Studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky satralizumabu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis
24. února 2025 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze III k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky satralizumabu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis
Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku satralizumabu ve srovnání s placebem u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
188
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Caba, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
-
Caba, Argentina, C1199ABA
- Hospital Italiano
-
Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
- Hospital Britanico
-
Mendoza, Argentina, M5500AYB
- Fundacion Scherbovsky
-
Rosario, Argentina, S2000DTC
- INECO Neurociencias Oroño
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Austrálie, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90610-000
- Hospital Sao Lucas - PUCRS
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-887
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Santo Andre, São Paulo, Brazílie, 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
-
Sao Paulo, São Paulo, Brazílie, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
København Ø, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Francie, 33076
- CHU Bordeaux
-
Garches, Francie, 92380
- APHP Raymond Poincare
-
Marseille, Francie, 13385
- Hopital Timone Adultes
-
Nantes, Francie, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Nice, Francie, 06000
- CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20133
- Fond. Istituto Neurologico C.Besta
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Itálie, 90127
- A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
-
-
Veneto
-
Treviso, Veneto, Itálie, 31100
- Ospedale Ca Foncello
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Chiba-shi, Chiba, Japonsko, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hanamaki, Iwate, Japonsko, 025-0082
- General Hanamaki Hospital
-
Hokkaido, Japonsko, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Hokkaido, Japonsko, 063-0005
- NHO Hokkaido Medical Center
-
Kanagawa, Japonsko, 216-8511
- St. Marianna University Hospital
-
Narita, Chiba, Japonsko, 286-0124
- International University of Health and Welfare Narita Hospital
-
Osaka, Japonsko, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shizuoka, Japonsko, 430-8558
- Seirei Hamamatsu General Hospital
-
Suita, Japonsko, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japonsko, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japonsko, 113-8519
- Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Korejská republika, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Gyeongsangnam-do, Korejská republika, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korejská republika, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Korejská republika, (0)6351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Izmir, Krocan, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Kocaeli, Krocan, 41380
- Kocaeli University Hospital
-
Samsun, Krocan, 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Bochum, Německo, 44791
- St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen (AöR)
-
Münster, Německo, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polsko, 80-952
- Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polsko, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Kraków, Polsko, 31-503
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
-
Lublin, Polsko, 20-016
- Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
-
-
-
-
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630087
- Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
-
-
Krasnojarsk
-
Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Ruská Federace, 660022
- Krasnoyarsk State Medical Academy
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California Irvine - Manchester Pavilion
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91105
- SC3 Research Group, Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
- Medical Faculty Associates Inc.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Hospital
-
O'Fallon, Illinois, Spojené státy, 62269
- Prairie Education and Research
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital-Neurology
-
Taoyuan City, Tchaj-wan, 333
- Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100730
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing, Čína, DUMMY_VALUE
- Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
-
Changchun City, Čína, 130021
- The First hospital of Jilin University
-
Chengdu City, Čína, 610047
- West China Hospital - Sichuan University
-
Guiyang, Čína, DUMMY_VALUE
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Hangzhou, Čína, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital
-
Jinan, Čína, DUMMY_VALUE
- The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
-
Shanghai, Čína, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai City, Čína, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Tianjin, Čína, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wuhan City, Čína, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
Xi'an City, Čína, 710038
- Tangdu Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
- Clinica Universitaria de Navarra
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu
- Pro dospívající pacienty: Formulář informovaného souhlasu s účastí ve studii podepsaný rodiči nebo zákonným zástupcem a získaný souhlas pacienta podle místních požadavků
- Schopnost dodržovat postupy protokolu studie
- Potvrzená diagnóza gMG (anti-AChR, anti-MuSK nebo anti-LRP4 přítomné při screeningu)
- Celkové skóre MG-ADL ≥ 5 bodů při screeningu, přičemž více než 50 % tohoto skóre připadá na jiné než oční položky
- Třída závažnosti MGFA II-IV
- Pokračující léčba gMG ve stabilní dávce
- U pacientek ve fertilním věku: souhlas se setrváním v abstinenci (zdržení se heterosexuálního styku) nebo s používáním adekvátní antikoncepce během období léčby a alespoň 3 měsíce po poslední dávce satralizumabu.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza thymektomie během 12 měsíců před screeningem
- Oční MG (MGFA třída I) a myastenická krize (MGFA třída V) během posledních 3 měsíců před screeningem
- Známé onemocnění jiné než gMG, které by narušovalo průběh a provádění studie
- Pozitivní screeningové testy na virus hepatitidy B (HBV) a virus hepatitidy C (HCV)
- Důkazy o latentní nebo aktivní tuberkulóze (s výjimkou pacientů užívajících chemoprofylaxi pro latentní tuberkulózní infekci)
- Příjem živé nebo živé atenuované vakcíny během 6 týdnů před výchozím stavem
- Těhotné nebo kojící nebo zamýšlené otěhotnět během studie nebo do 3 měsíců po poslední dávce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo v týdnech 0, 2, 4 a Q4W poté
|
Placebo satralizumab bude podáváno jako subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Satralizumab
Účastníci dostanou satralizumab v týdnech 0, 2, 4 a Q4W poté.
Dospívající pacienti, kteří poprvé vstoupí do studie v období OLE, dostanou nasycovací dávky satralizumabu SC v týdnu 0, 2 a 4 v OLE, poté následují udržovací dávky Q4W a zůstanou na stabilní základní terapii až do 24. týdne OLE.
|
Satralizumab bude podáván jako subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre myasthenia gravis aktivity každodenního života (MG-ADL) v populaci Achr+
Časové okno: V 24. týdnu
|
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre Mg-ADL v celkové populaci (OP) v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků se snížením ≥ 2 body z výchozí hodnoty v celkovém skóre Mg-ADL v ACHR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Účastníci, kteří obdrželi záchrannou terapii, byli považováni za neodpovídající.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků s redukcí ≥ 2 body z výchozí hodnoty v celkovém skóre Mg-ADL v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
Účastníci, kteří obdrželi záchrannou terapii, byli považováni za neodpovídající.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Průměrná změna od výchozí hodnoty v skóre kvantitativního myasthenia gravis (QMG) v populaci Achr+ v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
QMG je systém bodování hodnocení lékaře 13 položek, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur.
13 položek jsou: ptóza, diplopie, orbicularis oculi slabost, polykání, narušení řeči, procento nucené vitální kapacity, vytrvalost paží a nohou (čtyři položky), síla přilnavosti (dvě položky) a síla flexe krku.
Každá z 13 položek byla kvantitativně hodnocena a skórována na stupnici od 0 = žádný do 3 = závažné, což poskytuje celkové skóre QMG (součet každé skóre položky) v rozmezí od 0 do 39, kde vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v QMG skóre v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
QMG je systém bodování hodnocení lékaře 13 položek, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur.
13 položek jsou: ptóza, diplopie, orbicularis oculi slabost, polykání, narušení řeči, procento nucené vitální kapacity, vytrvalost paží a nohou (čtyři položky), síla přilnavosti (dvě položky) a síla flexe krku.
Každá z 13 položek byla kvantitativně hodnocena a skórována na stupnici od 0 = žádný do 3 = závažné, což poskytuje celkové skóre QMG (součet každé skóre položky) v rozmezí od 0 do 39, kde vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v Myasthenia Gravis Kvalita života 15 Měřítko (revidované) (MG-QOL 15R) Celkové skóre v ACHR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
MG-QOL-15R je opatření QOL v souvislosti se zdravím, které se skládá z 15 položek: mobility (9 položek), symptomů (3 položky) a spokojenost a emoční pohoda (3 položky).
Položky byly hodnoceny na stupnici od 0 = ne do 2 = velmi velmi s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 30 a vyšší skóre naznačují horší kvalitu života související se zdravím (HRQOL).
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-QOL 15R v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
MG-QOL-15R je opatření QOL v souvislosti se zdravím, které se skládá z 15 položek: mobility (9 položek), symptomů (3 položky) a spokojenost a emoční pohoda (3 položky).
Položky jsou hodnoceny na stupnici od 0 = ne do 2 = velmi velmi, přičemž celkové skóre v rozmezí od 0 do 30 a vyšší skóre naznačuje horší HRQOL.
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v kvalitě života u neurologických poruch (Neuro-QOL) Únava celkové skóre v ACHR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Neuro-QOL je validovaný nástroj určený k vyhodnocení HRQOL u účastníků s chronickým neurologickým onemocněním.
Subcale únavy je implementována jako osmičlenná, samostatná krátká forma, která hodnotí vícerozměrné aspekty únavy, od obecné únavy po oslabující vyčerpání, které ovlivňuje činnosti každodenního života.
Každá položka byla hodnocena pomocí 5-úrovně Likertovy stupnice v rozmezí 1 = nikdy do 5 = vždy.
Nezpracovaná skóre se pohybuje od 8 do 40, vyšší hodnoty naznačují větší únavu.
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v neuro-qol únavové subškály celkové skóre v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Neuro-QOL je validovaný nástroj určený k vyhodnocení HRQOL u účastníků s chronickým neurologickým onemocněním.
Subcale únavy je implementována jako osmičlenná, samostatná krátká forma, která hodnotí vícerozměrné aspekty únavy, od obecné únavy po oslabující vyčerpání, které ovlivňuje činnosti každodenního života.
Každá položka byla hodnocena pomocí 5-úrovně Likertovy stupnice v rozmezí 1 = nikdy do 5 = vždy.
Nezpracovaná skóre se pohybuje od 8 do 40, vyšší hodnoty naznačují větší únavu.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků s redukcí ≥ 3 bodů z výchozí hodnoty ve skóre QMG v ACHR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
QMG je systém bodování hodnocení lékaře 13 položek, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur.
13 položek jsou: ptóza, diplopie, orbicularis oculi slabost, polykání, narušení řeči, procento nucené vitální kapacity, vytrvalost paží a nohou (čtyři položky), síla přilnavosti (dvě položky) a síla flexe krku.
Každá z 13 položek byla kvantitativně hodnocena a skórována na stupnici od 0 = žádný do 3 = závažné, což poskytuje celkové skóre QMG (součet každé skóre položky) v rozmezí od 0 do 39, kde vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků s redukcí ≥ 3 body z výchozí hodnoty v QMG skóre v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
QMG je systém bodování hodnocení lékaře 13 položek, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur.
13 položek jsou: ptóza, diplopie, orbicularis oculi slabost, polykání, narušení řeči, procento nucené vitální kapacity, vytrvalost paží a nohou (čtyři položky), síla přilnavosti (dvě položky) a síla flexe krku.
Každá z 13 položek byla kvantitativně hodnocena a skórována na stupnici od 0 = žádný do 3 = závažné, což poskytuje celkové skóre QMG (součet každé skóre položky) v rozmezí od 0 do 39, kde vyšší skóre naznačuje větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) v ACHR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
MGC je kompozitní opatření sestávající z položek čerpaných z MG-ADL (žvýkání, polykání, řeč a dýchání), QMG (diplopie a ptóza) a manuálních svalových testů (pevnost flexe kyčle, krk, obličej a únos ramen) ve snaze do jediného měřítka do jediné míry.
Každá z deseti položek přispívá k celkovému skóre od 0 do 50, přičemž vyšší hodnoty ukazují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Průměrná změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre MGC v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
MGC je kompozitní opatření sestávající z položek čerpaných z MG-ADL (žvýkání, polykání, řeč a dýchání), QMG (diplopie a ptóza) a manuálních svalových testů (pevnost flexe kyčle, krk, obličej a únos ramen) ve snaze do jediného měřítka do jediné míry.
Každá z deseti položek přispívá k celkovému skóre od 0 do 50, přičemž vyšší hodnoty ukazují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků se snížením 3-bodového snížení ze základní linie v celkovém skóre MGC v AChR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
MGC je kompozitní opatření sestávající z položek čerpaných z MG-ADL (žvýkání, polykání, řeč a dýchání), QMG (diplopie a ptóza) a manuálních svalových testů (pevnost flexe kyčle, krk, obličej a únos ramen) ve snaze do jediného měřítka do jediné míry.
Každá z deseti položek přispívá k celkovému skóre od 0 do 50, přičemž vyšší hodnoty ukazují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků s redukcí ≥ 3 body z výchozí hodnoty v celkovém skóre MGC v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
MGC je kompozitní opatření sestávající z položek čerpaných z MG-ADL (žvýkání, polykání, řeč a dýchání), QMG (diplopie a ptóza) a manuálních svalových testů (pevnost flexe kyčle, krk, obličej a únos ramen) ve snaze do jediného měřítka do jediné míry.
Každá z deseti položek přispívá k celkovému skóre od 0 do 50, přičemž vyšší hodnoty ukazují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Doba DB: Procento účastníků, kteří dosáhli minimální exprese symptomů (celkové skóre Mg-ADL 0 nebo 1) v ACHR+ populaci v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
DB období: Procento účastníků, kteří dosáhli minimálního exprese symptomů (celkové skóre Mg-ADL 0 nebo 1) v OP v 24. týdnu
Časové okno: V 24. týdnu
|
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
|
V 24. týdnu
|
|
Období DB: Procento účastníků s alespoň jednou exacerbací GMG mezi výchozím a 24. týdnem v ACHR+ populaci
Časové okno: Základní linie až do 24. týdne
|
Exacerbace související s GMG byla definována jako jedna z následujících: Mg krize; Podstatné symptomatické zhoršení, které vyžaduje okamžitou terapii; nebo zdraví v ohrožení, pokud není dána záchranná terapie.
|
Základní linie až do 24. týdne
|
|
Doba DB: Procento účastníků s alespoň jednou exacerbací GMG mezi výchozím a 24. týdnem v OP
Časové okno: Základní linie až do 24. týdne
|
Exacerbace související s GMG byla definována jako jedna z následujících: Mg krize; Podstatné symptomatické zhoršení, které vyžaduje okamžitou terapii; nebo zdraví v ohrožení, pokud není dána záchranná terapie.
|
Základní linie až do 24. týdne
|
|
Období DB: Procento účastníků v ACHR+ populaci dostává záchrannou terapii mezi základní a 24. týdnem
Časové okno: Základní linie až do 24. týdne
|
Procento účastníků, kteří dostávali záchrannou terapii během DBP, analyzovalo proměnnou, která kóduje, zda účastník obdržel záchrannou terapii během DBP nebo ne.
Pokud účastník zastavil studijní lék, ale během bezpečnostního sledování dostal záchrannou terapii a k tomu došlo do 24 týdnů od základní linie, bylo to považováno za záchrannou terapii.
|
Základní linie až do 24. týdne
|
|
Období DB: Procento účastníků OP přijímání záchranné terapie mezi výchozím a 24. týdnem
Časové okno: Základní linie až do 24. týdne
|
Procento účastníků, kteří dostávali záchrannou terapii během DBP, analyzovalo proměnnou, která kóduje, zda účastník obdržel záchrannou terapii během DBP nebo ne.
Pokud účastník zastavil studijní lék, ale během bezpečnostního sledování dostal záchrannou terapii a k tomu došlo do 24 týdnů od základní linie, bylo to považováno za záchrannou terapii.
|
Základní linie až do 24. týdne
|
|
Doba DB: Doba trvání smysluplného zlepšení, definovaného jako ≥ 2-bodové snížení z výchozí hodnoty v celkovém skóre Mg-ADL v populaci Achr+
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Doba trvání byla rozdíl v týdnech mezi dvěma návštěvami definujícími start a konec (nebo 24. týden) snížení ze základní linie.
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Doba DB: Délka trvání smysluplného zlepšení, definovaného jako ≥ 2-bodová snížení z výchozího celkového skóre Mg-ADL v OP
Časové okno: Základní linie, 24. týden
|
Doba trvání byla rozdíl v týdnech mezi dvěma návštěvami definujícími start a konec (nebo 24. týden) snížení ze základní linie.
Měřítko MG-ADL bylo použito k posouzení stupně příznaků GMG (šest položek: diplopie, ptóza, potíže s žvýkáním, polykání, mluvení a respirační problémy) a funkční omezení při provádění činností každodenního života (dvě položky: schopnost čistit zuby nebo čelit vlasy a zhoršovat se ve schopnosti vycházet z židle), které jsou přítomny a klinicky relevantní.
Každá z osmi položek byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představovaly nejzávažnější příznaky nebo zhoršené výkon a 0 představují žádné příznaky nebo zhoršený výkon.
Celkové skóre Mg-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky, s maximálním skóre v rozmezí od 0 (nejméně závažných příznaků/poškození) do 24 (nejzávažnější příznaky/poškození). Vyšší skóre naznačují větší závažnost onemocnění.
|
Základní linie, 24. týden
|
|
Období DB: Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES)
Časové okno: 1. den až přibližně 24 týdnů
|
AE byl jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt při účastníkovi klinického vyšetřování, který spravoval farmaceutický produkt, bez ohledu na kauzální přiřazení.
AE může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého produktu, ať už je to související s léčivým produktem.
|
1. den až přibližně 24 týdnů
|
|
DB období: Sérové hladiny interleukinu-6 (IL-6)
Časové okno: Základní linie, týdny 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
Základní linie, týdny 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
|
|
Období DB: Sérové hladiny rozpustných receptorů interleukinu-6 (SIL-6R)
Časové okno: Základní linie, týdny 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
Základní linie, týdny 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
|
|
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADAS) na Satralizumab
Časové okno: Základy do 24. týdne
|
Procento účastníků pozitivních na ADA po podávání léčiv bylo stanoveno pro účastníky vystavené Satralizumabu.
Pro stanovení incidence po baselině byli účastníci považováni za ada-pozitivní, pokud byli ada-negativní nebo měli chybějící údaje na začátku, ale vyvinuli odpověď ADA po expozici studijního léčiva, nebo pokud byli ada-pozitivní na začátku a titr 1 nebo více vzorků post-baseliny.
Účastníci byli považováni za ada-negativní, pokud byli ada-negativní nebo měli chybějící údaje na začátku a všechny vzorky po baselině byly negativní, nebo pokud byly ADA pozitivní na začátku, ale neměly žádné vzorky po baselině s titrem, který je alespoň 4krát (0,60 titrová jednotka) větší než itter základního vzorku.
|
Základy do 24. týdne
|
|
Sérové koncentrace satranizumabu
Časové okno: Týdny 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
Týdny 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
29. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
2. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
15. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické procesy
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Svalová slabost
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- WN42636
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .