Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Podání trehalózy u pacientů se spastickou paraplegií 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2. srpna 2022 aktualizováno: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Observační studie u subjektů se spastickou paraplegií typu 11 užívajících trehalózu

Hereditární spastická paraparéza typu 11 (SPG11) je způsobena mutacemi v genu SPG11, který produkuje spataksin, protein zapojený do lysozomální funkce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Několik experimentů na subjektech postižených neurodegenerativními onemocněními s dysfunkcí autofagicko-lysozomálního systému ukazuje, že trehalóza zlepšuje patologický fenotyp. Tento důkaz ukazuje, že trehalóza by mohla být použita u pacientů s SPG11, aby se pokusila zabránit akumulaci glykosfingolipidů na lysozomální úrovni a indukovala genezi nových lysozomů. Tato studie si klade za cíl zaznamenat klinická data 20 pacientů s SPG11, kteří užívali trehalózu po dobu 12 měsíců.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

13

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty budou zařazovány do našeho centra (IRCCS Fondazione Stella Maris) v rámci primární péče při pravidelných návštěvách.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza SPG11
  • Písemný podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika dalších doprovodných neurodegenerativních onemocnění
  • užívání jiných experimentálních léků do 30 dnů od první studijní návštěvy (TO) a během studie
  • Odmítnutí podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny oproti výchozí hodnotě ve škále hodnocení spastické paraplegie (SPRS) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Na začátku, měsíc 6, měsíc 12
Posuďte změny ve skóre hodnotící stupnice spastické paraplegie (SPRS) nad ± 10 %
Na začátku, měsíc 6, měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny plazmatických hladin glykosfingolipidů a gangliosidů
Časové okno: Na začátku, měsíc 6, měsíc 12
Zhodnoťte změny plazmatických hladin glykosfingolipidů a gangliosidů nad ± 10 %
Na začátku, měsíc 6, měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3AL-SPG11

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit