Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Введение трегалозы субъектам со спастической параплегией 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2 августа 2022 г. обновлено: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Обсервационное исследование у субъектов со спастической параплегией 11 типа, принимающих трегалозу

Наследственный спастический парапарез 11 типа (SPG11) вызывается мутациями в гене SPG11, который продуцирует спатаксин, белок, участвующий в лизосомальной функции.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Несколько экспериментов на субъектах, страдающих нейродегенеративными заболеваниями с дисфункцией аутофагически-лизосомной системы, показывают, что трегалоза улучшает патологический фенотип. Эти данные указывают на то, что трегалозу можно использовать у пациентов с SPG11, чтобы попытаться предотвратить накопление гликосфинголипидов на лизосомальном уровне и вызвать образование новых лизосом. Это исследование направлено на запись клинических данных 20 пациентов с SPG11, которые принимали трегалозу в течение 12 месяцев.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

13

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
    • PI
      • Pisa, PI, Италия, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты будут зачислены в наш центр (IRCCS Fondazione Stella Maris) в рамках первичной медицинской помощи во время регулярных посещений.

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз SPG11
  • Письменное подписанное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Диагностика других сопутствующих нейродегенеративных заболеваний
  • прием других экспериментальных препаратов в течение 30 дней после первого посещения исследования (T0) и во время исследования
  • Отказ подписать информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения по шкале спастической параплегии (SPRS) по сравнению с исходным уровнем через 6 и 12 месяцев
Временное ограничение: Исходно, месяц 6, месяц 12
Оцените изменения в баллах по Шкале оценки спастической параплегии (SPRS) более чем на ± 10%.
Исходно, месяц 6, месяц 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения уровней гликосфинголипидов и ганглиозидов в плазме
Временное ограничение: Исходно, месяц 6, месяц 12
Оцените изменения уровней гликосфинголипидов и ганглиозидов в плазме более чем на ± 10%.
Исходно, месяц 6, месяц 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

IRCCS Fondazione Stella Maris

Следователи

  • Главный следователь: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3AL-SPG11

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться