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Verabreichung von Trehalose bei Patienten mit spastischer Paraplegie 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)

2. August 2022 aktualisiert von: Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris

Eine Beobachtungsstudie bei Patienten mit spastischer Paraplegie Typ 11, die Trehalose einnahmen

Die hereditäre spastische Paraparese Typ 11 (SPG11) wird durch Mutationen im SPG11-Gen verursacht, das Spatacsin produziert, ein Protein, das an der lysosomalen Funktion beteiligt ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Mehrere Experimente an Probanden, die von neurodegenerativen Erkrankungen mit Funktionsstörungen des autophagisch-lysosomalen Systems betroffen sind, zeigen, dass Trehalose den pathologischen Phänotyp verbessert. Diese Beweise deuten darauf hin, dass Trehalose bei Patienten mit SPG11 verwendet werden könnte, um zu versuchen, die Akkumulation von Glykosphingolipiden auf lysosomaler Ebene zu verhindern und die Entstehung neuer Lysosomen zu induzieren. Diese Studie zielt darauf ab, klinische Daten von 20 Patienten mit SPG11 zu erfassen, die Trehalose über 12 Monate einnehmen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56128
        • IRCCS Fondazione Stella Maris

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Probanden werden in unserem Zentrum (IRCCS Fondazione Stella Maris) als Teil der Grundversorgung während regelmäßiger Besuche eingeschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von SPG11
  • Schriftliche unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose anderer neurodegenerativer Begleiterkrankungen
  • Einnahme anderer experimenteller Medikamente innerhalb von 30 Tagen nach dem ersten Studienbesuch (T0) und während der Studie
  • Weigerung, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Spastischen Paraplegie-Bewertungsskala (SPRS) nach 6 und 12 Monaten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Monat 6, Monat 12
Beurteilen Sie Änderungen im Score der Spastischen Paraplegie-Bewertungsskala (SPRS) von über ± 10 %
Zu Studienbeginn, Monat 6, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Plasmaspiegel von Glykosphingolipiden und Gangliosiden
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Monat 6, Monat 12
Beurteilen Sie Veränderungen der Plasmaspiegel von Glykosphingolipiden und Gangliosiden von über ± 10 %
Zu Studienbeginn, Monat 6, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Ermittler

  • Hauptermittler: Filippo M Santorelli, MD PhD, Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3AL-SPG11

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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