Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van satralizumab te evalueren bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis

24 februari 2025 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase III, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van satralizumab te evalueren bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van satralizumab evalueren in vergelijking met placebo bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

188

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Caba, Argentinië, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Argentinië, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentinië, C1280AEB
        • Hospital Británico
      • Mendoza, Argentinië, M5500AYB
        • Fundación Scherbovsky
      • Rosario, Argentinië, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Australië
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Brazilië, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Brazilië, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, China, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chengdu City, China, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, China, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, China, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, China, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, China, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Xi'an City, China, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Frankrijk
      • Bordeaux cedex, Frankrijk, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Italië
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italië, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Italië, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Japan, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Japan, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Kalkoen, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Kalkoen, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, republiek van, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Polen, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Polen, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Russische Federatie
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Russische Federatie, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, Verenigde Staten, 62269
        • Prairie Education and Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming
  • Voor adolescente patiënten: formulier voor geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek, ondertekend door de ouders of een wettelijke voogd, en toestemming van de patiënt verkregen, volgens lokale vereisten
  • Mogelijkheid om te voldoen aan de procedures van het studieprotocol
  • Bevestigde diagnose van gMG (anti-AChR, anti-MuSK of anti-LRP4 aanwezig bij screening)
  • Een totale MG-ADL-score van ≥ 5 punten bij screening waarbij meer dan 50% van deze score wordt toegeschreven aan niet-oculaire items
  • MGFA-ernstklasse II-IV
  • Lopende gMG-behandeling met een stabiele dosis
  • Voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd: afspraak om onthouding te blijven (afzien van heteroseksuele gemeenschap) of geschikte anticonceptie te gebruiken tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis satralizumab.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van thymectomie binnen 12 maanden voorafgaand aan screening
  • Oculaire MG (MGFA klasse I) en myasthenische crisis (MGFA klasse V) in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Andere bekende ziekte dan gMG die het verloop en de uitvoering van het onderzoek zou verstoren
  • Positieve screeningstests voor hepatitis B-virus (HBV) en hepatitis C-virus (HCV)
  • Bewijs van latente of actieve tuberculose (exclusief patiënten die chemoprofylaxe krijgen voor latente tuberculose-infectie)
  • Ontvangst van levend of levend verzwakt vaccin binnen 6 weken voorafgaand aan baseline
  • Zwanger of borstvoeding gevend, of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 3 maanden na de laatste dosis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen placebo in week 0, 2, 4 en Q4W daarna
Ander: Placebo
Satralizumab-placebo zal worden toegediend als een subcutane injectie
Experimenteel: Satralizumab
Deelnemers ontvangen Satralizumab in week 0, 2, 4 en daarna in week 4. Adolescente patiënten die voor het eerst aan het onderzoek deelnemen in de OLE-periode, krijgen subcutane oplaaddoses van satralizumab in week 0, 2 en 4 in de OLE, gevolgd door onderhoudsdoses Q4W daarna, en zullen een stabiele achtergrondtherapie blijven krijgen tot week 24 van de OLE.
Geneesmiddel: Satralizumab
Satralizumab zal worden toegediend als een subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DB-periode: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in totale Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score in de ACHR+ -populatie
Tijdsspanne: In week 24
De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
In week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DB-periode: gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in totale MG-ADL-score in de totale bevolking (OP) in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers met een ≥ 2-puntsreductie van de basislijn in totale MG-ADL-score in ACHR+ -populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte. Deelnemers die reddingstherapie ontvingen, werden beschouwd als niet-responders.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers met een ≥ 2-puntsreductie ten opzichte van de basislijn in totale MG-ADL-score in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte. Deelnemers die reddingstherapie ontvingen, werden beschouwd als niet-responders.
In week 24
DB -periode: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) score in ACHR+ Populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De QMG is een 13-item Direct Physician Assessment Scores-systeem dat de ernst van de ziekte kwantificeert op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en structuren. De 13-items zijn: ptosis, diplopie, orbicularis oculi zwakte, slikken, spraakverstoring, percentage geforceerde vitale capaciteit, arm en been uithoudingsvermogen (vier items), greepsterkte (twee items) en nekflexie sterkte. Elk van de 13 items werd kwantitatief beoordeeld en gescoord op een schaal van 0 = geen tot 3 = ernstig, wat een totale QMG -score (som van elke itemscore) oplevert, variërend van 0 tot 39 waar hogere scores een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB -periode: gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in QMG -score in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De QMG is een 13-item Direct Physician Assessment Scores-systeem dat de ernst van de ziekte kwantificeert op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en structuren. De 13-items zijn: ptosis, diplopie, orbicularis oculi zwakte, slikken, spraakverstoring, percentage geforceerde vitale capaciteit, arm en been uithoudingsvermogen (vier items), greepsterkte (twee items) en nekflexie sterkte. Elk van de 13 items werd kwantitatief beoordeeld en gescoord op een schaal van 0 = geen tot 3 = ernstig, wat een totale QMG -score (som van elke itemscore) oplevert, variërend van 0 tot 39 waar hogere scores een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB Periode: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in Myasthenia Gravis Quality of Life 15 Scale (herzien) (Mg-QoL 15R) Totale score in AChR+ Populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-QOL-15R is een ziektespecifieke gezondheidsgerelateerde QOL-maatregel die bestaat uit 15 items: mobiliteit (9 items), symptomen (3 items) en tevredenheid en emotioneel welzijn (3 items). Items werden gescoord op een schaal van 0 = helemaal niet tot 2 = heel erg met de totale score variërend van 0 tot 30 en hogere scores duiden op een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL).
In week 24
DB-periode: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in Mg-QOL 15R totale score in OP op week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-QOL-15R is een ziektespecifieke gezondheidsgerelateerde QOL-maatregel die bestaat uit 15 items: mobiliteit (9 items), symptomen (3 items) en tevredenheid en emotioneel welzijn (3 items). Items worden gescoord op een schaal van 0 = helemaal niet tot 2 = heel erg, met de totale score variërend van 0 tot 30 en hogere scores geven een slechtere HRQOL aan.
In week 24
DB-periode: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven bij neurologische aandoeningen (Neuro-QOL) Vermoeidheid Subschaal totale score in AChR+ Populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
Het neuro-QOL is een gevalideerd hulpmiddel dat is ontworpen om de HRQOL bij deelnemers met chronische neurologische aandoeningen te evalueren. De vermoeidheidssubschaal wordt geïmplementeerd als een zelfstandige korte vorm met acht items die de multidimensionale aspecten van vermoeidheid beoordeelt, variërend van algemene vermoeidheid tot slopende uitputting die van invloed is op de activiteiten van het dagelijks leven. Elk item werd beoordeeld met behulp van een Likert-schaal op 5 niveaus variërend tussen 1 = nooit tot 5 = altijd. Ruwe scores variëren van 8 tot 40, hogere waarden duiden op een grotere vermoeidheid.
In week 24
DB-periode: gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in neuro-QOL vermoeidheid Subschaal totale score in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
Het neuro-QOL is een gevalideerd hulpmiddel dat is ontworpen om de HRQOL bij deelnemers met chronische neurologische aandoeningen te evalueren. De vermoeidheidssubschaal wordt geïmplementeerd als een zelfstandige korte vorm met acht items die de multidimensionale aspecten van vermoeidheid beoordeelt, variërend van algemene vermoeidheid tot slopende uitputting die van invloed is op de activiteiten van het dagelijks leven. Elk item werd beoordeeld met behulp van een Likert-schaal op 5 niveaus variërend tussen 1 = nooit tot 5 = altijd. Ruwe scores variëren van 8 tot 40, hogere waarden duiden op een grotere vermoeidheid.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers met een ≥ 3-puntsreductie ten opzichte van de basislijn in QMG-score bij ACHR+ -populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De QMG is een 13-item Direct Physician Assessment Scores-systeem dat de ernst van de ziekte kwantificeert op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en structuren. De 13-items zijn: ptosis, diplopie, orbicularis oculi zwakte, slikken, spraakverstoring, percentage geforceerde vitale capaciteit, arm en been uithoudingsvermogen (vier items), greepsterkte (twee items) en nekflexie sterkte. Elk van de 13 items werd kwantitatief beoordeeld en gescoord op een schaal van 0 = geen tot 3 = ernstig, wat een totale QMG -score (som van elke itemscore) oplevert, variërend van 0 tot 39 waar hogere scores een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers met een ≥ 3-puntsreductie ten opzichte van de basislijn in QMG-score in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De QMG is een 13-item Direct Physician Assessment Scores-systeem dat de ernst van de ziekte kwantificeert op basis van beperkingen van lichaamsfuncties en structuren. De 13-items zijn: ptosis, diplopie, orbicularis oculi zwakte, slikken, spraakverstoring, percentage geforceerde vitale capaciteit, arm en been uithoudingsvermogen (vier items), greepsterkte (twee items) en nekflexie sterkte. Elk van de 13 items werd kwantitatief beoordeeld en gescoord op een schaal van 0 = geen tot 3 = ernstig, wat een totale QMG -score (som van elke itemscore) oplevert, variërend van 0 tot 39 waar hogere scores een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB -periode: Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in totale Myasthenia Gravis Composite (MGC) -score in ACHR+ populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MGC is een samengestelde maatregel die bestaat uit items die zijn getrokken uit de MG-ADL (kauwen, slikken, spraak en ademhaling), QMG (diplopie en ptosis) en handmatige spiertest (heup flexie, nek, gezichts- en schouderafwijking) in een poging om zowel clinici- als participant-gereporteerde elementen in een enkele maatregel op te nemen. Elk van de tien items draagt ​​bij aan een totale score variërend van 0 tot 50, met hogere waarden die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB -periode: gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in totale MGC -score in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MGC is een samengestelde maatregel die bestaat uit items die zijn getrokken uit de MG-ADL (kauwen, slikken, spraak en ademhaling), QMG (diplopie en ptosis) en handmatige spiertest (heup flexie, nek, gezichts- en schouderafwijking) in een poging om zowel clinici- als participant-gereporteerde elementen in een enkele maatregel op te nemen. Elk van de tien items draagt ​​bij aan een totale score variërend van 0 tot 50, met hogere waarden die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers met een ≥ 3-puntsreductie ten opzichte van de basislijn in totale MGC-score bij ACHR+ -populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MGC is een samengestelde maatregel die bestaat uit items die zijn getrokken uit de MG-ADL (kauwen, slikken, spraak en ademhaling), QMG (diplopie en ptosis) en handmatige spiertest (heup flexie, nek, gezichts- en schouderafwijking) in een poging om zowel clinici- als participant-gereporteerde elementen in een enkele maatregel op te nemen. Elk van de tien items draagt ​​bij aan een totale score variërend van 0 tot 50, met hogere waarden die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers met een ≥ 3-puntsreductie ten opzichte van de basislijn in totale MGC-score in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MGC is een samengestelde maatregel die bestaat uit items die zijn getrokken uit de MG-ADL (kauwen, slikken, spraak en ademhaling), QMG (diplopie en ptosis) en handmatige spiertest (heup flexie, nek, gezichts- en schouderafwijking) in een poging om zowel clinici- als participant-gereporteerde elementen in een enkele maatregel op te nemen. Elk van de tien items draagt ​​bij aan een totale score variërend van 0 tot 50, met hogere waarden die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers die minimale symptoomuitdrukking behaalden (totale MG-ADL-score van 0 of 1) in ACHR+ populatie in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
In week 24
DB-periode: percentage deelnemers die minimale symptoomuitdrukking behaalden (totale MG-ADL-score van 0 of 1) in OP in week 24
Tijdsspanne: In week 24
De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
In week 24
DB-periode: Percentage deelnemers met ten minste één GMG-gerelateerde exacerbatie tussen basislijn en week 24 in ACHR+ Populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
GMG-gerelateerde exacerbatie werd gedefinieerd als een van de volgende: MG-crisis; Substantiële symptomatische verslechtering die onmiddellijke therapie vereist; of gezondheid in gevaar als reddingstherapie niet wordt gegeven.
Basislijn tot week 24
DB-periode: percentage deelnemers met ten minste één GMG-gerelateerde verergering tussen basislijn en week 24 in OP
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
GMG-gerelateerde exacerbatie werd gedefinieerd als een van de volgende: MG-crisis; Substantiële symptomatische verslechtering die onmiddellijke therapie vereist; of gezondheid in gevaar als reddingstherapie niet wordt gegeven.
Basislijn tot week 24
DB -periode: percentage deelnemers aan ACHR+ bevolking die reddingstherapie krijgt tussen basislijn en week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Het percentage deelnemers dat reddingstherapie tijdens DBP ontving, analyseerde de variabele die codeert of een deelnemer tijdens DBP reddingstherapie heeft ontvangen of niet. Als een deelnemer het onderzoeksgeneesmiddel stopte, maar tijdens de follow-up van de veiligheidstherapie kreeg en dit gebeurde binnen 24 weken na basislijn, werd dit geteld als reddingstherapie.
Basislijn tot week 24
DB -periode: percentage deelnemers aan OP ontvangt reddingstherapie tussen baseline en week 24
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Het percentage deelnemers dat reddingstherapie tijdens DBP ontving, analyseerde de variabele die codeert of een deelnemer tijdens DBP reddingstherapie heeft ontvangen of niet. Als een deelnemer het onderzoeksgeneesmiddel stopte, maar tijdens de follow-up van de veiligheidstherapie kreeg en dit gebeurde binnen 24 weken na basislijn, werd dit geteld als reddingstherapie.
Basislijn tot week 24
DB-periode: duur van zinvolle verbetering, gedefinieerd als ≥ 2-puntsreductie van de uitgangswaarde in totale Mg-ADL-score in ACHR+ Populatie
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De duur was het verschil in weken tussen de twee bezoeken die het begin en einde (of week 24) van reductie van de basislijn definiëren. De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, week 24
DB-periode: duur van zinvolle verbetering, gedefinieerd als ≥ 2-puntsreductie van de basislijn in totale MG-ADL-score in OP
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De duur was het verschil in weken tussen de twee bezoeken die het begin en einde (of week 24) van reductie van de basislijn definiëren. De MG-ADL-schaal werd gebruikt om de mate van GMG-symptomen te beoordelen (zes items: diplopie, ptosis, moeilijkheden met kauwen, slikken, praten en ademhalingsproblemen) en functionele beperkingen bij het uitvoeren van activiteiten van het dagelijks leven (twee items: twee artikelen: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items: twee items die in GMG-deelnemers worden uitgevoerd, worden uitgevoerd. Elk van de acht items werd gerangschikt op een 0-3-schaal, waarbij 3 de meest ernstige symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen en 0 geen symptomen of verminderde prestaties vertegenwoordigen. De totale MG-ADL-score werd berekend als de som van elke itemscore, met een maximale score variërend van 0 (minst ernstige symptomen/stoornissen) tot 24 (de meest ernstige symptomen/stoornissen). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, week 24
DB -periode: aantal deelnemers met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Dag 1 tot ongeveer 24 weken
Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan klinisch onderzoek dat een farmaceutisch product heeft toegediend, ongeacht de causale toeschrijving. Een AE kan een ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptomen of ziekte die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van een medicinaal product, ongeacht het medicinale product.
Dag 1 tot ongeveer 24 weken
DB-periode: serumspiegels van interleukine-6 ​​(IL-6)
Tijdsspanne: Baseline, weken 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Baseline, weken 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
DB-periode: serumspiegels van oplosbare interleukine-6-receptoren (SIL-6R)
Tijdsspanne: Baseline, weken 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Baseline, weken 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Aantal deelnemers met anti-drug antilichamen (ADAS) tegen satralizumab
Tijdsspanne: Basislijn naar week 24
Het percentage ADA-positieve deelnemers na toediening van geneesmiddelen werd bepaald voor deelnemers die werden blootgesteld aan satralizumab. Voor het bepalen van de incidentie na de baseline werden de deelnemers als ADA-positief beschouwd als ze ADA-negatief waren of gegevens bij aanvang ontbraken, maar een ADA-respons ontwikkelden na blootstelling aan onderzoeksgeneesmiddelen, of als ze ADA-positief waren bij aanvang en de titer van 1 of meer post-baseline monsters ten minste 0,60 titer-eenheden (T.U.) groter dan de basis van de basis. Deelnemers werden als ada-negatief beschouwd als ze ada-negatief waren of gegevens bij aanvang ontbraken en alle post-baseline monsters negatief waren, of als ze ADA-positief waren bij aanvang, maar geen post-baseline monsters hadden met een titer die minstens 4-voudig is (0,60 titer eenheid) groter dan de titer van de baseline-steekproef.
Basislijn naar week 24
Serumconcentraties van satralizumab
Tijdsspanne: Weken 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Weken 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Medewerkers

Chugai Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WN42636

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren