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Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du satralizumab chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée

24 février 2025 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du satralizumab chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée

Cette étude évaluera l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du satralizumab par rapport à un placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MGG).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

188

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Argentine
      • Caba, Argentine, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Argentine, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentine, C1280AEB
        • Hospital Británico
      • Mendoza, Argentine, M5500AYB
        • Fundación Scherbovsky
      • Rosario, Argentine, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Australie
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australie, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Brésil, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Brésil, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, Chine, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, Chine, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chengdu City, Chine, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, Chine, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Chine, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, Chine, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, Chine, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, Chine, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, Chine, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Xi'an City, Chine, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Corée, République de
      • Daegu, Corée, République de, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Corée, République de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corée, République de, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corée, République de, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • France
      • Bordeaux cedex, France, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, France, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, France, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, France, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, France, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Fédération Russe
      • Novosibirsk, Fédération Russe, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Fédération Russe, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • Italie
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italie, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Italie, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Japon
      • Bunkyo-ku, Japon, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Japon, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Japon, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Japon, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Japon, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Japon, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Japon, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Japon, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japon, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japon, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
  • Pologne
      • Gda?sk, Pologne, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Pologne, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Pologne, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Pologne, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Taïwan, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Turquie, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Turquie, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, États-Unis, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, États-Unis, 62269
        • Prairie Education and Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Formulaire de consentement éclairé signé
  • Pour les patients adolescents : formulaire de consentement éclairé pour la participation à l'étude signé par les parents ou un tuteur légal, et consentement du patient obtenu, conformément aux exigences locales
  • Capacité à se conformer aux procédures du protocole d'étude
  • Diagnostic confirmé de gMG (anti-AChR, anti-MuSK ou anti-LRP4 présent lors du dépistage)
  • Un score total MG-ADL ≥ 5 points au dépistage avec plus de 50% de ce score attribué à des éléments non oculaires
  • Gravité MGFA Classe II-IV
  • Traitement gMG en cours à dose stable
  • Pour les patientes en âge de procréer : accord pour rester abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou utiliser une contraception adéquate pendant la durée du traitement et pendant au moins 3 mois après la dernière dose de satralizumab.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de thymectomie dans les 12 mois précédant le dépistage
  • MG oculaire (MGFA Classe I) et crise myasthénique (MGFA Classe V) au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage
  • Maladie connue autre que gMG qui interférerait avec le déroulement et la conduite de l'étude
  • Tests de dépistage positifs pour le virus de l'hépatite B (VHB) et le virus de l'hépatite C (VHC)
  • Preuve de tuberculose latente ou active (à l'exclusion des patients recevant une chimioprophylaxie pour une infection tuberculeuse latente)
  • Réception d'un vaccin vivant ou vivant atténué dans les 6 semaines précédant le départ
  • Enceinte ou allaitante, ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 3 mois après la dernière dose

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo aux semaines 0, 2, 4 et Q4W par la suite
Autre: Placebo
Le placebo de satralizumab sera administré par injection sous-cutanée
Expérimental: Satralizumab
Les participants recevront Satralizumab aux semaines 0, 2, 4 et Q4W par la suite. Les patients adolescents qui entrent pour la première fois dans l'étude pendant la période OLE recevront des doses de charge de satralizumab SC aux semaines 0, 2 et 4 dans l'OLE, suivies de doses d'entretien toutes les 4 semaines par la suite et resteront sous traitement de fond stable jusqu'à la semaine 24 de l'OLE.
Médicament: Satralizumab
Le satralizumab sera administré en injection sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période de base de données: changement moyen par rapport à la référence dans le score total des activités de la myasthénie grave de la vie quotidienne (MG-ADL) dans la population AChR +
Délai: À la semaine 24
L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période de base de données: changement moyen par rapport à la référence dans le score total MG-ADL dans la population globale (OP) à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de db: pourcentage de participants avec une réduction ≥ 2 points par rapport à la référence du score MG-ADL total dans la population AChR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie. Les participants qui ont reçu une thérapie de sauvetage étaient considérés comme des non-répondants.
À la semaine 24
Période de base de données: pourcentage de participants avec une réduction ≥ 2 points par rapport à la base du score MG-ADL total en OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie. Les participants qui ont reçu une thérapie de sauvetage étaient considérés comme des non-répondants.
À la semaine 24
Période de base de données: changement moyen par rapport à la référence dans le score quantitatif de Myasthenia Gravis (QMG) dans la population AChR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le QMG est un système de notation directe d'évaluation des médecins directs qui quantifie la gravité de la maladie en fonction des altération des fonctions et des structures du corps. Les 13 éléments sont: la ptose, la diplopie, les orbicicules oculi faiblesse, la déglutition, la perturbation de la parole, le pourcentage de capacité vitale forcée, l'endurance des bras et les jambes (quatre éléments), la force de préhension (deux éléments) et la résistance à la flexion du cou. Chacun des 13 éléments a été évalué quantitativement et noté sur une échelle de 0 = aucun à 3 = sévère, fournissant un score QMG total (somme de chaque score d'élément) allant de 0 à 39 où des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de base de données: changement moyen par rapport à la ligne de base dans le score QMG dans OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le QMG est un système de notation directe d'évaluation des médecins directs qui quantifie la gravité de la maladie en fonction des altération des fonctions et des structures du corps. Les 13 éléments sont: la ptose, la diplopie, les orbicicules oculi faiblesse, la déglutition, la perturbation de la parole, le pourcentage de capacité vitale forcée, l'endurance des bras et les jambes (quatre éléments), la force de préhension (deux éléments) et la résistance à la flexion du cou. Chacun des 13 éléments a été évalué quantitativement et noté sur une échelle de 0 = aucun à 3 = sévère, fournissant un score QMG total (somme de chaque score d'élément) allant de 0 à 39 où des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de base de données: Changement moyen par rapport à la référence à Myasthenia Gravis Quality of Life 15 Scale (révisé) (MG-QOL 15R) Score total dans la population ACHR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le MG-QOL-15R est une mesure de qualité de vie liée à la santé spécifique à la maladie qui se compose de 15 éléments: mobilité (9 éléments), symptômes (3 éléments), contentement et bien-être émotionnel (3 éléments). Les éléments ont été notés sur une échelle de 0 = pas du tout à 2 = beaucoup avec le score total allant de 0 à 30 et des scores plus élevés indiquent une bonne qualité de vie liée à la santé (HRQOL).
À la semaine 24
Période DB: changement moyen par rapport à la ligne de base dans le score total MG-QOL 15R en OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le MG-QOL-15R est une mesure de qualité de vie liée à la santé spécifique à la maladie qui se compose de 15 éléments: mobilité (9 éléments), symptômes (3 éléments), contentement et bien-être émotionnel (3 éléments). Les éléments sont notés sur une échelle de 0 = pas du tout à 2 = beaucoup, le score total allant de 0 à 30 et des scores plus élevés indiquent un HRQOL pire.
À la semaine 24
Période de DB: changement moyen par rapport à la base de la qualité de vie dans les troubles neurologiques (neuro-QOL) Score total de la sous-échelle dans la population ACHR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le neuro-QOL est un outil validé conçu pour évaluer le HRQOL chez les participants atteints d'une maladie neurologique chronique. La sous-échelle de la fatigue est mise en œuvre en tant que forme courte autonome à huit éléments qui évalue les aspects multidimensionnels de la fatigue allant de la fatigue générale à l'épuisement débilitant qui a un impact sur les activités de la vie quotidienne. Chaque élément a été évalué à l'aide d'une échelle de Likert à 5 niveaux variant entre 1 = jamais à 5 = toujours. Les scores bruts varient de 8 à 40, des valeurs plus élevées indiquent une plus grande fatigue.
À la semaine 24
Période de base de données: changement moyen par rapport à la référence dans la sous-échelle de la fatigue neuro-QOL Score total dans OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le neuro-QOL est un outil validé conçu pour évaluer le HRQOL chez les participants atteints d'une maladie neurologique chronique. La sous-échelle de la fatigue est mise en œuvre en tant que forme courte autonome à huit éléments qui évalue les aspects multidimensionnels de la fatigue allant de la fatigue générale à l'épuisement débilitant qui a un impact sur les activités de la vie quotidienne. Chaque élément a été évalué à l'aide d'une échelle de Likert à 5 niveaux variant entre 1 = jamais à 5 = toujours. Les scores bruts varient de 8 à 40, des valeurs plus élevées indiquent une plus grande fatigue.
À la semaine 24
Période de base de données: pourcentage de participants avec une réduction ≥ 3 points par rapport à la référence dans le score QMG dans la population AChR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le QMG est un système de notation directe d'évaluation des médecins directs qui quantifie la gravité de la maladie en fonction des altération des fonctions et des structures du corps. Les 13 éléments sont: la ptose, la diplopie, les orbicicules oculi faiblesse, la déglutition, la perturbation de la parole, le pourcentage de capacité vitale forcée, l'endurance des bras et les jambes (quatre éléments), la force de préhension (deux éléments) et la résistance à la flexion du cou. Chacun des 13 éléments a été évalué quantitativement et noté sur une échelle de 0 = aucun à 3 = sévère, fournissant un score QMG total (somme de chaque score d'élément) allant de 0 à 39 où des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de base de données: pourcentage de participants avec une réduction ≥ 3 points par rapport à la référence en score QMG en OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le QMG est un système de notation directe d'évaluation des médecins directs qui quantifie la gravité de la maladie en fonction des altération des fonctions et des structures du corps. Les 13 éléments sont: la ptose, la diplopie, les orbicicules oculi faiblesse, la déglutition, la perturbation de la parole, le pourcentage de capacité vitale forcée, l'endurance des bras et les jambes (quatre éléments), la force de préhension (deux éléments) et la résistance à la flexion du cou. Chacun des 13 éléments a été évalué quantitativement et noté sur une échelle de 0 = aucun à 3 = sévère, fournissant un score QMG total (somme de chaque score d'élément) allant de 0 à 39 où des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de base de données: changement moyen par rapport à la référence dans le score total de Myasthenia Gravis Composite (MGC) dans la population AChR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le MGC est une mesure composite composée d'articles tirés du MG-ADL (mastication, déglutition, discours et respiration), QMG (diplopie et ptose) et test musculaire manuel (résistance à la flexion de la hanche, en coude, en l'abdortion du visage et en épaule) dans un effort pour inclure à la fois des éléments du clinicien et des participants dans une seule mesure. Chacun des dix éléments contribue à un score total allant de 0 à 50, avec des valeurs plus élevées indiquant une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de base de données: changement moyen par rapport à la ligne de base dans le score MGC total en OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le MGC est une mesure composite composée d'articles tirés du MG-ADL (mastication, déglutition, discours et respiration), QMG (diplopie et ptose) et test musculaire manuel (résistance à la flexion de la hanche, en coude, en l'abdortion du visage et en épaule) dans un effort pour inclure à la fois des éléments du clinicien et des participants dans une seule mesure. Chacun des dix éléments contribue à un score total allant de 0 à 50, avec des valeurs plus élevées indiquant une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de db: pourcentage de participants avec une réduction ≥ 3 points par rapport à la référence du score MGC total dans la population AChR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le MGC est une mesure composite composée d'articles tirés du MG-ADL (mastication, déglutition, discours et respiration), QMG (diplopie et ptose) et test musculaire manuel (résistance à la flexion de la hanche, en coude, en l'abdortion du visage et en épaule) dans un effort pour inclure à la fois des éléments du clinicien et des participants dans une seule mesure. Chacun des dix éléments contribue à un score total allant de 0 à 50, avec des valeurs plus élevées indiquant une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de base de données: pourcentage de participants avec une réduction ≥ 3 points par rapport à la référence du score MGC total en OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le MGC est une mesure composite composée d'articles tirés du MG-ADL (mastication, déglutition, discours et respiration), QMG (diplopie et ptose) et test musculaire manuel (résistance à la flexion de la hanche, en coude, en l'abdortion du visage et en épaule) dans un effort pour inclure à la fois des éléments du clinicien et des participants dans une seule mesure. Chacun des dix éléments contribue à un score total allant de 0 à 50, avec des valeurs plus élevées indiquant une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période DB: pourcentage de participants qui ont obtenu une expression minimale des symptômes (score total MG-ADL de 0 ou 1) dans la population AChR + à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période DB: pourcentage de participants qui ont obtenu une expression minimale des symptômes (score total MG-ADL de 0 ou 1) dans OP à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
À la semaine 24
Période de DB: pourcentage de participants avec au moins une exacerbation liée au GMG entre la ligne de base et la semaine 24 dans la population AChR +
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
L'exacerbation liée au GMG a été définie comme l'une des éléments suivants: MG Crisis; Une aggravation symptomatique substantielle qui nécessite une thérapie immédiate; ou la santé en danger si la thérapie de sauvetage n'est pas donnée.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Période DB: pourcentage de participants avec au moins une exacerbation liée au GMG entre la ligne de base et la semaine 24 en OP
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 24
L'exacerbation liée au GMG a été définie comme l'une des éléments suivants: MG Crisis; Une aggravation symptomatique substantielle qui nécessite une thérapie immédiate; ou la santé en danger si la thérapie de sauvetage n'est pas donnée.
BASELINE jusqu'à la semaine 24
Période DB: pourcentage de participants à la population AChR + recevant une thérapie de sauvetage entre la ligne de base et la semaine 24
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Le pourcentage de participants recevant une thérapie de sauvetage pendant le DBP a analysé la variable qui code, si un participant a reçu un traitement de sauvetage pendant le DBP ou non. Si un participant a arrêté le médicament d'étude mais a reçu une thérapie de sauvetage pendant le suivi de la sécurité et cela s'est produit dans les 24 semaines suivant la ligne de base, cela a été compté comme ayant reçu une thérapie de sauvetage.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Période DB: pourcentage de participants à l'OP recevant une thérapie de sauvetage entre la ligne de base et la semaine 24
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Le pourcentage de participants recevant une thérapie de sauvetage pendant le DBP a analysé la variable qui code, si un participant a reçu un traitement de sauvetage pendant le DBP ou non. Si un participant a arrêté le médicament d'étude mais a reçu une thérapie de sauvetage pendant le suivi de la sécurité et cela s'est produit dans les 24 semaines suivant la base de référence, cela a été compté comme ayant reçu une thérapie de sauvetage.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Période DB: Durée d'amélioration significative, définie comme une réduction ≥ 2 points par rapport à la référence dans le score MG-ADL total dans la population AChR +
Délai: Baseline, semaine 24
La durée a été la différence de semaines entre les deux visites définissant le début et la fin (ou la semaine 24) de réduction de la ligne de base. L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Baseline, semaine 24
Période de base de données: durée d'amélioration significative, définie comme une réduction ≥ 2 points par rapport à la référence dans le score MG-ADL total en OP
Délai: Baseline, semaine 24
La durée a été la différence de semaines entre les deux visites définissant le début et la fin (ou la semaine 24) de réduction de la ligne de base. L'échelle MG-ADL a été utilisée pour évaluer le degré de symptômes de GMG (six éléments: diplopie, ptose, difficultés à mâcher, avaler, parler et des problèmes respiratoires) et des limitations fonctionnelles dans la réalisation d'activités de la vie quotidienne (deux éléments: la capacité de brosser les dents ou de peigner les cheveux et l'altération dans la capacité de provenir d'un fauteuil) qui sont présents et cliniquement pertinents dans les participants GMG. Chacun des huit éléments a été classé sur une échelle 0-3, 3 représentant les symptômes les plus graves ou les performances altérées et 0 ne représentant aucun symptôme ni performance altérée. Le score MG-ADL total a été calculé comme la somme de chaque score d'élément, avec un score maximal allant de 0 (symptômes / déficiences les moins graves) à 24 (symptômes / déficiences les plus graves). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité de la maladie.
Baseline, semaine 24
Période de la base de données: nombre de participants avec des événements indésirables (AES)
Délai: Jour 1 jusqu'à environ 24 semaines
Un AE était une occurrence médicale fâcheuse dans une enquête clinique, un participant a administré un produit pharmaceutique, quelle que soit l'attribution causale. Un AE peut être n'importe quel signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale), des symptômes ou une maladie temporairement associés à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit considéré ou non lié au médicament.
Jour 1 jusqu'à environ 24 semaines
Période DB: taux sériques d'interleukin-6 (IL-6)
Délai: Baseline, semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Baseline, semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Période DB: taux sériques de récepteurs solubles de l'interleukine-6 ​​(SIL-6R)
Délai: Baseline, semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Baseline, semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Nombre de participants avec des anticorps anti-drogue (ADAS) à la satralizumab
Délai: Base de base à la semaine 24
Le pourcentage de participants ADA positifs après l'administration du médicament a été déterminé pour les participants exposés au satralizumab. Pour déterminer l'incidence après la base, les participants étaient considérés comme ADA positifs s'ils étaient négatifs de l'ADA ou avaient des données manquantes au départ, mais ont développé une réponse ADA après une exposition aux médicaments d'étude, ou s'ils étaient ADA positifs au départ et le titre de 1 ou plus d'échantillons post-bascule était au moins 0,60 Units Titer Units (T.U.) Plus important que le résultat du title de base. Les participants étaient considérés comme ADA négatifs s'ils étaient négatifs de l'ADA ou avaient des données manquantes au départ et que tous les échantillons post-bascule étaient négatifs, ou s'ils étaient positifs ADA à la ligne de base mais n'avaient pas d'échantillons post-baseline avec un titre qui est au moins 4 fois (0,60 unité de titre) plus grand que le titre de l'échantillon de base.
Base de base à la semaine 24
Concentrations sériques de satralizumab
Délai: Semaines 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
Semaines 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Collaborateurs

Chugai Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

29 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

2 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2021

Première publication (Réel)

15 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WN42636

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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