ELEVATE, um Registro de Pacientes com Porfiria Hepática Aguda (AHP) (ELEVATE)
4 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
ELEVATE, um Registro Prospectivo Longitudinal Observacional Global de Pacientes com Porfiria Hepática Aguda (AHP)
Este registro global de pacientes está sendo conduzido para caracterizar a história natural e o manejo clínico real de pacientes com AHP e para caracterizar ainda mais a segurança e a eficácia reais do givosiran e de outras terapias AHP aprovadas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Estude backup de contato
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Chemnitz, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Würzburg, Alemanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Brussels, Bélgica
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 90074
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Concluído
- Clinical Trial Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73120
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Concluído
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Paris, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Toulouse, França
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Milan, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Modena, Itália
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Cardiff, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suécia
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Zurich, Suíça
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Taichung, Taiwan
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Taipei, Taiwan
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com todos os tipos de AHP, incluindo pacientes com insuficiência hepática e/ou renal, adolescentes, pacientes idosos e mulheres grávidas ou lactantes.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de AHP, por determinação do médico
Critério de exclusão:
- Atualmente inscrito em um ensaio clínico para qualquer agente experimental
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes com HPA
Os pacientes com diagnóstico de AHP serão elegíveis para o estudo e serão gerenciados e tratados de acordo com a prática clínica de rotina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos de interesse selecionados em pacientes com PHA
Prazo: Até 6 anos
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Eventos de interesse selecionados são definidos como eventos hepáticos (incluindo neoplasia hepática), eventos renais, eventos tromboembólicos e pancreatite.
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Até 6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anualizada de ataques de porfiria
Prazo: Até 6 anos
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Os ataques de porfiria são definidos como satisfazendo todos os seguintes critérios: um episódio agudo de dor neurovisceral no abdome, costas, tórax, extremidades e/ou membros, nenhuma outra causa determinada clinicamente e requer tratamento com dextrose ou hemina intravenosa (IV), carboidratos ou analgésicos ou outros medicamentos, como antieméticos, em uma dose ou frequência além do controle diário habitual da porfiria do participante.
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Até 6 anos
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Pesquisa de saúde de formulário curto de 12 itens versão 2 (SF-12 V2) (versão padrão)
Prazo: Até 6 anos
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S-12 V2 é uma medida de 12 questões que captura a qualidade de vida global e o estado geral de saúde e avalia os 8 domínios a seguir: funcionamento físico, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental.
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Até 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de abril de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
12 de maio de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças do Fígado
- Doenças de pele
- Doenças de Pele Genéticas
- Porfirias Hepáticas
- Porfirias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Coproporfiria Hereditária
Outros números de identificação do estudo
- ALN-AS1-006
- EUPAS43201 (Identificador de registro: EU PAS REGISTER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .