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Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de satralizumab en pacientes con miastenia grave generalizada

24 de febrero de 2025 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de satralizumab en pacientes con miastenia grave generalizada

Este estudio evaluará la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de satralizumab en comparación con el placebo en participantes con miastenia grave generalizada (gMG).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

188

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Argentina, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Británico
      • Mendoza, Argentina, M5500AYB
        • Fundación Scherbovsky
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Brasil, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, república de, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea, república de, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, España, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, Estados Unidos, 62269
        • Prairie Education and Research
  • Federación Rusa
      • Novosibirsk, Federación Rusa, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Federación Rusa, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, Francia, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, Francia, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Italia, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Japón
      • Bunkyo-ku, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Japón, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Japón, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Japón, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Japón, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Japón, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Japón, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Japón, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Japón, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japón, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japón, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Pavo, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Pavo, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Pavo, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Polonia
      • Gda?sk, Polonia, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Polonia, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Polonia, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, Porcelana, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, Porcelana, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chengdu City, Porcelana, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, Porcelana, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Porcelana, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, Porcelana, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, Porcelana, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, Porcelana, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, Porcelana, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Xi'an City, Porcelana, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Taiwán, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Formulario de consentimiento informado firmado
  • Para pacientes adolescentes: Formulario de consentimiento informado para la participación en el estudio firmado por los padres o un tutor legal, y obtención del asentimiento del paciente, según los requisitos locales
  • Capacidad para cumplir con los procedimientos del protocolo del estudio.
  • Diagnóstico confirmado de gMG (anti-AChR, anti-MuSK o anti-LRP4 presente en la selección)
  • Una puntuación total de MG-ADL de ≥ 5 puntos en la selección con más del 50 % de esta puntuación atribuida a elementos no oculares
  • MGFA severidad Clase II-IV
  • Tratamiento con gMG en curso a una dosis estable
  • Para pacientes mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos adecuados durante el período de tratamiento y durante al menos 3 meses después de la última dosis de satralizumab.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección
  • MG ocular (MGFA Clase I) y crisis miasténica (MGFA Clase V) en los últimos 3 meses antes de la selección
  • Enfermedad conocida distinta de gMG que podría interferir con el curso y la realización del estudio
  • Pruebas de detección positivas para el virus de la hepatitis B (VHB) y el virus de la hepatitis C (VHC)
  • Evidencia de tuberculosis latente o activa (excluyendo pacientes que reciben quimioprofilaxis para infección tuberculosa latente)
  • Recepción de vacuna viva o vacuna viva atenuada dentro de las 6 semanas anteriores a la línea de base
  • Embarazada o amamantando, o con la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 3 meses posteriores a la última dosis

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo en las Semanas 0, 2, 4 y Q4W a partir de entonces
Otro: Placebo
Satralizumab placebo se administrará como una inyección subcutánea
Experimental: Satralizumab
Los participantes recibirán Satralizumab en las semanas 0, 2, 4 y Q4W a partir de entonces. Los pacientes adolescentes que ingresan por primera vez al estudio en el período OLE recibirán dosis de carga de satralizumab SC en las semanas 0, 2 y 4 en el OLE, seguidas de dosis de mantenimiento cada 4 semanas a partir de entonces y permanecerán con una terapia de base estable hasta la semana 24 del OLE.
Droga: Satralizumab
Satralizumab se administrará como una inyección subcutánea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período de la DB: Cambio medio desde el inicio en la puntuación de las actividades de la vida diaria (MG-ADL) en la población AChR+
Periodo de tiempo: En la semana 24
La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período de DB: cambio medio desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la población general (OP) en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con una reducción ≥ 2 puntos desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad. Los participantes que recibieron terapia de rescate fueron considerados no respondedores.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con una reducción ≥ 2 puntos desde el inicio en el puntaje total de MG-ADL en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad. Los participantes que recibieron terapia de rescate fueron considerados no respondedores.
En la semana 24
Período de la DB: Cambio medio desde el inicio en la puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El QMG es un sistema de calificación de la evaluación del médico directo de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad basada en las impedimentos de funciones y estructuras corporales. Los 13 ítems son: ptosis, diplopía, debilidad orbicular, debilidad, trago, interrupción del habla, porcentaje de capacidad vital forzada, resistencia a los brazos y piernas (cuatro elementos), resistencia al agarre (dos elementos) y resistencia a la flexión del cuello. Cada uno de los 13 ítem fue evaluado y calificado cuantitativamente en una escala de 0 = ninguno a 3 = severo, proporcionando una puntuación de QMG total (suma de cada puntaje de ítem) que varía de 0 a 39 donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: Cambio medio desde el inicio en el puntaje QMG en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El QMG es un sistema de calificación de la evaluación del médico directo de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad basada en las impedimentos de funciones y estructuras corporales. Los 13 ítems son: ptosis, diplopía, debilidad orbicular, debilidad, trago, interrupción del habla, porcentaje de capacidad vital forzada, resistencia a los brazos y piernas (cuatro elementos), resistencia al agarre (dos elementos) y resistencia a la flexión del cuello. Cada uno de los 13 ítem fue evaluado y calificado cuantitativamente en una escala de 0 = ninguno a 3 = severo, proporcionando una puntuación de QMG total (suma de cada puntaje de ítem) que varía de 0 a 39 donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de la base de datos: Cambio medio desde el inicio en la escala de calidad de vida de miastenia gravis 15 (revisado) (MG-QOL 15R) Puntuación total en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El MG-QOL-15R es una medida de calidad de vida relacionada con la salud específica de la enfermedad que consta de 15 ítems: movilidad (9 ítems), síntomas (3 ítems) y satisfacción y bienestar emocional (3 ítems). Los elementos se puntuaron en una escala de 0 = en absoluto a 2 = mucho con el puntaje total que varía de 0 a 30 y las puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL).
En la semana 24
Período de DB: Cambio medio desde el inicio en el puntaje total MG-QOL 15R en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El MG-QOL-15R es una medida de calidad de vida relacionada con la salud específica de la enfermedad que consta de 15 ítems: movilidad (9 ítems), síntomas (3 ítems) y satisfacción y bienestar emocional (3 ítems). Los elementos se califican en una escala de 0 = en absoluto a 2 = mucho, con la puntuación total que varía de 0 a 30 y las puntuaciones más altas indican peor HRQOL.
En la semana 24
Período de la base de datos: Cambio medio desde el inicio en la calidad de vida en trastornos neurológicos (neuro-QOL) Puntuación total de la subescala de fatiga en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El Neuro-QOL es una herramienta validada diseñada para evaluar la CVRS en participantes con enfermedad neurológica crónica. La subescala de fatiga se implementa como una forma corta de ocho ítems y independiente que evalúa los aspectos multidimensionales de la fatiga que van desde el cansancio general hasta el agotamiento debilitante que afecta las actividades de la vida diaria. Cada elemento se evaluó utilizando una escala Likert de 5 niveles que varía entre 1 = nunca a 5 = siempre. Las puntuaciones en bruto varían de 8 a 40, los valores más altos indican una mayor fatiga.
En la semana 24
Período de la DB: Cambio medio desde el inicio en la puntuación total de la subescala de fatiga neuro-QOL en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El Neuro-QOL es una herramienta validada diseñada para evaluar la CVRS en participantes con enfermedad neurológica crónica. La subescala de fatiga se implementa como una forma corta de ocho ítems y independiente que evalúa los aspectos multidimensionales de la fatiga que van desde el cansancio general hasta el agotamiento debilitante que afecta las actividades de la vida diaria. Cada elemento se evaluó utilizando una escala Likert de 5 niveles que varía entre 1 = nunca a 5 = siempre. Las puntuaciones en bruto varían de 8 a 40, los valores más altos indican una mayor fatiga.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con una reducción de 3 puntos ≥ desde el inicio en la puntuación de QMG en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El QMG es un sistema de calificación de la evaluación del médico directo de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad basada en las impedimentos de funciones y estructuras corporales. Los 13 ítems son: ptosis, diplopía, debilidad orbicular, debilidad, trago, interrupción del habla, porcentaje de capacidad vital forzada, resistencia a los brazos y piernas (cuatro elementos), resistencia al agarre (dos elementos) y resistencia a la flexión del cuello. Cada uno de los 13 ítem fue evaluado y calificado cuantitativamente en una escala de 0 = ninguno a 3 = severo, proporcionando una puntuación de QMG total (suma de cada puntaje de ítem) que varía de 0 a 39 donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con una reducción de 3 puntos ≥ desde el inicio en el puntaje QMG en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El QMG es un sistema de calificación de la evaluación del médico directo de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad basada en las impedimentos de funciones y estructuras corporales. Los 13 ítems son: ptosis, diplopía, debilidad orbicular, debilidad, trago, interrupción del habla, porcentaje de capacidad vital forzada, resistencia a los brazos y piernas (cuatro elementos), resistencia al agarre (dos elementos) y resistencia a la flexión del cuello. Cada uno de los 13 ítem fue evaluado y calificado cuantitativamente en una escala de 0 = ninguno a 3 = severo, proporcionando una puntuación de QMG total (suma de cada puntaje de ítem) que varía de 0 a 39 donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de la DB: Cambio medio desde el inicio en la puntuación de Myastenia Gravis Composite (MGC) total en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El MGC es una medida compuesta que consiste en elementos extraídos de la MG-ADL (masticación, deglución, habla y respiración), QMG (diplopía y ptosis) y prueba muscular manual (resistencia a la flexión de la cadera, cuello, abducción facial y abducida) en un esfuerzo para incluir elementos clínicos y participantes en una sola medida. Cada uno de los diez elementos contribuye a una puntuación total que varía de 0 a 50, con valores más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: Cambio medio desde el inicio en el puntaje total de MGC en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El MGC es una medida compuesta que consiste en elementos extraídos de la MG-ADL (masticación, deglución, habla y respiración), QMG (diplopía y ptosis) y prueba muscular manual (resistencia a la flexión de la cadera, cuello, abducción facial y abducida) en un esfuerzo para incluir elementos clínicos y participantes en una sola medida. Cada uno de los diez elementos contribuye a una puntuación total que varía de 0 a 50, con valores más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con una reducción de 3 puntos ≥ desde el inicio en el puntaje total de MGC en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El MGC es una medida compuesta que consiste en elementos extraídos de la MG-ADL (masticación, deglución, habla y respiración), QMG (diplopía y ptosis) y prueba muscular manual (resistencia a la flexión de la cadera, cuello, abducción facial y abducida) en un esfuerzo para incluir elementos clínicos y participantes en una sola medida. Cada uno de los diez elementos contribuye a una puntuación total que varía de 0 a 50, con valores más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con una reducción de 3 puntos ≥ desde el inicio en el puntaje total de MGC en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
El MGC es una medida compuesta que consiste en elementos extraídos de la MG-ADL (masticación, deglución, habla y respiración), QMG (diplopía y ptosis) y prueba muscular manual (resistencia a la flexión de la cadera, cuello, abducción facial y abducida) en un esfuerzo para incluir elementos clínicos y participantes en una sola medida. Cada uno de los diez elementos contribuye a una puntuación total que varía de 0 a 50, con valores más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes que lograron una expresión mínima de síntomas (puntaje total de MG-ADL de 0 o 1) en la población AChR+ en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes que lograron una expresión mínima de síntomas (puntuación total de MG-ADL de 0 o 1) en OP en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
En la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con al menos una exacerbación relacionada con GMG entre la línea de base y la semana 24 en la población AChR+
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
La exacerbación relacionada con GMG se definió como uno de los siguientes: crisis mg; Empeoramiento sintomático sustancial que requiere terapia inmediata; o salud en peligro si no se da la terapia de rescate.
Línea de base hasta la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes con al menos una exacerbación relacionada con GMG entre la línea de base y la semana 24 en OP
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
La exacerbación relacionada con GMG se definió como uno de los siguientes: crisis mg; Empeoramiento sintomático sustancial que requiere terapia inmediata; o salud en peligro si no se da la terapia de rescate.
Línea de base hasta la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes en la población AChR+ que reciben terapia de rescate entre la línea de base y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
El porcentaje de participantes que recibieron terapia de rescate durante DBP analizó la variable que codifica si un participante recibió terapia de rescate durante DBP o no. Si un participante detuvo el fármaco del estudio pero recibió terapia de rescate durante el seguimiento de seguridad y esto ocurrió dentro de las 24 semanas posteriores al inicio, esto se consideró que había recibido terapia de rescate.
Línea de base hasta la semana 24
Período de DB: porcentaje de participantes en la terapia de rescate que recibe OP entre la línea de base y la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
El porcentaje de participantes que recibieron terapia de rescate durante DBP analizó la variable que codifica si un participante recibió terapia de rescate durante DBP o no. Si un participante detuvo el fármaco del estudio pero recibió terapia de rescate durante el seguimiento de seguridad y esto ocurrió dentro de las 24 semanas posteriores al inicio, esto se consideró que había recibido terapia de rescate.
Línea de base hasta la semana 24
Período de DB: duración de una mejora significativa, definida como una reducción ≥ 2 puntos desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la población AChR+
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La duración fue la diferencia en semanas entre las dos visitas que definen el inicio y el final (o la semana 24) de la reducción desde el inicio. La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, semana 24
Período de DB: duración de una mejora significativa, definida como una reducción ≥ 2 puntos desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en OP
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La duración fue la diferencia en semanas entre las dos visitas que definen el inicio y el final (o la semana 24) de la reducción desde el inicio. La escala MG-ADL se utilizó para evaluar el grado de síntomas de GMG (seis ítems: diplopía, ptosis, dificultades con masticar, tragar, hablar y problemas respiratorios) y limitaciones funcionales en la realización de actividades de la vida diaria (dos ítems: la capacidad de cepillarse los dientes o combinar el cabello y la impedimento en la capacidad de surgir de un presidente) que están presentes y clínicamente relevantes en los gig. Cada uno de los ocho ítems se clasificó en una escala de 0-3, con 3 que representan los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 no representando síntomas o rendimiento deteriorado. La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de cada puntaje de ítem, con una puntuación máxima que varía de 0 (síntomas/deterioro menos severos) a 24 (la mayoría de los síntomas/deterioro severos). Los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base, semana 24
Período de DB: Número de participantes con eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta aproximadamente 24 semanas
Un AE fue cualquier ocurrencia médica desagradable en una investigación clínica que el participante administró un producto farmacéutico, independientemente de la atribución causal. Un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntomas o enfermedades asociada temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea considerado o no relacionado con el producto medicinal.
Día 1 hasta aproximadamente 24 semanas
Período de DB: Niveles séricos de interleucina-6 (IL-6)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período de DB: Niveles séricos de receptores de interleucina-6 soluble (SIL-6R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) a satralizumab
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El porcentaje de participantes positivos para ADA después de la administración de drogas se determinó para los participantes expuestos a satralizumab. Para determinar la incidencia posterior a la base, se consideró que los participantes eran positivos para ADA si eran ADA negativos o tenían datos faltantes al inicio, pero desarrollaron una respuesta ADA después de la exposición al fármaco del estudio, o si eran positivos para ADA al inicio y el título de 1 o más muestras posteriores a la base fue al menos 0.60 unidades de título (T.U.) mayores que el resultado del título basal. Se consideró que los participantes eran negativos de ADA si eran ADA negativos o tenían datos faltantes al inicio y todas las muestras posteriores a la base fueron negativas, o si eran positivas ADA al inicio, pero no tenían muestras posteriores a la base con un título que es al menos 4 veces (0.60 Tither Unit) mayor que el título de la muestra de línea de base.
Línea de base a la semana 24
Concentraciones séricas de satralizumab
Periodo de tiempo: Semanas 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Semanas 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 y 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Colaboradores

Chugai Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

29 de enero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

2 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

15 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WN42636

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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