Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Trehalosadministration hos patienter med spastisk paraplegi 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2 augusti 2022 uppdaterad av: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

En observationsstudie i ämnen med spastisk paraplegi typ 11 som tar trehalos

Ärftlig spastisk parapares typ 11 (SPG11) orsakas av mutationer i SPG11-genen som producerar spatacsin, ett protein som är involverat i lysosomal funktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Flera experiment på försökspersoner som drabbats av neurodegenerativa sjukdomar med dysfunktion av det autofagiska-lysosomala systemet visar att trehalos förbättrar den patologiska fenotypen. Dessa bevis tyder på att trehalos skulle kunna användas hos patienter med SPG11 för att försöka förhindra ackumulering av glykosfingolipider på lysosomnivå och inducera uppkomsten av nya lysosomer. Denna studie syftar till att registrera kliniska data från 20 patienter med SPG11 som tar trehalos under 12 månader.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

13

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner kommer att skrivas in i vårt center (IRCCS Fondazione Stella Maris) som en del av primärvården vid regelbundna besök.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av SPG11
  • Skriftligt undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av andra samtidiga neurodegenerativa sjukdomar
  • ta andra experimentella läkemedel inom 30 dagar efter det första studiebesöket (T0) och under studien
  • Vägran att underteckna informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar från baslinjen i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) vid 6 och 12 månader
Tidsram: Vid baslinjen, månad 6, månad 12
Bedöm förändringar i poängen för Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) över ± 10 %
Vid baslinjen, månad 6, månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i plasmanivåer av glykosfingolipider och gangliosider
Tidsram: Vid baslinjen, månad 6, månad 12
Bedöm förändringar i plasmanivåer av glykosfingolipider och gangliosider över ± 10 %
Vid baslinjen, månad 6, månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Utredare

  • Huvudutredare: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juni 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2021

Första postat (Faktisk)

3 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 3AL-SPG11

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig spastisk paraplegi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera