Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики сатрализумаба у пациентов с генерализованной миастенией

24 февраля 2025 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Фаза III, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики сатрализумаба у пациентов с генерализованной миастенией гравис

В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика сатрализумаба по сравнению с плацебо у участников с генерализованной миастенией (gMG).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

188

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Австралия, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Аргентина
      • Caba, Аргентина, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Аргентина, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Аргентина, C1280AEB
        • Hospital Británico
      • Mendoza, Аргентина, M5500AYB
        • Fundación Scherbovsky
      • Rosario, Аргентина, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Бразилия
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Бразилия, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Бразилия, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Дания
      • Aarhus N, Дания, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Испания, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • Италия
    • Campania
      • Napoli, Campania, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Италия, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Италия, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, Китай, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, Китай, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chengdu City, Китай, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, Китай, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Китай, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, Китай, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, Китай, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, Китай, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, Китай, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, Китай, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Xi'an City, Китай, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Корея, Республика, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Польша
      • Gda?sk, Польша, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Польша, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Польша, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Польша, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Российская Федерация
      • Novosibirsk, Российская Федерация, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Российская Федерация, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, Соединенные Штаты, 62269
        • Prairie Education and Research
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Тайвань, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Турция, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Турция, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Турция, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Франция
      • Bordeaux cedex, Франция, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, Франция, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, Франция, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, Франция, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Япония
      • Bunkyo-ku, Япония, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Япония, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Япония, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Япония, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Япония, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Япония, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Япония, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Япония, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Япония, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Япония, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Япония, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Япония, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанная форма информированного согласия
  • Для пациентов подросткового возраста: форма информированного согласия на участие в исследовании, подписанная родителями или законным опекуном, и полученное согласие пациента в соответствии с местными требованиями.
  • Способность соблюдать процедуры протокола исследования
  • Подтвержденный диагноз gMG (анти-AChR, анти-MuSK или анти-LRP4 присутствуют при скрининге)
  • Общий балл MG-ADL ≥ 5 баллов при скрининге, при этом более 50% этого балла относится к неокулярным предметам.
  • Степень тяжести MGFA Класс II-IV
  • Продолжающееся лечение gMG в стабильной дозе
  • Для женщин-пациентов детородного возраста: согласие на воздержание (воздержание от гетеросексуальных контактов) или использование адекватной контрацепции в период лечения и в течение не менее 3 месяцев после последней дозы сатрализумаба.

Критерий исключения:

  • История тимэктомии в течение 12 месяцев до скрининга
  • Глазная миастения (класс I по MGFA) и миастенический криз (класс V по MGFA) в течение последних 3 месяцев до скрининга
  • Известное заболевание, отличное от gMG, которое может помешать ходу и проведению исследования.
  • Положительные скрининговые тесты на вирус гепатита В (ВГВ) и вирус гепатита С (ВГС)
  • Признаки латентного или активного туберкулеза (за исключением пациентов, получающих химиопрофилактику латентной туберкулезной инфекции)
  • Получение живой или живой аттенуированной вакцины в течение 6 недель до исходного уровня
  • Беременные или кормящие грудью, или намеревающиеся забеременеть во время исследования или в течение 3 месяцев после последней дозы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо на неделе 0, 2, 4 и после этого Q4W.
Другой: Плацебо
Плацебо сатрализумаб будет вводиться в виде подкожной инъекции.
Экспериментальный: Сатрализумаб
После этого участники будут получать сатрализумаб на 0-й, 2-й, 4-й неделях и в четвертом квартале. Пациенты-подростки, которые впервые вступают в исследование в период OLE, будут получать нагрузочные дозы сатрализумаба подкожно на 0, 2 и 4 неделе OLE, с последующими поддерживающими дозами каждые 4 недели и будут оставаться на стабильной фоновой терапии до 24 недели OLE.
Лекарство: Сатрализумаб
Сатрализумаб будет вводиться в виде подкожной инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период DB: Среднее изменение по сравнению с базовой линией в общей балл миастении в повседневной жизни (MG-ADL) в популяции ACHR+
Временное ограничение: На 24 неделе
Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период DB: Среднее изменение по сравнению с базовым уровнем в общей оценке MG-ADL в общем населении (OP) на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с ≥ 2-балльным снижением по сравнению с исходным уровнем по общему уровню MG-ADL в популяции ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания. Участники, получившие спасательную терапию, считались не отвечающими.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с ≥ 2-балльным снижением по сравнению с исходным уровнем по общему уровню MG-ADL в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания. Участники, получившие спасательную терапию, считались не отвечающими.
На 24 неделе
Период DB: Среднее изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​количественной оценке Myastenia Gravis (QMG) в популяции ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
QMG представляет собой систему с прямой оценкой в ​​13 пунктах, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. 13 пунктов: птоз, диплопия, слабость Orbicularis Oculi, глотание, нарушение речи, процент насильственной жизненно важной способности, выносливость рук и ног (четыре предмета), сила захвата (два предмета) и сила сгибания шеи. Каждый из 13 элементов был количественно оценен и набрал по шкале от 0 = не 3 = тяжелый, обеспечивая общий балл QMG (сумма каждого показателя элемента) в диапазоне от 0 до 39, где более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
DB Период: среднее изменение по сравнению с базовым показателем в оценке QMG в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
QMG представляет собой систему с прямой оценкой в ​​13 пунктах, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. 13 пунктов: птоз, диплопия, слабость Orbicularis Oculi, глотание, нарушение речи, процент насильственной жизненно важной способности, выносливость рук и ног (четыре предмета), сила захвата (два предмета) и сила сгибания шеи. Каждый из 13 элементов был количественно оценен и набрал по шкале от 0 = не 3 = тяжелый, обеспечивая общий балл QMG (сумма каждого показателя элемента) в диапазоне от 0 до 39, где более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
DB Период: Среднее изменение по сравнению с базовой линией в майастении качество жизни 15 шкала 15 (пересмотренный) (Mg-QOL 15R) Общий балл в популяции ACHR+ в 24 неделе 24
Временное ограничение: На 24 неделе
MG-QOL-15R-это специфическая для заболевания качество жизни, связанное со здоровьем, которая состоит из 15 пунктов: подвижность (9 пунктов), симптомы (3 пункта), а также удовлетворение и эмоциональное благополучие (3 пункта). Элементы были оценены по шкале от 0 = совсем не до 2 = очень много с общим баллом в диапазоне от 0 до 30, а более высокие оценки указывают на худшее качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL).
На 24 неделе
DB Период: Среднее изменение по сравнению с базовым уровнем в MG-QOL 15R Общий балл в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
MG-QOL-15R-это специфическая для заболевания качество жизни, связанное со здоровьем, которая состоит из 15 пунктов: подвижность (9 пунктов), симптомы (3 пункта), а также удовлетворение и эмоциональное благополучие (3 пункта). Элементы оцениваются по шкале от 0 = совсем не до 2 = очень много, с общим баллом в диапазоне от 0 до 30, а более высокие оценки указывают на худшие HRQOL.
На 24 неделе
Период DB: Среднее изменение по сравнению с базовым уровнем качества жизни при неврологических расстройствах (нейрокол) подшкала подшкала у усталости в ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
NeuRo-QOL-это проверенный инструмент, предназначенный для оценки HRQOL у участников с хроническим неврологическим заболеванием. Подшкала усталости внедрена в качестве отдельной короткой формы из восьми пунктов, которая оценивает многомерные аспекты усталости, начиная от общей усталости до изнурительного истощения, которое влияет на деятельность повседневной жизни. Каждый элемент оценивался с использованием 5-уровневой шкалы Лайкерта в диапазоне от 1 = никогда до 5 = всегда. Сырые оценки варьируются от 8 до 40, более высокие значения указывают на большую усталость.
На 24 неделе
Период DB: Среднее изменение по сравнению с базовым уровнем в подшкале усталости нейрокол Общий балл в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
NeuRo-QOL-это проверенный инструмент, предназначенный для оценки HRQOL у участников с хроническим неврологическим заболеванием. Подшкала усталости внедрена в качестве отдельной короткой формы из восьми пунктов, которая оценивает многомерные аспекты усталости, начиная от общей усталости до изнурительного истощения, которое влияет на деятельность повседневной жизни. Каждый элемент оценивался с использованием 5-уровневой шкалы Лайкерта в диапазоне от 1 = никогда до 5 = всегда. Сырые оценки варьируются от 8 до 40, более высокие значения указывают на большую усталость.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с ≥ 3-балльным снижением по сравнению с исходным уровнем по оценке QMG в популяции ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
QMG представляет собой систему с прямой оценкой в ​​13 пунктах, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. 13 пунктов: птоз, диплопия, слабость Orbicularis Oculi, глотание, нарушение речи, процент насильственной жизненно важной способности, выносливость рук и ног (четыре предмета), сила захвата (два предмета) и сила сгибания шеи. Каждый из 13 элементов был количественно оценен и набрал по шкале от 0 = не 3 = тяжелый, обеспечивая общий балл QMG (сумма каждого показателя элемента) в диапазоне от 0 до 39, где более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с ≥ 3-балльным снижением по сравнению с исходным уровнем по оценке QMG в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
QMG представляет собой систему с прямой оценкой в ​​13 пунктах, которая количественно определяет тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма. 13 пунктов: птоз, диплопия, слабость Orbicularis Oculi, глотание, нарушение речи, процент насильственной жизненно важной способности, выносливость рук и ног (четыре предмета), сила захвата (два предмета) и сила сгибания шеи. Каждый из 13 элементов был количественно оценен и набрал по шкале от 0 = не 3 = тяжелый, обеспечивая общий балл QMG (сумма каждого показателя элемента) в диапазоне от 0 до 39, где более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: Среднее изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​общей балл Myastenia Gravis Composite (MGC) в популяции ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
MGC представляет собой составную меру, состоящую из предметов, взятых из MG-ADL (жевание, глотание, речь и дыхание), QMG (диплопия и птоз), а также ручной тест на мышцы (сила сгибания бедра, шея, лицевая и воздержание плеч) в попытке включить как элементы, сообщаемые врачом и участниками в отдельные измерения. Каждый из десяти пунктов способствует общему баллу в диапазоне от 0 до 50, причем более высокие значения указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
DB Период: среднее изменение по сравнению с базовым уровнем в общем балле MGC в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
MGC представляет собой составную меру, состоящую из предметов, взятых из MG-ADL (жевание, глотание, речь и дыхание), QMG (диплопия и птоз), а также ручной тест на мышцы (сила сгибания бедра, шея, лицевая и воздержание плеч) в попытке включить как элементы, сообщаемые врачом и участниками в отдельные измерения. Каждый из десяти пунктов способствует общему баллу в диапазоне от 0 до 50, причем более высокие значения указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с ≥ 3-балльным снижением по сравнению с исходным уровнем по общему уровню MGC в популяции ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
MGC представляет собой составную меру, состоящую из предметов, взятых из MG-ADL (жевание, глотание, речь и дыхание), QMG (диплопия и птоз), а также ручной тест на мышцы (сила сгибания бедра, шея, лицевая и воздержание плеч) в попытке включить как элементы, сообщаемые врачом и участниками в отдельные измерения. Каждый из десяти пунктов способствует общему баллу в диапазоне от 0 до 50, причем более высокие значения указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с ≥ 3-х пунктом снижения по сравнению с исходным уровнем по общему уровню MGC в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
MGC представляет собой составную меру, состоящую из предметов, взятых из MG-ADL (жевание, глотание, речь и дыхание), QMG (диплопия и птоз), а также ручной тест на мышцы (сила сгибания бедра, шея, лицевая и воздержание плеч) в попытке включить как элементы, сообщаемые врачом и участниками в отдельные измерения. Каждый из десяти пунктов способствует общему баллу в диапазоне от 0 до 50, причем более высокие значения указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников, которые достигли минимальной экспрессии симптомов (общий балл MG-ADL 0 или 1) в популяции ACHR+ в 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников, которые достигли минимальной экспрессии симптомов (общий балл MG-ADL 0 или 1) в OP на 24 неделе
Временное ограничение: На 24 неделе
Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
На 24 неделе
Период DB: процент участников с по меньшей мере одним обострением, связанным с GMG между базовой линией и 24 недели в ACHR+ население
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Связанное с GMG обострение было определено как одно из следующих: кризис MG; Существенное симптоматическое ухудшение, которое требует немедленной терапии; или здоровье в опасности, если спасательная терапия не дана.
Базовая линия до 24 недели
Период DB: процент участников с по крайней мере одним обострением, связанным с GMG между базовой линией и неделей 24 в OP
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Связанное с GMG обострение было определено как одно из следующих: кризис MG; Существенное симптоматическое ухудшение, которое требует немедленной терапии; или здоровье в опасности, если спасательная терапия не дана.
Базовая линия до 24 недели
Период DB: процент участников ACHR+ популяции, получающих спасательную терапию между исходным уровнем и неделей 24
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Процент участников, получающих спасательную терапию во время DBP, проанализировал переменную, которая кодирует, получал ли участник спасательную терапию во время DBP или нет. Если участник остановил исследовательский препарат, но получил спасательную терапию во время последующего наблюдения за безопасностью, и это произошло в течение 24 недель после базовой линии, то это считалось, что получило спасательную терапию.
Базовая линия до 24 недели
Период DB: процент участников OP, получающих спасательную терапию между базовым и неделем 24
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Процент участников, получающих спасательную терапию во время DBP, проанализировал переменную, которая кодирует, получал ли участник спасательную терапию во время DBP или нет. Если участник остановил исследовательский препарат, но получил спасательную терапию во время последующего наблюдения за безопасностью, и это произошло в течение 24 недель после базовой линии, то это считалось, что получило спасательную терапию.
Базовая линия до 24 недели
Период дБ: продолжительность значимого улучшения, определяемое как ≥ 2-балльное снижение по сравнению с исходным уровнем в общем показателе MG-ADL в популяции ACHR+
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Продолжительность была разницей в недели между двумя посещениями, определяющими начало и конец (или неделя 24) снижения от исходного уровня. Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, неделя 24
Период DB: продолжительность значимого улучшения, определяемое как ≥ 2-балльное снижение по сравнению с исходным уровнем в общем балле MG-ADL в OP
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
Продолжительность была разницей в недели между двумя посещениями, определяющими начало и конец (или неделя 24) снижения от исходного уровня. Шкала MG-ADL использовалась для оценки степени симптомов GMG (шесть пунктов: диплопия, птоз, трудности с жевательным, глотанием, разговорами и респираторными проблемами) и функциональные ограничения при выполнении деятельности повседневной жизни (два пункта: способность чистить зубы или расчесывание и нарушение способности к возникновению председателя), которые присутствуют и клинически актуальны в GMG. Каждый из восьми элементов был ранжирован по шкале 0-3, причем 3 представляли наиболее серьезные симптомы или нарушения производительности, а 0 не представляли симптомы или нарушения производительности. Общий показатель MG-ADL был рассчитан как сумма каждого показателя элемента, с максимальной оценкой в ​​диапазоне от 0 (наименьшие тяжелые симптомы/нарушение) до 24 (наиболее тяжелые симптомы/нарушение). Более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, неделя 24
Период DB: количество участников с неблагоприятными событиями (AES)
Временное ограничение: День 1 до примерно 24 недели
AE был любым неблагоприятным медицинским явлением в клиническом исследовании, который вводил фармацевтический продукт, независимо от причинно -следственной связи. AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальное лабораторное обнаружение), симптомы или заболевание, временно связанное с использованием лекарственного продукта, независимо от того, считаются ли они связаны с лекарственным продуктом.
День 1 до примерно 24 недели
DB Период: уровни интерлейкина-6 в сыворотке (IL-6)
Временное ограничение: Базовая линия, недели 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
Базовая линия, недели 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
DB Период: уровни сыворотки растворимых рецепторов интерлейкина-6 (SIL-6R)
Временное ограничение: Базовая линия, недели 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
Базовая линия, недели 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
Количество участников с антителами против наркотиков (ADAS) в сатализумаб
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Процент ADA-позитивных участников после Управления лекарств был определен для участников, подвергшихся воздействию сатализумаба. Для определения заболеваемости после базы участники считались ADA-позитивными, если они были отрицательны ADA или имели отсутствующие данные на исходном уровне, но разработали ответ ADA после воздействия исследования препарата, или если они были ADA-позитивными на исходном уровне, а титр 1 или более образцов после базы была по меньшей мере 0,60 титских единиц (т.у.), чем базовый результат титров. Участники считались ADA-отрицательными, если они были ADA-негативными или имели отсутствующие данные на исходном уровне, и все образцы после базы были отрицательными, или если они были положительными на исходном уровне, но не имели никаких образцов после базовой линии с титром, который не менее 4 раза (0,60 титров) больше, чем титр выбора базовой линии.
Базовая линия до 24 недели
Концентрации сывороточного сатализумаба
Временное ограничение: Недели 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
Недели 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Соавторы

Chugai Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WN42636

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться