Tutkimus satralitsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
maanantai 24. helmikuuta 2025 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Vaiheen III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus satralitsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tässä tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
188
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Caba, Argentiina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
-
Caba, Argentiina, C1199ABA
- Hospital Italiano
-
Ciudad Autonoma Bs As, Argentiina, C1280AEB
- Hospital Británico
-
Mendoza, Argentiina, M5500AYB
- Fundación Scherbovsky
-
Rosario, Argentiina, S2000DTC
- INECO Neurociencias Oroño
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90610-000
- Hospital Sao Lucas - PUCRS
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-887
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Santo Andre, São Paulo, Brasilia, 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasilia, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario La Fe
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
- Clinica Universitaria de Navarra
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Fond. Istituto Neurologico C.Besta
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Italia, 90127
- A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
-
-
Veneto
-
Treviso, Veneto, Italia, 31100
- Ospedale Ca Foncello
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japani, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Chiba-shi, Chiba, Japani, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hanamaki, Iwate, Japani, 025-0082
- General Hanamaki Hospital
-
Hokkaido, Japani, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Hokkaido, Japani, 063-0005
- NHO Hokkaido Medical Center
-
Kanagawa, Japani, 216-8511
- St. Marianna University Hospital
-
Narita, Chiba, Japani, 286-0124
- International University of Health and Welfare Narita Hospital
-
Osaka, Japani, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shizuoka, Japani, 430-8558
- Seirei Hamamatsu General Hospital
-
Suita, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japani, 113-8519
- Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing, Kiina, DUMMY_VALUE
- Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
-
Changchun City, Kiina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu City, Kiina, 610047
- West China Hospital - Sichuan University
-
Guiyang, Kiina, DUMMY_VALUE
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Hangzhou, Kiina, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital
-
Jinan, Kiina, DUMMY_VALUE
- The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
-
Shanghai, Kiina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai City, Kiina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Tianjin, Kiina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wuhan City, Kiina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Xi'an City, Kiina, 710038
- Tangdu Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Korean tasavalta, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korean tasavalta, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, (0)6351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Gda?sk, Puola, 80-952
- Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Puola, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
-
Kraków, Puola, 31-503
- Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
-
Lublin, Puola, 20-016
- Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Ranska, 33076
- CHU Bordeaux
-
Garches, Ranska, 92380
- APHP Raymond Poincare
-
Marseille, Ranska, 13385
- Hopital Timone Adultes
-
Nantes, Ranska, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Nice, Ranska, 06000
- CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
-
-
-
-
-
Bochum, Saksa, 44791
- St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitatsklinikum Essen (Aor)
-
Münster, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital-Neurology
-
Taoyuan City, Taiwan, 333
- Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
København Ø, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Izmir, Turkki, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Kocaeli, Turkki, 41380
- Kocaeli University Hospital
-
Samsun, Turkki, 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630087
- Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
-
-
Krasnojarsk
-
Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Venäjän federaatio, 660022
- Krasnoyarsk State Medical Academy
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine - Manchester Pavilion
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- SC3 Research Group, Inc
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- Medical Faculty Associates Inc.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Hospital
-
O'Fallon, Illinois, Yhdysvallat, 62269
- Prairie Education and Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake
- Nuorille potilaille: vanhempien tai laillisen huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumuslomake tutkimukseen osallistumista varten ja potilaan suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti
- Kyky noudattaa tutkimusprotokollan menettelyjä
- Vahvistettu gMG-diagnoosi (anti-AChR, anti-MuSK tai anti-LRP4 läsnä seulonnassa)
- MG-ADL:n kokonaispistemäärä ≥ 5 pistettä seulonnassa, ja yli 50 % tästä pisteestä johtui muista kuin silmästä
- MGFA:n vakavuusluokka II-IV
- Jatkuva gMG-hoito vakaalla annoksella
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat: suostukaa olemaan pidättyväisyydestä (välttämättä heteroseksuaalista yhdyntää) tai käyttämään asianmukaista ehkäisyä hoidon aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen satralitsumabiannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Silmän MG (MGFA-luokka I) ja myasteeninen kriisi (MGFA-luokka V) viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Muu tunnettu sairaus kuin gMG, joka häiritsisi tutkimuksen kulkua ja suorittamista
- Positiiviset seulontatestit hepatiitti B -virukselle (HBV) ja hepatiitti C -virukselle (HCV)
- Todisteet piilevästä tai aktiivisesta tuberkuloosista (pois lukien potilaat, jotka saavat kemoprofylaksia piilevän tuberkuloosiinfektion vuoksi)
- Elävän tai elävän heikennetyn rokotteen vastaanotto 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa
- olet raskaana tai imetät tai aiot tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden sisällä viimeisestä annoksesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä viikoilla 0, 2, 4 ja Q4W sen jälkeen
|
Satralitsumabi lumelääke annetaan ihonalaisena injektiona
|
|
Kokeellinen: Satralitsumabi
Osallistujat saavat satralitsumabia viikoilla 0, 2, 4 ja Q4W sen jälkeen.
Nuoret potilaat, jotka osallistuvat tutkimukseen ensimmäisen kerran OLE-jaksolla, saavat satralitsumabin SC-kuormitusannoksia viikoilla 0, 2 ja 4 OLE-jaksolla, minkä jälkeen ylläpitoannokset Q4W sen jälkeen ja pysyvät vakaassa taustahoidossa OLE-jakson viikkoon 24 asti.
|
Satralitsumabi annetaan ihonalaisena injektiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DB-ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis -toiminnassa päivittäisessä elämässä (MG-ADL) -pistemäärä ACHR+ -populaatiossa
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DB-ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta MG-ADL-pistemäärässä koko väestössä (OP) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Prosenttiosuus osallistujista, joiden lähtötilanteessa on ≥ 2-pisteinen MG-ADL-pistemäärä ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Pelastushoitoa vastaanottajia pidettiin vastaamattomia.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Osallistujien prosenttiosuus, jonka lähtötasosta on ≥ 2-pisteinen MG-ADL-pistemäärä OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Pelastushoitoa vastaanottajia pidettiin vastaamattomia.
|
Viikolla 24
|
|
DB -ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (qmg) -pisteessä ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
QMG on 13-osainen suora lääkärin arviointipistejärjestelmä, joka määrittelee tautien vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikentymisen perusteella.
13-osaa ovat: ptoosi, diplopia, orbicularis oculin heikkous, nieleminen, puheen häiriö, pakotettu elintärkeä kapasiteetti, käsivarsi ja jalkojen kestävyys (neljä kohdetta), tarttuvuuden (kaksi kohdetta) ja kaulan taivutusvoimaa.
Jokainen 13 esineestä arvioitiin kvantitatiivisesti ja pisteytettiin asteikolla 0 = ei mitään - 3 = vakava, mikä tarjoaa kokonaispisteen (kunkin esineen pistemäärän summa) välillä 0 - 39, missä korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB -ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta QMG -pisteet OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
QMG on 13-osainen suora lääkärin arviointipistejärjestelmä, joka määrittelee tautien vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikentymisen perusteella.
13-osaa ovat: ptoosi, diplopia, orbicularis oculin heikkous, nieleminen, puheen häiriö, pakotettu elintärkeä kapasiteetti, käsivarsi ja jalkojen kestävyys (neljä kohdetta), tarttuvuuden (kaksi kohdetta) ja kaulan taivutusvoimaa.
Jokainen 13 esineestä arvioitiin kvantitatiivisesti ja pisteytettiin asteikolla 0 = ei mitään - 3 = vakava, mikä tarjoaa kokonaispisteen (kunkin esineen pistemäärän summa) välillä 0 - 39, missä korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis -laadussa 15 asteikko (tarkistettu) (MG-QOL 15R) ACHR+ -populaation kokonaispistemäärä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-QOL-15R on sairauskohtainen terveyteen liittyvä QOL-mitta, joka koostuu 15 esineestä: liikkuvuus (9 kohdetta), oireita (3 kohdetta) ja tyytyväisyyttä ja emotionaalista hyvinvointia (3 kohdetta).
Tuotteet pisteytettiin asteikolla välillä 0 = ei ollenkaan 2: een = erittäin paljon kokonaispistemäärän ollessa välillä 0-30 ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL).
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta MG-QOL 15R: n kokonaispistemäärä OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-QOL-15R on sairauskohtainen terveyteen liittyvä QOL-mitta, joka koostuu 15 esineestä: liikkuvuus (9 kohdetta), oireita (3 kohdetta) ja tyytyväisyyttä ja emotionaalista hyvinvointia (3 kohdetta).
Kohteet pisteytetään asteikolla 0 = ei ollenkaan 2 = kovin paljon, kokonaispistemäärä on välillä 0 - 30 ja korkeammat pisteet osoittavat huonomman HRQOL: n.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Keskimääräinen muutos elämänlaadun lähtötilanteesta neurologisten häiriöiden (neuro-QoL) väsymysten ala-asteikon kokonaispistemäärä ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Neuro-QoL on validoitu työkalu, joka on suunniteltu arvioimaan HRQOL: n osallistujilla, joilla on krooninen neurologinen sairaus.
Väsymysasteikko toteutetaan kahdeksan kappaleena, itsenäisenä lyhyenä muodona, joka arvioi väsymyksen moniulotteisia näkökohtia yleisestä väsymyksestä heikentyvään uupumukseen, joka vaikuttaa päivittäiseen elämiseen.
Jokainen esine arvioitiin käyttämällä 5-tason Likert-asteikkoa välillä 1 = koskaan 5 = aina.
RAW -pisteet ovat välillä 8 - 40, korkeammat arvot osoittavat suuremman väsymyksen.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta neuro-QoL: n väsymysten ala-asteikon kokonaispistemäärä OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Neuro-QoL on validoitu työkalu, joka on suunniteltu arvioimaan HRQOL: n osallistujilla, joilla on krooninen neurologinen sairaus.
Väsymysasteikko toteutetaan kahdeksan kappaleena, itsenäisenä lyhyenä muodona, joka arvioi väsymyksen moniulotteisia näkökohtia yleisestä väsymyksestä heikentyvään uupumukseen, joka vaikuttaa päivittäiseen elämiseen.
Jokainen esine arvioitiin käyttämällä 5-tason Likert-asteikkoa välillä 1 = koskaan 5 = aina.
RAW -pisteet ovat välillä 8 - 40, korkeammat arvot osoittavat suuremman väsymyksen.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Prosenttiosuus osallistujista, joiden lähtötaso on ≥ 3-pisteinen alennus QMG-pistemäärässä ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
QMG on 13-osainen suora lääkärin arviointipistejärjestelmä, joka määrittelee tautien vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikentymisen perusteella.
13-osaa ovat: ptoosi, diplopia, orbicularis oculin heikkous, nieleminen, puheen häiriö, pakotettu elintärkeä kapasiteetti, käsivarsi ja jalkojen kestävyys (neljä kohdetta), tarttuvuuden (kaksi kohdetta) ja kaulan taivutusvoimaa.
Jokainen 13 esineestä arvioitiin kvantitatiivisesti ja pisteytettiin asteikolla 0 = ei mitään - 3 = vakava, mikä tarjoaa kokonaispisteen (kunkin esineen pistemäärän summa) välillä 0 - 39, missä korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Prosenttiosuus osallistujista, joiden lähtötaso on ≥ 3-pisteinen QMG-pistemäärä OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
QMG on 13-osainen suora lääkärin arviointipistejärjestelmä, joka määrittelee tautien vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikentymisen perusteella.
13-osaa ovat: ptoosi, diplopia, orbicularis oculin heikkous, nieleminen, puheen häiriö, pakotettu elintärkeä kapasiteetti, käsivarsi ja jalkojen kestävyys (neljä kohdetta), tarttuvuuden (kaksi kohdetta) ja kaulan taivutusvoimaa.
Jokainen 13 esineestä arvioitiin kvantitatiivisesti ja pisteytettiin asteikolla 0 = ei mitään - 3 = vakava, mikä tarjoaa kokonaispisteen (kunkin esineen pistemäärän summa) välillä 0 - 39, missä korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB -ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -pistemäärässä ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MGC on yhdistelmämitta, joka koostuu MG-ADL: stä (pureskelu, nieleminen, puhe ja hengitys), QMG (diplopia ja ptoosi) ja manuaalisen lihaskokeen (lonkan taivutusvahvuuden, kaulan, kasvojen ja olkapään sieppauksen) pyrkimykset sisällyttää sekä kliinikko- että osallistujien ilmoittamat elementit yhdestä mittauksesta.
Jokainen kymmenestä esineestä myötävaikuttaa kokonaispistemäärään välillä 0-50, ja korkeammat arvot osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB -ajanjakso: Keskimääräinen muutos lähtötasosta MGC: n kokonaispistemäärässä OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MGC on yhdistelmämitta, joka koostuu MG-ADL: stä (pureskelu, nieleminen, puhe ja hengitys), QMG (diplopia ja ptoosi) ja manuaalisen lihaskokeen (lonkan taivutusvahvuuden, kaulan, kasvojen ja olkapäiden sieppauksen) pyrkimykset sisällyttää sekä kliinikko- että osallistujien ilmoittamat elementit yhdestä mittauksesta.
Jokainen kymmenestä esineestä myötävaikuttaa kokonaispistemäärään välillä 0-50, ja korkeammat arvot osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Osallistujien prosenttiosuus, jonka lähtötason MGC-pistemäärä on ≥ 3-pisteen vähennys ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MGC on yhdistelmämitta, joka koostuu MG-ADL: stä (pureskelu, nieleminen, puhe ja hengitys), QMG (diplopia ja ptoosi) ja manuaalisen lihaskokeen (lonkan taivutusvahvuuden, kaulan, kasvojen ja olkapään sieppauksen) pyrkimykset sisällyttää sekä kliinikko- että osallistujien ilmoittamat elementit yhdestä mittauksesta.
Jokainen kymmenestä esineestä myötävaikuttaa kokonaispistemäärään välillä 0-50, ja korkeammat arvot osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Osallistujien prosenttiosuus, jonka lähtötilanteessa on ≥ 3-pisteinen MGC-pistemäärä OP: ssä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MGC on yhdistelmämitta, joka koostuu MG-ADL: stä (pureskelu, nieleminen, puhe ja hengitys), QMG (diplopia ja ptoosi) ja manuaalisen lihaskokeen (lonkan taivutusvahvuuden, kaulan, kasvojen ja olkapään sieppauksen) pyrkimykset sisällyttää sekä kliinikko- että osallistujien ilmoittamat elementit yhdestä mittauksesta.
Jokainen kymmenestä esineestä myötävaikuttaa kokonaispistemäärään välillä 0-50, ja korkeammat arvot osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat minimaalisen oireiden ekspression (MG-ADL-pistemäärä 0 tai 1) ACHR+ -populaatiossa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat minimaalisen oireiden ekspression (MG-ADL-pistemäärä 0 tai 1) OP: ssa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Viikolla 24
|
|
DB-ajanjakso: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on vähintään yksi GMG
Aikaikkuna: Perustasoon viikkoon 24 asti
|
GMG: hen liittyvä paheneminen määritettiin yhtenä seuraavista: MG-kriisi; Huomattava oireenmukainen paheneminen, joka vaatii välitöntä hoitoa; tai terveyttä vaarassa, jos pelastusterapiaa ei anneta.
|
Perustasoon viikkoon 24 asti
|
|
DB-ajanjakso: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vähintään yksi GMG: hen liittyvä paheneminen lähtötason ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Perustasoon viikkoon 24 asti
|
GMG: hen liittyvä paheneminen määritettiin yhtenä seuraavista: MG-kriisi; Huomattava oireenmukainen paheneminen, joka vaatii välitöntä hoitoa; tai terveyttä vaarassa, jos pelastusterapiaa ei anneta.
|
Perustasoon viikkoon 24 asti
|
|
DB -ajanjakso: ACHR+ -populaation osallistujien prosenttiosuus, joka saa pelastushoitoa lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Perustasoon viikkoon 24 asti
|
Pelastushoitoa saavien osallistujien prosenttiosuus DBP: n aikana analysoi muuttujaa, joka koodaa, saiko osallistuja pelastushoitoa DBP: n aikana vai ei.
Jos osallistuja pysäytti tutkimuslääkkeen, mutta sai pelastushoitoa turvallisuuden seurannan aikana ja tämä tapahtui 24 viikon kuluessa lähtötilanteesta, sen laskettiin saavan pelastushoitoa.
|
Perustasoon viikkoon 24 asti
|
|
DB -ajanjakso: OP: n osallistujien prosenttiosuus pelastusterapiassa lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: Perustasoon viikkoon 24 asti
|
Pelastushoitoa saavien osallistujien prosenttiosuus DBP: n aikana analysoi muuttujaa, joka koodaa, saiko osallistuja pelastushoitoa DBP: n aikana vai ei.
Jos osallistuja pysäytti tutkimuslääkkeen, mutta sai pelastushoitoa turvallisuuden seurannan aikana ja tämä tapahtui 24 viikon kuluessa lähtötilanteesta, sen laskettiin saavan pelastushoitoa.
|
Perustasoon viikkoon 24 asti
|
|
DB-ajanjakso: Merkityksellisen parannuksen kesto, määritelty ≥ 2-pisteiseksi pienenemiseksi lähtötasosta MG-ADL-pistemäärässä ACHR+ -populaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Kesto oli viikkojen ero kahden vierailun välillä, jotka määrittivät alennuksen alkamisen ja loppumisen (tai viikon 24).
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
DB-ajanjakso: Merkityksellisen parannuksen kesto, määritelty ≥ 2-pisteiseksi pienenemiseksi lähtötasosta MG-ADL-pistemäärässä OP: ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Kesto oli viikkojen ero kahden vierailun välillä, jotka määrittivät alennuksen alkamisen ja loppumisen (tai viikon 24).
MG-ADL-asteikkoa käytettiin GMG-oireiden asteen arvioimiseksi (kuusi kohtaa: diplopia, ptoosi, pureskelun, nielemisen, puhumisen ja hengitysvaikeuksien vaikeudet) ja toiminnalliset rajoitukset päivittäisen elämän toiminnan toteuttamisessa (kaksi kohtaa: kyky harjata hampaita tai kammata hiuksia ja heikentymisessä kyvyssä syntyä tuolista.
Jokainen kahdeksasta kohteesta sijoitettiin 0-3 asteikolla, 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 ei ole oireita tai heikentynyttä suorituskykyä.
MG-ADL-kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, enimmäispiste vaihteli 0: sta (vähiten vakavat oireet/heikkeneminen) 24: een (vakavimmat oireet/heikkeneminen). Korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
DB -ajanjakso: Haittatapahtumien osallistujien lukumäärä (AES)
Aikaikkuna: Päivä 1 noin 24 viikkoon
|
AE oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla hallinnoivat farmaseuttista tuotetta riippumatta syy -määrityksestä.
AE voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattomia merkkejä (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oireet tai sairaus, joka liittyy väliaikaisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä lääketieteellisessä tuotteessa vai ei.
|
Päivä 1 noin 24 viikkoon
|
|
DB-ajanjakso: Interleukiini-6: n seerumin tasot (IL-6)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
|
DB-ajanjakso: Liukoisten interleukiini-6-reseptorien seerumin tasot (SIL-6R)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Perustaso, viikot 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, jolla on huumeiden vasta-aineita (ADAS) satralitsumabiin
Aikaikkuna: Perusviikkoon 24
|
ADA-positiivisten osallistujien prosenttiosuus lääkkeen antamisen jälkeen määritettiin osallistujille, jotka altistettiin satralitsumabille.
Polkuviivan jälkeisen esiintyvyyden määrittämiseksi osallistujien katsottiin olevan ADA-positiivisia, jos ne olivat ADA-negatiivisia tai puuttuivat tietoja lähtötilanteessa, mutta kehittivät ADA-vasteen tutkimuksen lääkkeen altistumisen jälkeen tai jos ne olivat ADA-positiivisia lähtötilanteessa ja tiitterissä, joka oli 1 tai enemmän baselin jälkeisiä näytteitä, oli vähintään 0,60 tiitteriyksikköä (T.U.) suurempi kuin lähtötilanteen tulos.
Osallistujia pidettiin ADA-negatiivisina, jos he olivat ADA-negatiivisia tai heillä oli puuttuvia tietoja lähtötilanteessa ja kaikki lepotilin jälkeiset näytteet olivat negatiivisia tai jos ne olivat ADA: n positiivisia lähtötilanteessa, mutta heillä ei ollut mitään pölyn jälkeisiä näytteitä, joiden tiitteri on vähintään 4-kertainen (0,60 tiitteriyksikköä) suurempi kuin lähtötilanteen tiitteri.
|
Perusviikkoon 24
|
|
Satralitsumabin seerumin pitoisuudet
Aikaikkuna: Viikot 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Viikot 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. lokakuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 2. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- WN42636
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .