Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podawanie trehalozy pacjentom z paraplegią spastyczną 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Badanie obserwacyjne osób ze spastyczną paraplegią typu 11 przyjmujących trehalozę

Dziedziczny niedowład spastyczny typu 11 (SPG11) jest spowodowany mutacjami w genie SPG11, który wytwarza spataksynę, białko zaangażowane w funkcje lizosomów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Kilka eksperymentów na osobach dotkniętych chorobami neurodegeneracyjnymi z dysfunkcją układu autofagiczno-lizosomalnego pokazuje, że trehaloza poprawia patologiczny fenotyp. Dowody te wskazują, że trehalozę można stosować u pacjentów z SPG11, aby spróbować zapobiec gromadzeniu się glikosfingolipidów na poziomie lizosomalnym i wywołać genezę nowych lizosomów. To badanie ma na celu zarejestrowanie danych klinicznych 20 pacjentów z SPG11, którzy przyjmują trehalozę przez 12 miesięcy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • PI
      • Pisa, PI, Włochy, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą zapisywani do naszego ośrodka (IRCCS Fondazione Stella Maris) w ramach podstawowej opieki zdrowotnej podczas regularnych wizyt.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza SPG11
  • Pisemna podpisana świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie innych współistniejących chorób neurodegeneracyjnych
  • przyjmowanie innych leków eksperymentalnych w ciągu 30 dni od pierwszej wizyty studyjnej (T0) oraz w trakcie badania
  • Odmowa podpisania świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w skali oceny spastycznej paraplegii (SPRS) po 6 i 12 miesiącach
Ramy czasowe: Na początku, miesiąc 6, miesiąc 12
Ocenić zmiany w wyniku Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) o ± 10%
Na początku, miesiąc 6, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany poziomu glikosfingolipidów i gangliozydów w osoczu
Ramy czasowe: Na początku, miesiąc 6, miesiąc 12
Oceń zmiany poziomu glikosfingolipidów i gangliozydów w osoczu powyżej ± 10%
Na początku, miesiąc 6, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Śledczy

  • Główny śledczy: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3AL-SPG11

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj