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Somministrazione di trealosio in soggetti con paraplegia spastica 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2 agosto 2022 aggiornato da: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Uno studio osservazionale in soggetti con paraplegia spastica di tipo 11 che assumono trealosio

La paraparesi spastica ereditaria di tipo 11 (SPG11) è causata da mutazioni nel gene SPG11 che produce la spatacsina, una proteina coinvolta nella funzione lisosomiale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Diversi esperimenti su soggetti affetti da malattie neurodegenerative con disfunzione del sistema autofagico-lisosomiale dimostrano che il trealosio migliora il fenotipo patologico. Questa evidenza indica che il trealosio potrebbe essere utilizzato nei pazienti con SPG11 per cercare di prevenire l'accumulo di glicosfingolipidi a livello lisosomiale e indurre la genesi di nuovi lisosomi. Questo studio mira a registrare i dati clinici di 20 pazienti con SPG11 che assumono trealosio per 12 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

13

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti saranno iscritti al nostro centro (IRCCS Fondazione Stella Maris) come parte delle cure primarie durante le visite regolari.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di SPG11
  • Consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di altre malattie neurodegenerative concomitanti
  • assumere altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla prima visita dello Studio (T0) e durante lo studio
  • Rifiuto di firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale nella scala di valutazione della paraplegia spastica (SPRS) a 6 e 12 mesi
Lasso di tempo: Al basale, mese 6, mese 12
Valutare i cambiamenti nel punteggio della Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) oltre ± 10%
Al basale, mese 6, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazioni dei livelli plasmatici di glicosfingolipidi e gangliosidi
Lasso di tempo: Al basale, mese 6, mese 12
Valutare i cambiamenti nei livelli plasmatici di glicosfingolipidi e gangliosidi oltre ± 10%
Al basale, mese 6, mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Investigatori

  • Investigatore principale: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3AL-SPG11

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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