ELEVATE, et register over pasienter med akutt leverporfyri (AHP) (ELEVATE)
4. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
ELEVATE, et globalt observasjons longitudinalt prospektivt register over pasienter med akutt hepatisk porfyri (AHP)
Dette globale pasientregisteret blir utført for å karakterisere den naturlige historien og den virkelige kliniske behandlingen av pasienter med AHP, og for å ytterligere karakterisere den virkelige sikkerheten og effektiviteten til givosiran og andre godkjente AHP-behandlinger.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
150
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgia
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Forente stater, 85234
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 90074
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Fullført
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73120
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Fullført
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrike
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Frankrike
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Modena, Italia
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Chemnitz, Tyskland
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Tyskland
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med alle typer AHP, inkludert pasienter med nedsatt lever- og/eller nyrefunksjon, ungdom, eldre pasienter og gravide eller ammende kvinner.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert diagnose av AHP, i henhold til legens bestemmelse
Ekskluderingskriterier:
- For tiden registrert i en klinisk studie for ethvert undersøkelsesmiddel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter med AHP
Pasienter med diagnosen AHP vil være kvalifisert for studien og vil bli administrert og behandlet i henhold til rutinemessig klinisk praksis.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av utvalgte hendelser av interesse hos AHP-pasienter
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Utvalgte hendelser av interesse er definert som leverhendelser (inkludert hepatisk neoplasi), nyrehendelser, tromboemboliske hendelser og pankreatitt.
|
Inntil 6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert rate av porfyriangrep
Tidsramme: Inntil 6 år
|
Porfyrianfall er definert som å oppfylle alle følgende kriterier: en akutt episode med nevrovisceral smerte i mage, rygg, bryst, ekstremiteter og/eller lemmer, ingen annen medisinsk bestemt årsak, og krever behandling med intravenøs (IV) dekstrose eller hemin, karbohydrater, eller smertestillende midler, eller andre medisiner som antiemetika i en dose eller frekvens utover deltakerens vanlige daglige porfyribehandling.
|
Inntil 6 år
|
|
12-Item Short Form Health Survey versjon 2 (SF-12 V2) (standardversjon)
Tidsramme: Inntil 6 år
|
S-12 V2 er et mål med 12 spørsmål som fanger opp global livskvalitet og generell helsestatus og evaluerer følgende 8 domener: fysisk funksjon, fysisk rolle, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, følelsesmessig rolle og mental helse.
|
Inntil 6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. april 2021
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2030
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
12. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Leversykdommer
- Hudsykdommer
- Hudsykdommer, genetisk
- Porfyri, lever
- Porfyrier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Koproporfyri, arvelig
Andre studie-ID-numre
- ALN-AS1-006
- EUPAS43201 (Registeridentifikator: EU PAS REGISTER)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .