestemmelse

Ekskluderingskriterier:

  • I øjeblikket tilmeldt et klinisk forsøg for ethvert forsøgsmiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med AHP
Patienter med diagnosen AHP vil være kvalificerede til undersøgelsen og vil blive behandlet og behandlet i henhold til rutinemæssig klinisk praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af udvalgte begivenheder af interesse hos AHP-patienter
Tidsramme: Op til 6 år
Udvalgte hændelser af interesse er defineret som hepatiske hændelser (herunder hepatisk neoplasi), nyrehændelser, tromboemboliske hændelser og pancreatitis.
Op til 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig rate af porfyriangreb
Tidsramme: Op til 6 år
Porfyrianfald er defineret som at opfylde alle følgende kriterier: en akut episode af neurovisceral smerte i mave, ryg, bryst, ekstremiteter og/eller lemmer, ingen anden medicinsk bestemt årsag og kræver behandling med intravenøs (IV) dextrose eller hemin, kulhydrater eller analgetika eller anden medicin såsom antiemetika i en dosis eller hyppighed ud over deltagerens sædvanlige daglige porfyribehandling.
Op til 6 år
Sundhedsundersøgelse med 12 punkter, version 2 (SF-12 V2) (standardversion)
Tidsramme: Op til 6 år
S-12 V2 er et mål med 12 spørgsmål, der fanger global livskvalitet og overordnet sundhedsstatus og evaluerer følgende 8 domæner: fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle følelsesmæssig og mental sundhed.
Op til 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

12. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-AS1-006
  • EUPAS43201 (Registry Identifier: EU PAS REGISTER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut hepatisk porfyri

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner