Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trehaloseadministrasjon hos pasienter med spastisk paraplegi 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2. august 2022 oppdatert av: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

En observasjonsstudie i personer med spastisk paraplegi type 11 som tar trehalose

Arvelig spastisk paraparese type 11 (SPG11) er forårsaket av mutasjoner i SPG11-genet som produserer spatacsin, et protein involvert i lysosomal funksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Flere eksperimenter på forsøkspersoner rammet av nevrodegenerative sykdommer med dysfunksjon av det autofagiske-lysosomale systemet viser at trehalose forbedrer den patologiske fenotypen. Disse bevisene indikerer at trehalose kan brukes hos pasienter med SPG11 for å prøve å forhindre akkumulering av glykosfingolipider på lysosomalt nivå og indusere oppkomsten av nye lysosomer. Denne studien tar sikte på å registrere kliniske data fra 20 pasienter med SPG11 som tar trehalose i løpet av 12 måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

13

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Forsøkspersoner vil bli registrert i vårt senter (IRCCS Fondazione Stella Maris) som en del av primærhelsetjenesten ved regelmessige besøk.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av SPG11
  • Skriftlig signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av andre samtidige nevrodegenerative sykdommer
  • ta andre eksperimentelle legemidler innen 30 dager etter det første studiebesøket (T0) og under studien
  • Avslag på å signere informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, måned 12
Vurder endringer i poengsum for Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) over ± 10 %
Ved baseline, måned 6, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i plasmanivåer av glykosfingolipider og gangliosider
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, måned 12
Vurder endringer i plasmanivåer av glykosfingolipider og gangliosider over ± 10 %
Ved baseline, måned 6, måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3AL-SPG11

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere