En undersøgelse for at evaluere effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af Satralizumab hos patienter med generaliseret myasthenia gravis
24. februar 2025 opdateret af: Hoffmann-La Roche
En fase III, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af Satralizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik hos patienter med generaliseret myasthenia gravis
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetik og farmakodynamik af satralizumab sammenlignet med placebo hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
188
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
-
Caba, Argentina, C1199ABA
- Hospital Italiano
-
Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
- Hospital Britanico
-
Mendoza, Argentina, M5500AYB
- Fundacion Scherbovsky
-
Rosario, Argentina, S2000DTC
- INECO Neurociencias Oroño
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australien, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90610-000
- Hospital Sao Lucas - PUCRS
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-887
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Santo Andre, São Paulo, Brasilien, 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630087
- Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
-
-
Krasnojarsk
-
Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Den Russiske Føderation, 660022
- Krasnoyarsk State Medical Academy
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- University of California Irvine - Manchester Pavilion
-
Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
- SC3 Research Group, Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
- Medical Faculty Associates Inc.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- University of Chicago Hospital
-
O'Fallon, Illinois, Forenede Stater, 62269
- Prairie Education and Research
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrig, 33076
- CHU Bordeaux
-
Garches, Frankrig, 92380
- APHP Raymond Poincare
-
Marseille, Frankrig, 13385
- Hopital Timone Adultes
-
Nantes, Frankrig, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Nice, Frankrig, 06000
- CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20133
- Fond. Istituto Neurologico C.Besta
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italien, 90127
- A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
-
-
Veneto
-
Treviso, Veneto, Italien, 31100
- Ospedale Ca Foncello
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
- General Hanamaki Hospital
-
Hokkaido, Japan, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 063-0005
- NHO Hokkaido Medical Center
-
Kanagawa, Japan, 216-8511
- St. Marianna University Hospital
-
Narita, Chiba, Japan, 286-0124
- International University of Health and Welfare Narita Hospital
-
Osaka, Japan, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shizuoka, Japan, 430-8558
- Seirei Hamamatsu General Hospital
-
Suita, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 113-8519
- Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Izmir, Kalkun, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Kocaeli, Kalkun, 41380
- Kocaeli University Hospital
-
Samsun, Kalkun, 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing, Kina, DUMMY_VALUE
- Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
-
Changchun City, Kina, 130021
- The First hospital of Jilin University
-
Chengdu City, Kina, 610047
- West China Hospital - Sichuan University
-
Guiyang, Kina, DUMMY_VALUE
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Hangzhou, Kina, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital
-
Jinan, Kina, DUMMY_VALUE
- The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
-
Shanghai, Kina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai City, Kina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Tianjin, Kina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wuhan City, Kina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
Xi'an City, Kina, 710038
- Tangdu Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republikken, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea, Republikken, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, (0)6351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-952
- Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Kraków, Polen, 31-503
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
-
Lublin, Polen, 20-016
- Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
- Clinica Universitaria de Navarra
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital-Neurology
-
Taoyuan City, Taiwan, 333
- Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44791
- St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen (AöR)
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitatsklinikum Munster
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet informeret samtykkeformular
- For unge patienter: Formular til informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse underskrevet af forældrene eller en juridisk værge, og patientens samtykke opnået i henhold til lokale krav
- Evne til at overholde undersøgelsesprotokolprocedurerne
- Bekræftet diagnose af gMG (anti-AChR, anti-MuSK eller anti-LRP4 til stede ved screening)
- En samlet MG-ADL-score på ≥ 5 point ved screening med mere end 50 % af denne score tilskrevet ikke-okulære genstande
- MGFA sværhedsgrad Klasse II-IV
- Løbende gMG-behandling ved en stabil dosis
- For kvindelige patienter i den fødedygtige alder: aftale om at forblive afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller bruge passende prævention under behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af satralizumab.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med thymektomi inden for 12 måneder før screening
- Okulær MG (MGFA klasse I) og myastenisk krise (MGFA klasse V) inden for de sidste 3 måneder før screening
- En anden kendt sygdom end gMG, der ville forstyrre forløbet og gennemførelsen af undersøgelsen
- Positive screeningstest for hepatitis B-virus (HBV) og hepatitis C-virus (HCV)
- Tegn på latent eller aktiv tuberkulose (undtagen patienter, der får kemoprofylakse for latent tuberkuloseinfektion)
- Modtagelse af levende eller levende svækket vaccine inden for 6 uger før baseline
- Gravid eller ammende, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 3 måneder efter den sidste dosis
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo i uge 0, 2, 4 og Q4W derefter
|
Satralizumab placebo vil blive givet som en subkutan injektion
|
|
Eksperimentel: Satralizumab
Deltagerne vil modtage Satralizumab i uge 0, 2, 4 og Q4W derefter.
Unge patienter, der først går ind i undersøgelsen i OLE-perioden, vil modtage satralizumab SC-startdoser ved uge 0, 2 og 4 i OLE, efterfulgt af vedligeholdelsesdoser Q4W derefter og vil forblive på stabil baggrundsterapi indtil uge 24 af OLE.
|
Satralizumab vil blive administreret som en subkutan injektion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i alt myasthenia gravis aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) score i ACHR+ -populationen
Tidsramme: I uge 24
|
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i den samlede MG-ADL-score i den samlede befolkning (OP) i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med en ≥ 2-punkts reduktion fra baseline i den samlede MG-ADL-score i ACHR+ -population i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Deltagere, der modtog redningsterapi, blev betragtet som ikke-responderende.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med en ≥ 2-punkts reduktion fra baseline i total MG-ADL-score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
Deltagere, der modtog redningsterapi, blev betragtet som ikke-responderende.
|
I uge 24
|
|
DB -periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) score i ACHR+ befolkning i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
QMG er et 13-punkts direkte lægevurderingssystem, der kvantificerer sygdomsgraden baseret på svækkelser af kropsfunktioner og strukturer.
De 13-elementer er: Ptosis, Diplopia, Orbicularis Oculi-svaghed, slukning, taleforstyrrelse, procentvis tvungen vital kapacitet, arm- og benudholdenhed (fire genstande), grebstyrke (to genstande) og nakkefleksionsstyrke.
Hver af de 13 vare blev kvantitativt vurderet og scoret i en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, hvilket gav en total QMG -score (summen af hver varescore) i området fra 0 til 39, hvor højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB -periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i QMG -score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
QMG er et 13-punkts direkte lægevurderingssystem, der kvantificerer sygdomsgraden baseret på svækkelser af kropsfunktioner og strukturer.
De 13-elementer er: Ptosis, Diplopia, Orbicularis Oculi-svaghed, slukning, taleforstyrrelse, procentvis tvungen vital kapacitet, arm- og benudholdenhed (fire genstande), grebstyrke (to genstande) og nakkefleksionsstyrke.
Hver af de 13 vare blev kvantitativt vurderet og scoret i en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, hvilket gav en total QMG -score (summen af hver varescore) i området fra 0 til 39, hvor højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i myasthenia gravis livskvalitet 15 skala (revideret) (MG-QOL 15R) samlet score i ACHR+ befolkning i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-QOL-15R er en sygdomsspecifik sundhedsrelateret QoL-måling, der består af 15 emner: mobilitet (9 genstande), symptomer (3 emner) og tilfredshed og følelsesmæssig velvære (3 poster).
Elementer blev scoret i en skala fra 0 = overhovedet ikke til 2 = meget med den samlede score, der spænder fra 0 til 30 og højere score indikerer værre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL).
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i Mg-Qol 15R samlet score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-QOL-15R er en sygdomsspecifik sundhedsrelateret QoL-måling, der består af 15 emner: mobilitet (9 genstande), symptomer (3 emner) og tilfredshed og følelsesmæssig velvære (3 poster).
Elementer scores i en skala fra 0 = slet ikke til 2 = meget, med den samlede score, der spænder fra 0 til 30 og højere score, indikerer værre HRQOL.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i livskvalitet i neurologiske lidelser (Neuro-Qol) træthedsunderskala Total score i ACHR+ Population i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
Neuro-Qol er et valideret værktøj designet til at evaluere HRQOL hos deltagere med kronisk neurologisk sygdom.
Træthedsunderskalaen implementeres som en otte-vare, stand-alone kort form, der vurderer de multidimensionelle aspekter af træthed, der spænder fra generel træthed til svækkende udmattelse, der påvirker aktiviteterne i dagligdagen.
Hver vare blev vurderet ved hjælp af en 5-niveau Likert-skala, der spænder mellem 1 = aldrig til 5 = altid.
Rå score varierer fra 8 til 40, højere værdier indikerer større træthed.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i Neuro-Qol træthedsunderskala samlet score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
Neuro-Qol er et valideret værktøj designet til at evaluere HRQOL hos deltagere med kronisk neurologisk sygdom.
Træthedsunderskalaen implementeres som en otte-vare, stand-alone kort form, der vurderer de multidimensionelle aspekter af træthed, der spænder fra generel træthed til svækkende udmattelse, der påvirker aktiviteterne i dagligdagen.
Hver vare blev vurderet ved hjælp af en 5-niveau Likert-skala, der spænder mellem 1 = aldrig til 5 = altid.
Rå score varierer fra 8 til 40, højere værdier indikerer større træthed.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med en ≥ 3-punkts reduktion fra baseline i QMG-score i ACHR+ Population i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
QMG er et 13-punkts direkte lægevurderingssystem, der kvantificerer sygdomsgraden baseret på svækkelser af kropsfunktioner og strukturer.
De 13-elementer er: Ptosis, Diplopia, Orbicularis Oculi-svaghed, slukning, taleforstyrrelse, procentvis tvungen vital kapacitet, arm- og benudholdenhed (fire genstande), grebstyrke (to genstande) og nakkefleksionsstyrke.
Hver af de 13 vare blev kvantitativt vurderet og scoret i en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, hvilket gav en total QMG -score (summen af hver varescore) i området fra 0 til 39, hvor højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med en ≥ 3-punkts reduktion fra baseline i QMG-score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
QMG er et 13-punkts direkte lægevurderingssystem, der kvantificerer sygdomsgraden baseret på svækkelser af kropsfunktioner og strukturer.
De 13-elementer er: Ptosis, Diplopia, Orbicularis Oculi-svaghed, slukning, taleforstyrrelse, procentvis tvungen vital kapacitet, arm- og benudholdenhed (fire genstande), grebstyrke (to genstande) og nakkefleksionsstyrke.
Hver af de 13 vare blev kvantitativt vurderet og scoret i en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, hvilket gav en total QMG -score (summen af hver varescore) i området fra 0 til 39, hvor højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB -periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i alt Myasthenia Gravis Composite (MGC) score i ACHR+ -population i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MGC er et sammensat mål, der består af genstande trukket fra MG-ADL (tyggning, slukning, tale og vejrtrækning), QMG (diplopi og ptose) og manuel muskelforsøg (hoftefleksionsstyrke, nakke, ansigtsbehandling og abduktion i skulderen) i et forsøg på at omfatte både kliniker- og deltagende-reporterede elementer i en enkelt måling.
Hver af de ti poster bidrager til en samlet score, der spænder fra 0 til 50, med højere værdier, der indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB -periode: Gennemsnitlig ændring fra baseline i total MGC -score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MGC er et sammensat mål, der består af genstande trukket fra MG-ADL (tyggning, slukning, tale og vejrtrækning), QMG (diplopi og ptose) og manuel muskelforsøg (hoftefleksionsstyrke, nakke, ansigtsbehandling og abduktion i skulderen) i et forsøg på at omfatte både kliniker- og deltagende-reporterede elementer i en enkelt måling.
Hver af de ti poster bidrager til en samlet score, der spænder fra 0 til 50, med højere værdier, der indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med en ≥ 3-punkts reduktion fra baseline i den samlede MGC-score i ACHR+ -population i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MGC er et sammensat mål, der består af genstande trukket fra MG-ADL (tyggning, slukning, tale og vejrtrækning), QMG (diplopi og ptose) og manuel muskelforsøg (hoftefleksionsstyrke, nakke, ansigtsbehandling og abduktion i skulderen) i et forsøg på at omfatte både kliniker- og deltagende-reporterede elementer i en enkelt måling.
Hver af de ti poster bidrager til en samlet score, der spænder fra 0 til 50, med højere værdier, der indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med en ≥ 3-punkts reduktion fra baseline i den samlede MGC-score i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MGC er et sammensat mål, der består af genstande trukket fra MG-ADL (tyggning, slukning, tale og vejrtrækning), QMG (diplopi og ptose) og manuel muskelforsøg (hoftefleksionsstyrke, nakke, ansigtsbehandling og abduktion i skulderen) i et forsøg på at omfatte både kliniker- og deltagende-reporterede elementer i en enkelt måling.
Hver af de ti poster bidrager til en samlet score, der spænder fra 0 til 50, med højere værdier, der indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere, der opnåede minimal symptomudtryk (samlet MG-ADL-score på 0 eller 1) i ACHR+ -population i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere, der opnåede minimal symptomudtryk (total MG-ADL-score på 0 eller 1) i OP i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
I uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med mindst en GMG-relateret forværring mellem baseline og uge 24 i ACHR+ befolkning
Tidsramme: Baseline op til uge 24
|
GMG-relateret forværring blev defineret som en af følgende: MG-krise; Væsentlig symptomatisk forværring, der kræver øjeblikkelig terapi; eller sundhed i fare, hvis redningsterapi ikke gives.
|
Baseline op til uge 24
|
|
DB-periode: Procentdel af deltagere med mindst en GMG-relateret forværring mellem baseline og uge 24 i OP
Tidsramme: Baseline op til uge 24
|
GMG-relateret forværring blev defineret som en af følgende: MG-krise; Væsentlig symptomatisk forværring, der kræver øjeblikkelig terapi; eller sundhed i fare, hvis redningsterapi ikke gives.
|
Baseline op til uge 24
|
|
DB -periode: Procentdel af deltagere i ACHR+ -population, der modtager redningsterapi mellem baseline og uge 24
Tidsramme: Baseline op til uge 24
|
Procentdelen af deltagere, der modtog redningsterapi under DBP, analyserede den variabel, der koder for, om en deltager modtog redningsterapi under DBP eller ej.
Hvis en deltager stoppede undersøgelsesmedicinen, men modtog redningsterapi under sikkerhedsopfølgningen, og dette skete inden for 24 uger efter baseline, blev dette talt som at have modtaget redningsterapi.
|
Baseline op til uge 24
|
|
DB -periode: Procentdel af deltagere i OP, der modtager redningsterapi mellem baseline og uge 24
Tidsramme: Baseline op til uge 24
|
Procentdelen af deltagere, der modtog redningsterapi under DBP, analyserede den variabel, der koder for, om en deltager modtog redningsterapi under DBP eller ej.
Hvis en deltager stoppede undersøgelsesmedicinen, men modtog redningsterapi under sikkerhedsopfølgningen, og dette skete inden for 24 uger efter baseline, blev dette talt som at have modtaget redningsterapi.
|
Baseline op til uge 24
|
|
DB-periode: Varighed af meningsfuld forbedring, defineret som ≥ 2-punkts reduktion fra baseline i total MG-ADL-score i ACHR+ -population
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Varigheden var forskellen i uger mellem de to besøg, der definerede start og slutning (eller uge 24) af reduktion fra baseline.
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Varighed af meningsfuld forbedring, defineret som ≥ 2-punkts reduktion fra baseline i total MG-ADL-score i OP
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Varigheden var forskellen i uger mellem de to besøg, der definerede start og slutning (eller uge 24) af reduktion fra baseline.
MG-ADL-skalaen blev anvendt til at vurdere graden af GMG-symptomer (seks genstande: diplopi, ptose, vanskeligheder med tyggning, slukning, tale og åndedrætsproblemer) og funktionelle begrænsninger i udførelsen af dagligdagens daglige liv (to genstande: evne til at børste tænder eller kamhår og forringelse af evnen til at opstå fra en formand), der er til stede og klinisk relevante i GMG deltager.
Hver af de otte poster blev rangeret i en skala på 0-3, med 3, der repræsenterede de mest alvorlige symptomer eller nedsat ydeevne og 0, der ikke repræsenterede symptomer eller nedsat ydeevne.
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af hver varescore med en maksimal score, der spænder fra 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse). Højere score indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB -periode: Antal deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 24 uger
|
En AE var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret et farmaceutisk produkt, uanset årsags tilskrivning.
Et AE kan være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptomer eller sygdomme midlertidigt forbundet med brugen af et medicinsk produkt, uanset om det betragtes som relateret til det medicinske produkt eller ej.
|
Dag 1 op til cirka 24 uger
|
|
DB-periode: Serumniveauer af interleukin-6 (IL-6)
Tidsramme: Baseline, uger 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Baseline, uger 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
|
|
DB-periode: Serumniveauer af opløselige interleukin-6-receptorer (SIL-6R)
Tidsramme: Baseline, uger 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Baseline, uger 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
|
|
Antal deltagere med anti-narkotikabelastninger (ADA'er) til satralizumab
Tidsramme: Baseline til uge 24
|
Procentdelen af ADA-positive deltagere, efter at lægemiddeladministration blev bestemt for deltagere, der blev udsat for saturralizumab.
Til bestemmelse af forekomst efter baselinie blev deltagerne betragtet som ADA-positive, hvis de var ADA-negative eller havde manglende data ved baseline, men udviklede en ADA-respons efter undersøgelsesmedicineksponering, eller hvis de var ADA-positive ved baseline og titeren af 1 eller flere post-baseline-prøverne var mindst 0,60 titer-enheder (T.U.) end baseline-titerresultatet.
Deltagerne blev betragtet som ADA-negative, hvis de var ADA-negative eller havde manglende data ved baseline, og alle post-baseline-prøver var negative, eller hvis de var ADA-positive ved baseline, men ikke havde nogen post-baseline-prøver med en titer, der er mindst 4 gange (0,60 titerenhed) større end titeren i basisprøven.
|
Baseline til uge 24
|
|
Serumkoncentrationer af satralizumab
Tidsramme: Uger 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Uger 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. oktober 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. januar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
2. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
15. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Muskuloskeletale sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Patologiske processer
- Neoplasmer efter sted
- Neoplasmer
- Neuromuskulære sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Neurodegenerative sygdomme
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Neuromuskulære Junction-sygdomme
- Muskelsvaghed
- Myasthenia gravis
Andre undersøgelses-id-numre
- WN42636
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .