Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Trehaloseadministration hos personer med spastisk paraplegi 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2. august 2022 opdateret af: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

En observationsundersøgelse i emner med spastisk paraplegi type 11, der tager trehalose

Arvelig spastisk paraparese type 11 (SPG11) er forårsaget af mutationer i SPG11-genet, der producerer spatacsin, et protein involveret i lysosomal funktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Adskillige forsøg på forsøgspersoner, der er ramt af neurodegenerative sygdomme med dysfunktion af det autofagiske-lysosomale system, viser, at trehalose forbedrer den patologiske fænotype. Disse beviser indikerer, at trehalose kan bruges til patienter med SPG11 for at forsøge at forhindre akkumulering af glycosphingolipider på lysosomalt niveau og inducere tilblivelsen af ​​nye lysosomer. Denne undersøgelse sigter mod at registrere kliniske data fra 20 patienter med SPG11, som tager trehalose i løbet af 12 måneder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner vil blive tilmeldt vores center (IRCCS Fondazione Stella Maris) som en del af den primære pleje under regelmæssige besøg.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af SPG11
  • Skriftligt underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af andre samtidige neurodegenerative sygdomme
  • tage andre eksperimentelle lægemidler inden for 30 dage efter det første studiebesøg (T0) og under undersøgelsen
  • Afvisning af at underskrive informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) efter 6 og 12 måneder
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, måned 12
Vurder ændringer i score af Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) over ± 10 %
Ved baseline, måned 6, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i plasmaniveauer af glycosphingolipider og gangliosider
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, måned 12
Vurder ændringer i plasmaniveauer af glycosphingolipider og gangliosider over ± 10 %
Ved baseline, måned 6, måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

3. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3AL-SPG11

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner