En studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av Satralizumab hos pasienter med generalisert myasthenia gravis
24. februar 2025 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En fase III, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av Satralizumab hos pasienter med generalisert myasthenia gravis
Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til satralizumab sammenlignet med placebo hos deltakere med generalisert myasthenia gravis (gMG).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
188
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
-
Caba, Argentina, C1199ABA
- Hospital Italiano
-
Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
- Hospital Británico
-
Mendoza, Argentina, M5500AYB
- Fundación Scherbovsky
-
Rosario, Argentina, S2000DTC
- INECO Neurociencias Oroño
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90610-000
- Hospital Sao Lucas - PUCRS
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-887
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Santo Andre, São Paulo, Brasil, 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630087
- Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
-
-
Krasnojarsk
-
Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Den russiske føderasjonen, 660022
- Krasnoyarsk State Medical Academy
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California Irvine - Manchester Pavilion
-
Pasadena, California, Forente stater, 91105
- SC3 Research Group, Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
- Medical Faculty Associates Inc.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University of Chicago Hospital
-
O'Fallon, Illinois, Forente stater, 62269
- Prairie Education and Research
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike, 33076
- CHU Bordeaux
-
Garches, Frankrike, 92380
- APHP Raymond Poincare
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Hopital Timone Adultes
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Nice, Frankrike, 06000
- CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Fond. Istituto Neurologico C.Besta
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90127
- A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
-
-
Veneto
-
Treviso, Veneto, Italia, 31100
- Ospedale Ca Foncello
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
- General Hanamaki Hospital
-
Hokkaido, Japan, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Hokkaido, Japan, 063-0005
- NHO Hokkaido Medical Center
-
Kanagawa, Japan, 216-8511
- St. Marianna University Hospital
-
Narita, Chiba, Japan, 286-0124
- International University of Health and Welfare Narita Hospital
-
Osaka, Japan, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shizuoka, Japan, 430-8558
- Seirei Hamamatsu General Hospital
-
Suita, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 113-8519
- Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing, Kina, DUMMY_VALUE
- Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
-
Changchun City, Kina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu City, Kina, 610047
- West China Hospital - Sichuan University
-
Guiyang, Kina, DUMMY_VALUE
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Hangzhou, Kina, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital
-
Jinan, Kina, DUMMY_VALUE
- The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
-
Shanghai, Kina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai City, Kina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Tianjin, Kina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wuhan City, Kina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Xi'an City, Kina, 710038
- Tangdu Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republikken, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea, Republikken, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, (0)6351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-952
- Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Kraków, Polen, 31-503
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
-
Lublin, Polen, 20-016
- Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spania, 31008
- Clinica Universitaria de Navarra
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital-Neurology
-
Taoyuan City, Taiwan, 333
- Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Izmir, Tyrkia, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Kocaeli, Tyrkia, 41380
- Kocaeli University Hospital
-
Samsun, Tyrkia, 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44791
- St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitatsklinikum Essen (Aor)
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert skjema for informert samtykke
- For ungdomspasienter: Informert samtykkeskjema for studiedeltakelse signert av foreldrene eller en juridisk verge, og pasientsamtykke innhentet, i henhold til lokale krav
- Evne til å overholde studieprotokollprosedyrene
- Bekreftet diagnose av gMG (anti-AChR, anti-MuSK eller anti-LRP4 tilstede ved screening)
- En total MG-ADL-poengsum på ≥ 5 poeng ved screening med mer enn 50 % av denne poengsummen tilskrevet ikke-okulære gjenstander
- MGFA alvorlighetsgrad Klasse II-IV
- Pågående gMG-behandling med stabil dose
- For kvinnelige pasienter i fertil alder: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelt samleie) eller bruke adekvat prevensjon under behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter den siste dosen av satralizumab.
Ekskluderingskriterier:
- Historie med tymektomi innen 12 måneder før screening
- Okulær MG (MGFA klasse I) og myastenisk krise (MGFA klasse V) i løpet av de siste 3 månedene før screening
- Kjent annen sykdom enn gMG som ville forstyrre forløpet og gjennomføringen av studien
- Positive screeningtester for hepatitt B-virus (HBV) og hepatitt C-virus (HCV)
- Bevis på latent eller aktiv tuberkulose (unntatt pasienter som får kjemoprofylakse for latent tuberkuloseinfeksjon)
- Mottak av levende eller levende svekket vaksine innen 6 uker før baseline
- Gravid eller ammer, eller har tenkt å bli gravid under studien eller innen 3 måneder etter siste dose
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo i uke 0, 2, 4 og Q4W deretter
|
Satralizumab placebo vil bli administrert som en subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: Satralizumab
Deltakerne vil motta Satralizumab i uke 0, 2, 4 og Q4W deretter.
Ungdomspasienter som først går inn i studien i OLE-perioden vil motta satralizumab SC-belastningsdoser ved uke 0, 2 og 4 i OLE, etterfulgt av vedlikeholdsdoser Q4W deretter og vil forbli på stabil bakgrunnsterapi til uke 24 av OLE.
|
Satralizumab vil bli administrert som en subkutan injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score i ACHR+ -populasjonen
Tidsramme: I uke 24
|
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er svært.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i total Mg-ADL-poengsum i den totale befolkningen (OP) i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakere med ≥ 2-punkts reduksjon fra baseline i total Mg-ADL-score i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Deltakere som fikk redningsterapi ble ansett som ikke-responderte.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakere med ≥ 2-punkts reduksjon fra baseline i total Mg-ADL-poengsum i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
Deltakere som fikk redningsterapi ble ansett som ikke-responderte.
|
I uke 24
|
|
DB -periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i kvantitativ Myasthenia gravis (QMG) score i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
QMG er et scoringssystem for direkte legevurderingssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer.
13-varene er: ptose, diplopi, orbicularis oculi svakhet, svelging, taleforstyrrelse, prosent tvang viktig kapasitet, arm og benutholdenhet (fire gjenstander), grepstyrke (to gjenstander) og nakkefleksjonsstyrke.
Hver av de 13 varene ble kvantitativt vurdert og scoret på en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, noe som ga en total QMG -poengsum (summen av hver varescore) fra 0 til 39 der høyere score indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB -periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i QMG -poengsum i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
QMG er et scoringssystem for direkte legevurderingssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer.
13-varene er: ptose, diplopi, orbicularis oculi svakhet, svelging, taleforstyrrelse, prosent tvang viktig kapasitet, arm og benutholdenhet (fire gjenstander), grepstyrke (to gjenstander) og nakkefleksjonsstyrke.
Hver av de 13 varene ble kvantitativt vurdert og scoret på en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, noe som ga en total QMG -poengsum (summen av hver varescore) fra 0 til 39 der høyere score indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i Myasthenia gravis livskvalitet 15 skala (revidert) (Mg-qol 15R) Total poengsum i ACHR+ -populasjonen i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-QOL-15R er et sykdomsspesifikt helserelatert QOL-mål som består av 15 elementer: mobilitet (9 elementer), symptomer (3 elementer) og tilfredshet og emosjonell velvære (3 elementer).
Elementer ble scoret i en skala fra 0 = ikke i det hele tatt til 2 = veldig mye med den totale poengsummen fra 0 til 30 og høyere score indikerer dårligere helserelatert livskvalitet (HRQOL).
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i mg-qol 15r total score i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-QOL-15R er et sykdomsspesifikt helserelatert QOL-mål som består av 15 elementer: mobilitet (9 elementer), symptomer (3 elementer) og tilfredshet og emosjonell velvære (3 elementer).
Elementer blir scoret i en skala fra 0 = ikke i det hele tatt til 2 = veldig mye, med den totale poengsummen fra 0 til 30 og høyere score indikerer dårligere HRQOL.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i livskvalitet ved nevrologiske lidelser (Neuro-QoL) utmattethetsunderskala total score i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
Neuro-QoL er et validert verktøy designet for å evaluere HRQOL hos deltakere med kronisk nevrologisk sykdom.
Tretthetsunderskalaen implementeres som et åtte-element, frittstående kort form som vurderer de flerdimensjonale aspektene ved utmattelse, alt fra generell tretthet til svekkende utmattelse som påvirker aktivitetene i dagliglivet.
Hvert element ble vurdert ved bruk av en 5-nivå Likert-skala som varierer mellom 1 = aldri til 5 = alltid.
Rå score varierer fra 8 til 40, høyere verdier indikerer større tretthet.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i neuro-qol utmattethetsunderskala total score i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
Neuro-QoL er et validert verktøy designet for å evaluere HRQOL hos deltakere med kronisk nevrologisk sykdom.
Tretthetsunderskalaen implementeres som et åtte-element, frittstående kort form som vurderer de flerdimensjonale aspektene ved utmattelse, alt fra generell tretthet til svekkende utmattelse som påvirker aktivitetene i dagliglivet.
Hvert element ble vurdert ved bruk av en 5-nivå Likert-skala som varierer mellom 1 = aldri til 5 = alltid.
Rå score varierer fra 8 til 40, høyere verdier indikerer større tretthet.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakere med ≥ 3-punkts reduksjon fra baseline i QMG-score i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
QMG er et scoringssystem for direkte legevurderingssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer.
13-varene er: ptose, diplopi, orbicularis oculi svakhet, svelging, taleforstyrrelse, prosent tvang viktig kapasitet, arm og benutholdenhet (fire gjenstander), grepstyrke (to gjenstander) og nakkefleksjonsstyrke.
Hver av de 13 varene ble kvantitativt vurdert og scoret på en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, noe som ga en total QMG -poengsum (summen av hver varescore) fra 0 til 39 der høyere score indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakerne med ≥ 3-punkts reduksjon fra baseline i QMG-score i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
QMG er et scoringssystem for direkte legevurderingssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer.
13-varene er: ptose, diplopi, orbicularis oculi svakhet, svelging, taleforstyrrelse, prosent tvang viktig kapasitet, arm og benutholdenhet (fire gjenstander), grepstyrke (to gjenstander) og nakkefleksjonsstyrke.
Hver av de 13 varene ble kvantitativt vurdert og scoret på en skala fra 0 = ingen til 3 = alvorlig, noe som ga en total QMG -poengsum (summen av hver varescore) fra 0 til 39 der høyere score indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB -periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i total Myasthenia Gravis Composite (MGC) score i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MGC er et sammensatt tiltak som består av gjenstander trukket fra MG-ADL (tygging, svelging, tale og pust), QMG (diplopi og ptose) og manuell muskeltest (hoftefleksjon, nakke, ansikts- og skulderavgang) i et innsats for å inkludere både kliniker og deltakende elementer.
Hver av de ti elementene bidrar til en total poengsum fra 0 til 50, med høyere verdier som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB -periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i total MGC -poengsum i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MGC er et sammensatt tiltak som består av gjenstander trukket fra MG-ADL (tygging, svelging, tale og pust), QMG (diplopi og ptose) og manuell muskeltest (hoftefleksjon, nakke, ansikts- og skulderavgang) i et innsats for å inkludere både kliniker og deltakende elementer.
Hver av de ti elementene bidrar til en total poengsum fra 0 til 50, med høyere verdier som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakere med ≥ 3-punkts reduksjon fra baseline i total MGC-score i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MGC er et sammensatt tiltak som består av gjenstander trukket fra MG-ADL (tygging, svelging, tale og pust), QMG (diplopi og ptose) og manuell muskeltest (hoftefleksjon, nakke, ansikts- og skulderavgang) i et innsats for å inkludere både kliniker og deltakende elementer.
Hver av de ti elementene bidrar til en total poengsum fra 0 til 50, med høyere verdier som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakere med ≥ 3-punkts reduksjon fra baseline i total MGC-score i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MGC er et sammensatt tiltak som består av gjenstander trukket fra MG-ADL (tygging, svelging, tale og pust), QMG (diplopi og ptose) og manuell muskeltest (hoftefleksjon, nakke, ansikts- og skulderavgang) i et innsats for å inkludere både kliniker og deltakende elementer.
Hver av de ti elementene bidrar til en total poengsum fra 0 til 50, med høyere verdier som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde minimalt symptomuttrykk (total MG-ADL-score på 0 eller 1) i ACHR+ -populasjon i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde minimalt symptomuttrykk (total MG-ADL-poengsum på 0 eller 1) i OP i uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
I uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakerne med minst en GMG-relatert forverring mellom baseline og uke 24 i ACHR+ -populasjon
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
|
GMG-relatert forverring ble definert som ett av følgende: MG-krise; Betydelig symptomatisk forverring som krever øyeblikkelig terapi; eller helse i fare hvis redningsterapi ikke er gitt.
|
Baseline opp til uke 24
|
|
DB-periode: Prosentandel av deltakerne med minst en GMG-relatert forverring mellom baseline og uke 24 i OP
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
|
GMG-relatert forverring ble definert som ett av følgende: MG-krise; Betydelig symptomatisk forverring som krever øyeblikkelig terapi; eller helse i fare hvis redningsterapi ikke er gitt.
|
Baseline opp til uke 24
|
|
DB -periode: Prosentandel av deltakerne i ACHR+ befolkning som mottar redningsterapi mellom baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
|
Andelen deltakere som mottok redningsterapi under DBP analyserte variabelen som koder for om en deltaker fikk redningsterapi under DBP eller ikke.
Hvis en deltaker stoppet studiemedisinen, men fikk redningsterapi under sikkerhetsoppfølgingen, og dette skjedde innen 24 uker etter baseline, ble dette regnet med å ha mottatt redningsterapi.
|
Baseline opp til uke 24
|
|
DB -periode: Prosentandel av deltakerne i OP som mottar redningsterapi mellom baseline og uke 24
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
|
Andelen deltakere som mottok redningsterapi under DBP analyserte variabelen som koder for om en deltaker fikk redningsterapi under DBP eller ikke.
Hvis en deltaker stoppet studiemedisinen, men fikk redningsterapi under sikkerhetsoppfølgingen, og dette skjedde innen 24 uker etter baseline, ble dette regnet med å ha mottatt redningsterapi.
|
Baseline opp til uke 24
|
|
DB-periode: Varighet av meningsfull forbedring, definert som ≥ 2-punkts reduksjon fra baseline i total Mg-ADL-poengsum i ACHR+ -populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Varigheten var forskjellen i uker mellom de to besøkene som definerer start og slutt (eller uke 24) av reduksjon fra baseline.
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, uke 24
|
|
DB-periode: Varighet av meningsfull forbedring, definert som ≥ 2-punkts reduksjon fra baseline i total Mg-ADL-poengsum i OP
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Varigheten var forskjellen i uker mellom de to besøkene som definerer start og slutt (eller uke 24) av reduksjon fra baseline.
MG-ADL-skalaen ble brukt til å vurdere graden av GMG-symptomer (seks elementer: diplopi, ptose, vanskeligheter med å tygge, svelge, snakke og luftveisproblemer) og funksjonelle begrensninger i utførelsen av aktiviteter i dagliglivet (to gjenstander: evne til å pusse tenner eller kamme hår og delta i evnen til å oppstå fra en stol) som er tilstedeværende og klinisk hår og hår som er i stand til å oppstå.
Hver av de åtte elementene ble rangert i en 0-3 skala, med 3 som representerte de alvorligste symptomene eller nedsatt ytelse og 0 representerte ingen symptomer eller nedsatt ytelse.
Den totale Mg-ADL-poengsummen ble beregnet som summen av hver varescore, med en maksimal poengsum fra 0 (minst alvorlig symptomer/svekkelse) til 24 (mest alvorlige symptomer/svekkelse). Høyere score indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, uke 24
|
|
DB -periode: Antall deltakere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Dag 1 opp til omtrent 24 uker
|
En AE var noen uønsket medisinsk forekomst i en deltaker i klinisk undersøkelse administrert et farmasøytisk produkt, uavhengig av årsakssammenheng.
En AE kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriemessige funn), symptomer eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av et medisinprodukt, enten det er ansett som relatert til medisinproduktet eller ikke.
|
Dag 1 opp til omtrent 24 uker
|
|
DB-periode: Serumnivåer av interleukin-6 (IL-6)
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Baseline, uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
|
|
DB-periode: Serumnivåer av oppløselige interleukin-6 reseptorer (SIL-6R)
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Baseline, uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
|
|
Antall deltakere med anti-medikamentantistoffer (ADAs) til satralizumab
Tidsramme: Baseline til uke 24
|
Prosentandelen av ADA-positive deltakere etter medikamentadministrasjon ble bestemt for deltakere utsatt for satralizumab.
For å bestemme forekomst etter baseline ble deltakerne ansett for å være ADA-positive hvis de var ADA-negative eller hadde manglende data ved baseline, men utviklet en ADA-respons etter studiemedisinsk eksponering, eller hvis de var ADA-positive ved baseline og titer av 1 eller mer post-baseline-prøver var minst 0,60 titer-enhetene (T.U.U.U.
Deltakerne ble ansett for å være ada-negative hvis de var ada-negative eller hadde manglende data ved baseline og alle prøver etter baseline var negative, eller hvis de var ADA-positive ved baseline, men ikke hadde noen post-baseline-prøver med en titer som er minst 4 ganger (0,60 titerenhet) større enn titer av baselinen.
|
Baseline til uke 24
|
|
Serumkonsentrasjoner av satralizumab
Tidsramme: Uker 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Uker 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
29. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
2. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
15. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
Andre studie-ID-numre
- WN42636
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .