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Um estudo para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do satralizumabe em pacientes com miastenia gravis generalizada

24 de fevereiro de 2025 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de fase III, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do satralizumabe em pacientes com miastenia gravis generalizada

Este estudo avaliará a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do satralizumabe em comparação com o placebo em participantes com miastenia gravis generalizada (gMG).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

188

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Argentina, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico
      • Mendoza, Argentina, M5500AYB
        • Fundación Scherbovsky
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Austrália
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Austrália, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Brasil, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, China, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chengdu City, China, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, China, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, China, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, China, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, China, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Xi'an City, China, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, Estados Unidos, 62269
        • Prairie Education and Research
  • Federação Russa
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Federação Russa, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • França
      • Bordeaux cedex, França, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, França, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, França, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, França, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, França, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Itália
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Itália, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Itália, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Japão
      • Bunkyo-ku, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Japão, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Japão, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Japão, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Japão, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Japão, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Japão, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Japão, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Japão, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japão, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japão, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Peru, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Peru, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Peru, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Polônia
      • Gda?sk, Polônia, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polônia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Polônia, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Polônia, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Republica da Coréia, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Republica da Coréia, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Formulário de consentimento informado assinado
  • Para pacientes adolescentes: Termo de Consentimento Livre e Esclarecido para participação no estudo assinado pelos pais ou responsável legal e consentimento do paciente obtido, conforme requisitos locais
  • Capacidade de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo
  • Diagnóstico confirmado de gMG (anti-AChR, anti-MuSK ou anti-LRP4 presentes na triagem)
  • Uma pontuação total de MG-ADL de ≥ 5 pontos na triagem com mais de 50% dessa pontuação atribuída a itens não oculares
  • Gravidade MGFA Classe II-IV
  • Tratamento contínuo com gMG em uma dose estável
  • Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos adequados durante o período de tratamento e por pelo menos 3 meses após a última dose de satralizumabe.

Critério de exclusão:

  • Histórico de timectomia nos 12 meses anteriores à triagem
  • MG Ocular (MGFA Classe I) e crise miastênica (MGFA Classe V) nos últimos 3 meses antes da triagem
  • Doença conhecida além da gMG que interferiria no curso e na condução do estudo
  • Testes de triagem positivos para vírus da hepatite B (HBV) e vírus da hepatite C (HCV)
  • Evidência de tuberculose latente ou ativa (excluindo pacientes recebendo quimioprofilaxia para infecção por tuberculose latente)
  • Recebimento de vacina viva ou viva atenuada dentro de 6 semanas antes da linha de base
  • Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 3 meses após a última dose

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo nas semanas 0, 2, 4 e Q4W subsequentes
Outro: Placebo
Satralizumabe placebo será administrado como uma injeção subcutânea
Experimental: Satralizumabe
Os participantes receberão Satralizumabe nas semanas 0, 2, 4 e no quarto trimestre a partir de então. Pacientes adolescentes que entrarem no estudo pela primeira vez no período OLE receberão doses de carga SC de satralizumabe nas semanas 0, 2 e 4 no OLE, seguidas por doses de manutenção Q4W a partir de então e permanecerão em terapia de base estável até a semana 24 do OLE.
Medicamento: Satralizumabe
Satralizumab será administrado como uma injeção subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período de dB: mudança média da linha de base na pontuação total de Miastenia gravis de vida diária (MG-ADL) na população ACHR+
Prazo: Na semana 24
The MG-ADL scale was used to assess the degree of gMG symptoms (six items: diplopia, ptosis, difficulties with chewing, swallowing, talking, and respiratory problems) and functional limitations in carrying out activities of daily living (two items: ability to brush teeth or comb hair and impairment in the ability to arise from a chair) that are present and clinically relevant in gMG participants. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período de dB: mudança média da linha de base na pontuação total de MG-ADL na população geral (OP) na semana 24
Prazo: Na semana 24
The MG-ADL scale was used to assess the degree of gMG symptoms (six items: diplopia, ptosis, difficulties with chewing, swallowing, talking, and respiratory problems) and functional limitations in carrying out activities of daily living (two items: ability to brush teeth or comb hair and impairment in the ability to arise from a chair) that are present and clinically relevant in gMG participants. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com uma redução de ≥ 2 pontos da linha de base na pontuação total de MG-ADL na população ACHR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
The MG-ADL scale was used to assess the degree of gMG symptoms (six items: diplopia, ptosis, difficulties with chewing, swallowing, talking, and respiratory problems) and functional limitations in carrying out activities of daily living (two items: ability to brush teeth or comb hair and impairment in the ability to arise from a chair) that are present and clinically relevant in gMG participants. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença. Os participantes que receberam terapia de resgate foram considerados não respondedores.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com uma redução de ≥ 2 pontos da linha de base na pontuação total de MG-ADL no OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
The MG-ADL scale was used to assess the degree of gMG symptoms (six items: diplopia, ptosis, difficulties with chewing, swallowing, talking, and respiratory problems) and functional limitations in carrying out activities of daily living (two items: ability to brush teeth or comb hair and impairment in the ability to arise from a chair) that are present and clinically relevant in gMG participants. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença. Os participantes que receberam terapia de resgate foram considerados não respondedores.
Na semana 24
Período de dB: mudança média da linha de base na pontuação quantitativa de Myasthenia gravis (QMG) na população ACHR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
O QMG é um sistema de pontuação de avaliação direto de 13 itens que quantifica a gravidade da doença com base em prejuízos das funções e estruturas corporais. Os 13 itens são: ptose, diplópia, orbicularis oculi, deglutição, interrupção da fala, porcentagem forçaram a capacidade vital, resistência ao braço e perna (quatro itens), força de aderência (dois itens) e resistência à flexão do pescoço. Cada um dos 13 itens foi avaliado e pontuado quantitativamente em uma escala de 0 = nenhum a 3 = grave, fornecendo uma pontuação QMG total (soma de cada pontuação do item) variando de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: mudança média da linha de base na pontuação QMG na OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
O QMG é um sistema de pontuação de avaliação direto de 13 itens que quantifica a gravidade da doença com base em prejuízos das funções e estruturas corporais. Os 13 itens são: ptose, diplópia, orbicularis oculi, deglutição, interrupção da fala, porcentagem forçaram a capacidade vital, resistência ao braço e perna (quatro itens), força de aderência (dois itens) e resistência à flexão do pescoço. Cada um dos 13 itens foi avaliado e pontuado quantitativamente em uma escala de 0 = nenhum a 3 = grave, fornecendo uma pontuação QMG total (soma de cada pontuação do item) variando de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: Mudança média da linha de base na escala de qualidade de vida de Myasthenia gravis (revisada) (mg-qol 15r) na população ACHR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
O MG-QOL-15R é uma medida de QV relacionada à saúde específica da doença que consiste em 15 itens: mobilidade (9 itens), sintomas (3 itens) e contentamento e bem-estar emocional (3 itens). Os itens foram pontuados em uma escala de 0 = nada para 2 = muito com a pontuação total variando de 0 a 30 e pontuações mais altas indicam pior qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS).
Na semana 24
Período de dB: mudança média da linha de base na pontuação total da MG-QOL 15R no OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
O MG-QOL-15R é uma medida de QV relacionada à saúde específica da doença que consiste em 15 itens: mobilidade (9 itens), sintomas (3 itens) e contentamento e bem-estar emocional (3 itens). Os itens são pontuados em uma escala de 0 = nada para 2 = muito, com a pontuação total variando de 0 a 30 e pontuações mais altas indicam pior QVRS.
Na semana 24
Período de dB: Mudança média da linha de base na qualidade de vida em distúrbios neurológicos (neuro-QOL) FATIGE SUBSCALA DE FATIGA SCARE NO ACHR+ POPULAÇÃO Na semana 24
Prazo: Na semana 24
O neuro-QOL é uma ferramenta validada projetada para avaliar a QVRS em participantes com doenças neurológicas crônicas. A subescala de fadiga é implementada como uma forma curta independente e de oito itens que avalia os aspectos multidimensionais da fadiga que variam de cansaço geral a exaustão debilitante que afeta as atividades da vida diária. Cada item foi avaliado usando uma escala Likert de 5 níveis que varia entre 1 = nunca a 5 = sempre. Os escores brutos variam de 8 a 40, valores mais altos indicam maior fadiga.
Na semana 24
Período de dB: mudança média da linha de base na subescala de fadiga neuro-QOL Pontuação total no OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
O neuro-QOL é uma ferramenta validada projetada para avaliar a QVRS em participantes com doenças neurológicas crônicas. A subescala de fadiga é implementada como uma forma curta independente e de oito itens que avalia os aspectos multidimensionais da fadiga que variam de cansaço geral a exaustão debilitante que afeta as atividades da vida diária. Cada item foi avaliado usando uma escala Likert de 5 níveis que varia entre 1 = nunca a 5 = sempre. Os escores brutos variam de 8 a 40, valores mais altos indicam maior fadiga.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com uma redução de ≥ 3 pontos da linha de base na pontuação QMG na população ACHR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
O QMG é um sistema de pontuação de avaliação direto de 13 itens que quantifica a gravidade da doença com base em prejuízos das funções e estruturas corporais. Os 13 itens são: ptose, diplópia, orbicularis oculi, deglutição, interrupção da fala, porcentagem forçaram a capacidade vital, resistência ao braço e perna (quatro itens), força de aderência (dois itens) e resistência à flexão do pescoço. Cada um dos 13 itens foi avaliado e pontuado quantitativamente em uma escala de 0 = nenhum a 3 = grave, fornecendo uma pontuação QMG total (soma de cada pontuação do item) variando de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com uma redução de ≥ 3 pontos da linha de base na pontuação QMG na OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
O QMG é um sistema de pontuação de avaliação direto de 13 itens que quantifica a gravidade da doença com base em prejuízos das funções e estruturas corporais. Os 13 itens são: ptose, diplópia, orbicularis oculi, deglutição, interrupção da fala, porcentagem forçaram a capacidade vital, resistência ao braço e perna (quatro itens), força de aderência (dois itens) e resistência à flexão do pescoço. Cada um dos 13 itens foi avaliado e pontuado quantitativamente em uma escala de 0 = nenhum a 3 = grave, fornecendo uma pontuação QMG total (soma de cada pontuação do item) variando de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: Mudança média da linha de base na pontuação total de miastenia gravis (MGC) na população ACHR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
O MGC é uma medida composta que consiste em itens extraídos do MG-ADL (mastigação, deglutição, fala e respiração), QMG (Diplopia e Ptose) e teste muscular manual (força de flexão do quadril, pescoço, facial e abdução de ombros) em um esforço para incluir clínicos e participantes relatados por relatação e participante em uma medida de uma medida. Cada um dos dez itens contribui para uma pontuação total variando de 0 a 50, com valores mais altos indicando maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: mudança média da linha de base na pontuação total do MGC no OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
O MGC é uma medida composta que consiste em itens extraídos do MG-ADL (mastigação, deglutição, fala e respiração), QMG (diplopia e ptose) e teste muscular manual (força de flexão do quadril, pescoço, facial e abdução de ombros) em um esforço para incluir clínicos e participantes relatados por relatação e participante em uma medida de uma medida. Cada um dos dez itens contribui para uma pontuação total variando de 0 a 50, com valores mais altos indicando maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com uma redução de ≥ 3 pontos da linha de base na pontuação total do MGC na população ACHR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
O MGC é uma medida composta que consiste em itens extraídos do MG-ADL (mastigação, deglutição, fala e respiração), QMG (diplopia e ptose) e teste muscular manual (força de flexão do quadril, pescoço, facial e abdução de ombros) em um esforço para incluir clínicos e participantes relatados por relatação e participante em uma medida de uma medida. Cada um dos dez itens contribui para uma pontuação total variando de 0 a 50, com valores mais altos indicando maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com uma redução ≥ 3 pontos da linha de base na pontuação total do MGC no OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
O MGC é uma medida composta que consiste em itens extraídos do MG-ADL (mastigação, deglutição, fala e respiração), QMG (Diplopia e Ptose) e teste muscular manual (força de flexão do quadril, pescoço, facial e abdução de ombros) em um esforço para incluir clínicos e participantes relatados por relatação e participante em uma medida de uma medida. Cada um dos dez itens contribui para uma pontuação total variando de 0 a 50, com valores mais altos indicando maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes que atingiram a expressão mínima de sintomas (pontuação total de Mg-ADL de 0 ou 1) na população AChR+ na semana 24
Prazo: Na semana 24
A escala de MG-ADL foi usada para avaliar o grau de sintomas GMG (seis itens: diplopia, ptose, dificuldades com mastigação, engolir, falar e problemas respiratórios) e limitações funcionais na realização de atividades de uma viva diária (dois itens: clinlys e preencher os dentes ou prejudicar a capacidade da capacidade de surgir de uma cadeira) que estão presentes. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes que alcançaram expressão mínima de sintomas (pontuação total de Mg-ADL de 0 ou 1) na OP na semana 24
Prazo: Na semana 24
A escala de MG-ADL foi usada para avaliar o grau de sintomas GMG (seis itens: diplopia, ptose, dificuldades com mastigação, engolir, falar e problemas respiratórios) e limitações funcionais na realização de atividades de uma viva diária (dois itens: clinlys e preencher os dentes ou prejudicar a capacidade da capacidade de surgir de uma cadeira) que estão presentes. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Na semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com pelo menos uma exacerbação relacionada à GMG entre a linha de base e a semana 24 na população ACHR+
Prazo: Linha de base até a semana 24
A exacerbação relacionada à GMG foi definida como uma das seguintes seguintes: MG crise; Piora sintomática substancial que requer terapia imediata; ou saúde em risco se a terapia de resgate não for dada.
Linha de base até a semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes com pelo menos uma exacerbação relacionada à GMG entre a linha de base e a semana 24 no OP
Prazo: Linha de base até a semana 24
A exacerbação relacionada à GMG foi definida como uma das seguintes seguintes: MG crise; Piora sintomática substancial que requer terapia imediata; ou saúde em risco se a terapia de resgate não for dada.
Linha de base até a semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes na população ACHR+ recebendo terapia de resgate entre a linha de base e a semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
A porcentagem de participantes que receberam terapia de resgate durante o PAD analisou a variável que codifica se um participante recebeu terapia de resgate durante o PAD ou não. Se um participante interrompeu o medicamento do estudo, mas recebeu terapia de resgate durante o acompanhamento de segurança e isso ocorreu dentro de 24 semanas após a linha de base, isso foi contado como tendo recebido terapia de resgate.
Linha de base até a semana 24
Período de dB: porcentagem de participantes da terapia de resgate de OP entre a linha de base e a semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
A porcentagem de participantes que receberam terapia de resgate durante o PAD analisou a variável que codifica se um participante recebeu terapia de resgate durante o PAD ou não. Se um participante interrompeu o medicamento do estudo, mas recebeu terapia de resgate durante o acompanhamento de segurança e isso ocorreu dentro de 24 semanas após a linha de base, isso foi contado como tendo recebido terapia de resgate.
Linha de base até a semana 24
Período de dB: duração da melhoria significativa, definida como redução de ≥ 2 pontos da linha de base na pontuação total de MG-ADL na população ACHR+
Prazo: Linha de base, semana 24
A duração foi a diferença nas semanas entre as duas visitas definindo o início e o fim (ou a semana 24) de redução da linha de base. A escala de MG-ADL foi usada para avaliar o grau de sintomas GMG (seis itens: diplopia, ptose, dificuldades com mastigação, engolir, falar e problemas respiratórios) e limitações funcionais na realização de atividades de uma viva diária (dois itens: clinlys e preencher os dentes ou prejudicar a capacidade da capacidade de surgir de uma cadeira) que estão presentes. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base, semana 24
Período de dB: duração da melhoria significativa, definida como redução de ≥ 2 pontos da linha de base na pontuação total de MG-ADL no OP
Prazo: Linha de base, semana 24
A duração foi a diferença nas semanas entre as duas visitas definindo o início e o fim (ou a semana 24) de redução da linha de base. A escala de MG-ADL foi usada para avaliar o grau de sintomas GMG (seis itens: diplopia, ptose, dificuldades com mastigação, engolir, falar e problemas respiratórios) e limitações funcionais na realização de atividades de uma viva diária (dois itens: clinlys e preencher os dentes ou prejudicar a capacidade da capacidade de surgir de uma cadeira) que estão presentes. Cada um dos oito itens foi classificado em uma escala de 0 a 3, com 3 representando os sintomas mais graves ou o desempenho prejudicado e 0 representando sintomas ou desempenho prejudicado. O escore total de MG-ADL foi calculado como a soma de cada pontuação do item, com uma pontuação máxima variando de 0 (sintomas/comprometimento menos graves) a 24 (sintomas/comprometimento mais graves). Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
Linha de base, semana 24
Período de dB: número de participantes com eventos adversos (AES)
Prazo: Dia 1 até aproximadamente 24 semanas
Um EA foi qualquer ocorrência médica desagradável em um participante de investigação clínica administrou um produto farmacêutico, independentemente da atribuição causal. Um EA pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma descoberta laboratorial anormal), sintomas ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja considerado ou não relacionado ao medicamento.
Dia 1 até aproximadamente 24 semanas
Período de dB: níveis séricos de interleucina-6 (IL-6)
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Linha de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Período de dB: níveis séricos de receptores solúveis de interleucina-6 (SIL-6R)
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Linha de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Número de participantes com anticorpos antidrogas (ADAS) ao satralizumab
Prazo: Linha de base para a semana 24
A porcentagem de participantes da ADA positiva após a administração de medicamentos foi determinada para os participantes expostos ao satralizumab. Para determinar a incidência pós-linha de linha, os participantes foram considerados positivos para ADA se fossem negativos para ADA ou tivessem falta de dados na linha de base, mas desenvolveram uma resposta da ADA após a exposição ao medicamento do estudo, ou se foram positivos para a ADA na linha de base e o título de 1 ou mais a amostras de linha de base. Os participantes foram considerados ADA-negativos se fossem negativos para ADA ou tivessem falta de dados na linha de base e todas as amostras pós-linha de linha foram negativas ou se eram positivas para a ADA no início, mas não tinham amostras de linha de base com um título de pelo menos 4 vezes (unidade de 0,60) maior que o título da amostra de linha de base.
Linha de base para a semana 24
Concentrações séricas de satralizumab
Prazo: Semanas 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Semanas 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Colaboradores

Chugai Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

29 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

2 de setembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WN42636

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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