Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ELEVATE, rejestr pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP) (ELEVATE)

4 września 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, globalny obserwacyjny podłużny prospektywny rejestr pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP)

Ten globalny rejestr pacjentów jest prowadzony w celu scharakteryzowania historii naturalnej i rzeczywistego leczenia klinicznego pacjentów z AHP oraz dalszego scharakteryzowania rzeczywistego bezpieczeństwa i skuteczności giwosiranu i innych zatwierdzonych terapii AHP.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Chemnitz, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85234
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 90074
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Zakończony
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73120
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Zakończony
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze wszystkimi typami AHP, w tym pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby i (lub) nerek, młodzież, pacjenci w podeszłym wieku oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza AHP, zgodnie z ustaleniami lekarza

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie zapisany do badania klinicznego dowolnego badanego środka

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z AHP
Pacjenci z rozpoznaniem AHP będą kwalifikować się do badania i będą leczeni zgodnie z rutynową praktyką kliniczną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania wybranych zdarzeń będących przedmiotem zainteresowania u pacjentów z AHP
Ramy czasowe: Do 6 lat
Wybrane zdarzenia będące przedmiotem zainteresowania definiuje się jako zdarzenia dotyczące wątroby (w tym nowotwór wątroby), zdarzenia dotyczące nerek, zdarzenia zakrzepowo-zatorowe i zapalenie trzustki.
Do 6 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik ataków porfirii
Ramy czasowe: Do 6 lat
Napady porfirii definiuje się jako spełniające łącznie następujące kryteria: ostry epizod bólu nerwowo-trzewnego brzucha, pleców, klatki piersiowej, kończyn i/lub kończyn, bez innej medycznie stwierdzonej przyczyny i wymagający leczenia dożylną (IV) dekstrozą lub heminą, węglowodany lub środki przeciwbólowe lub inne leki, takie jak leki przeciwwymiotne, w dawce lub z częstotliwością wykraczającą poza zwykłe codzienne leczenie porfirii przez uczestnika.
Do 6 lat
Skrócona ankieta zdrowotna z 12 pozycjami, wersja 2 (SF-12 V2) (wersja standardowa)
Ramy czasowe: Do 6 lat
S-12 V2 jest narzędziem składającym się z 12 pytań, które mierzy globalną jakość życia i ogólny stan zdrowia i ocenia następujące 8 domen: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna i zdrowie psychiczne.
Do 6 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-AS1-006
  • EUPAS43201 (Identyfikator rejestru: EU PAS REGISTER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj