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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Satralizumab nei pazienti con miastenia grave generalizzata

24 febbraio 2025 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Satralizumab in pazienti con miastenia grave generalizzata

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di satralizumab rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

188

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Argentina, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentina, C1280AEB
        • Hospital Britanico
      • Mendoza, Argentina, M5500AYB
        • Fundacion Scherbovsky
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Brasile, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasile, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, Cina, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, Cina, 130021
        • The First hospital of Jilin University
      • Chengdu City, Cina, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, Cina, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, Cina, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, Cina, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, Cina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, Cina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Xi'an City, Cina, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Corea, Repubblica di, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Federazione Russa
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Federazione Russa, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, Francia, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, Francia, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen (AöR)
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Giappone, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Giappone, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Giappone, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Giappone, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Giappone, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Giappone, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Giappone, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
  • Italia
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italia, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Italia, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Polonia
      • Gda?sk, Polonia, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Polonia, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Polonia, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, Stati Uniti, 62269
        • Prairie Education and Research
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Tacchino, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Tacchino, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato
  • Per i pazienti adolescenti: modulo di consenso informato per la partecipazione allo studio firmato dai genitori o da un tutore legale e consenso del paziente ottenuto, secondo i requisiti locali
  • Capacità di rispettare le procedure del protocollo di studio
  • Diagnosi confermata di gMG (anti-AChR, anti-MuSK o anti-LRP4 presenti allo screening)
  • Un punteggio totale MG-ADL di ≥ 5 punti allo screening con oltre il 50% di questo punteggio attribuito a elementi non oculari
  • Gravità MGFA Classe II-IV
  • Trattamento in corso con gMG a una dose stabile
  • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile: consenso a mantenere l'astinenza (astenersi da rapporti eterosessuali) o utilizzare una contraccezione adeguata durante il periodo di trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale di satralizumab.

Criteri di esclusione:

  • Storia di timectomia entro 12 mesi prima dello screening
  • MG oculare (classe MGFA I) e crisi miastenica (classe MGFA V) negli ultimi 3 mesi prima dello screening
  • Malattia nota diversa dalla gMG che interferirebbe con il corso e la conduzione dello studio
  • Test di screening positivi per virus dell'epatite B (HBV) e virus dell'epatite C (HCV)
  • Evidenza di tubercolosi latente o attiva (esclusi i pazienti sottoposti a chemioprofilassi per infezione da tubercolosi latente)
  • Ricezione di vaccino vivo o vivo attenuato entro 6 settimane prima del basale
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro 3 mesi dopo l'ultima dose

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo alle settimane 0, 2, 4 e successivamente Q4W
Altro: Placebo
Satralizumab placebo verrà somministrato come iniezione sottocutanea
Sperimentale: Satralizumab
I partecipanti riceveranno successivamente Satralizumab alle settimane 0, 2, 4 e Q4W. I pazienti adolescenti che entrano per la prima volta nello studio nel periodo OLE riceveranno dosi di carico di satralizumab SC alle settimane 0, 2 e 4 nell'OLE, seguite successivamente da dosi di mantenimento ogni 4 settimane e rimarranno in terapia di base stabile fino alla settimana 24 dell'OLE.
Droga: Satralizumab
Satralizumab verrà somministrato come iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: cambiamento medio rispetto al basale nella Myastenia grave totale delle attività della vita quotidiana (MG-ADL) nella popolazione AChR+
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL nella popolazione complessiva (OP) alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 2 punti dal basale nel punteggio totale Mg-ADL nella popolazione AChR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia. I partecipanti che hanno ricevuto la terapia di salvataggio sono stati considerati non responder.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 2 punti dal basale nel punteggio MG-ADL totale in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia. I partecipanti che hanno ricevuto la terapia di salvataggio sono stati considerati non responder.
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nel punteggio quantitativo della miaastenia grave (QMG) nella popolazione AChR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il QMG è un sistema di punteggio di valutazione del medico diretto a 13 elementi che quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture del corpo. I 13 elementi sono: ptosi, diplopia, debolezza di Orbicularis oculi, deglutizione, interruzione del linguaggio, capacità vitale forzata percentuale, resistenza alle gambe e alle gambe (quattro articoli), resistenza alla presa (due elementi) e resistenza alla flessione del collo. Ciascuno dei 13 elementi è stato valutato quantitativamente e valutato su una scala da 0 = nessuno a 3 = grave, fornendo un punteggio QMG totale (somma di ciascun punteggio dell'articolo) che varia da 0 a 39 in cui punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nel punteggio QMG in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il QMG è un sistema di punteggio di valutazione del medico diretto a 13 elementi che quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture del corpo. I 13 elementi sono: ptosi, diplopia, debolezza di Orbicularis oculi, deglutizione, interruzione del linguaggio, capacità vitale forzata percentuale, resistenza alle gambe e alle gambe (quattro articoli), resistenza alla presa (due elementi) e resistenza alla flessione del collo. Ciascuno dei 13 elementi è stato valutato quantitativamente e valutato su una scala da 0 = nessuno a 3 = grave, fornendo un punteggio QMG totale (somma di ciascun punteggio dell'articolo) che varia da 0 a 39 in cui punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nella scala della qualità della vita 15 della Myastenia grave (rivista) (MG-QOL 15R) Punteggio totale nella popolazione AChR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
L'MG-QOL-15R è una misura di QoL relativa alla salute specifica per la malattia composta da 15 articoli: mobilità (9 articoli), sintomi (3 articoli) e contentezza e benessere emotivo (3 articoli). Gli articoli sono stati valutati su una scala da 0 = per niente a 2 = molto con il punteggio totale che va da 0 a 30 e i punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita correlata alla salute (HRQOL).
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nel punteggio totale MG-QOL 15R in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
L'MG-QOL-15R è una misura di QoL relativa alla salute specifica per la malattia composta da 15 articoli: mobilità (9 articoli), sintomi (3 articoli) e contentezza e benessere emotivo (3 articoli). Gli articoli sono valutati su una scala da 0 = per niente a 2 = molto, con il punteggio totale che va da 0 a 30 e i punteggi più alti indicano un peggiore HRQOL.
Alla settimana 24
Periodo DB: cambiamento medio dal basale nella qualità della vita nei disturbi neurologici (neuro-QOL) Sotto punteggio totale della sottoscala nella popolazione AChR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il Neuro-QOL è uno strumento validato progettato per valutare l'HRQOL nei partecipanti con malattia neurologica cronica. La sottoscala di fatica è implementata come una forma breve di otto elementi e autonoma che valuta gli aspetti multidimensionali della fatica che vanno dalla stanchezza generale alla debilitante stanchezza che influisce sulle attività della vita quotidiana. Ogni elemento è stato valutato utilizzando una scala Likert a 5 livelli compresa tra 1 = mai a 5 = sempre. I punteggi grezzi vanno da 8 a 40, valori più alti indicano una maggiore fatica.
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media dal basale nel punteggio totale della sottoscala dell'affaticamento Neuro-QOL in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il Neuro-QOL è uno strumento validato progettato per valutare l'HRQOL nei partecipanti con malattia neurologica cronica. La sottoscala di fatica è implementata come una forma breve di otto elementi e autonoma che valuta gli aspetti multidimensionali della fatica che vanno dalla stanchezza generale alla debilitante stanchezza che influisce sulle attività della vita quotidiana. Ogni elemento è stato valutato utilizzando una scala Likert a 5 livelli compresa tra 1 = mai a 5 = sempre. I punteggi grezzi vanno da 8 a 40, valori più alti indicano una maggiore fatica.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 3 punti dal basale nel punteggio QMG nella popolazione ACHR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il QMG è un sistema di punteggio di valutazione del medico diretto a 13 elementi che quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture del corpo. I 13 elementi sono: ptosi, diplopia, debolezza di Orbicularis oculi, deglutizione, interruzione del linguaggio, capacità vitale forzata percentuale, resistenza alle gambe e alle gambe (quattro articoli), resistenza alla presa (due elementi) e resistenza alla flessione del collo. Ciascuno dei 13 elementi è stato valutato quantitativamente e valutato su una scala da 0 = nessuno a 3 = grave, fornendo un punteggio QMG totale (somma di ciascun punteggio dell'articolo) che varia da 0 a 39 in cui punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 3 punti dal basale nel punteggio QMG in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Il QMG è un sistema di punteggio di valutazione del medico diretto a 13 elementi che quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture del corpo. I 13 elementi sono: ptosi, diplopia, debolezza di Orbicularis oculi, deglutizione, interruzione del linguaggio, capacità vitale forzata percentuale, resistenza alle gambe e alle gambe (quattro articoli), resistenza alla presa (due elementi) e resistenza alla flessione del collo. Ciascuno dei 13 elementi è stato valutato quantitativamente e valutato su una scala da 0 = nessuno a 3 = grave, fornendo un punteggio QMG totale (somma di ciascun punteggio dell'articolo) che varia da 0 a 39 in cui punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nel punteggio totale di Myastenia gravis (MGC) nella popolazione ACHR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
L'MGC è una misura composita costituita da oggetti tratti dal MG-ADL (masticazione, deglutizione, linguaggio e respirazione), QMG (diplopia e ptosi) e test muscolari manuali (elementi di flessione dell'anca, al collo, al collo, al collo e all'abuso di spalla) nel tentativo di includere sia gli elementi del medico e il parto in una sola misura. Ognuno dei dieci elementi contribuisce a un punteggio totale che va da 0 a 50, con valori più elevati che indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: variazione media rispetto al basale nel punteggio MGC totale in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
L'MGC è una misura composita costituita da oggetti tratti dal MG-ADL (masticazione, deglutizione, linguaggio e respirazione), QMG (diplopia e ptosi) e test muscolari manuali (elementi di flessione dell'anca, al collo, al collo, al collo e all'abuso di spalla) nel tentativo di includere sia gli elementi del medico e il parto in una sola misura. Ognuno dei dieci elementi contribuisce a un punteggio totale che va da 0 a 50, con valori più elevati che indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 3 punti dal basale nel punteggio MGC totale nella popolazione AChR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
L'MGC è una misura composita costituita da oggetti tratti dal MG-ADL (masticazione, deglutizione, linguaggio e respirazione), QMG (diplopia e ptosi) e test muscolari manuali (elementi di flessione dell'anca, al collo, al collo, al collo e all'abuso di spalla) nel tentativo di includere sia gli elementi del medico e il parto in una sola misura. Ognuno dei dieci elementi contribuisce a un punteggio totale che va da 0 a 50, con valori più elevati che indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 3 punti dal basale nel punteggio MGC totale in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
L'MGC è una misura composita costituita da oggetti tratti dal MG-ADL (masticazione, deglutizione, linguaggio e respirazione), QMG (diplopia e ptosi) e test muscolari manuali (elementi di flessione dell'anca, al collo, al collo, al collo e all'abuso di spalla) nel tentativo di includere sia gli elementi del medico e il parto in una sola misura. Ognuno dei dieci elementi contribuisce a un punteggio totale che va da 0 a 50, con valori più elevati che indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un'espressione dei sintomi minima (punteggio totale MG-ADL di 0 o 1) nella popolazione AChR+ alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un'espressione dei sintomi minima (punteggio totale MG-ADL di 0 o 1) in OP alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con almeno un'esacerbazione correlata al GMG tra basale e settimana 24 nella popolazione ACHR+
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione correlata a GMG è stata definita come una delle seguenti: crisi mg; Un peggioramento sintomatico sostanziale che richiede una terapia immediata; o salute in pericolo se la terapia di soccorso non viene fornita.
Basale fino alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti con almeno una esacerbazione correlata al GMG tra il basale e la settimana 24 in OP
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione correlata a GMG è stata definita come una delle seguenti: crisi mg; Un peggioramento sintomatico sostanziale che richiede una terapia immediata; o salute in pericolo se la terapia di soccorso non viene fornita.
Basale fino alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti alla popolazione AChR+ che ricevono la terapia di salvataggio tra basale e settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
La percentuale di partecipanti che ricevono la terapia di salvataggio durante il DBP ha analizzato la variabile che codifica se un partecipante ha ricevuto o meno DBP. Se un partecipante ha interrotto il farmaco di studio ma ha ricevuto la terapia di soccorso durante il follow-up della sicurezza e ciò si è verificato entro 24 settimane dal basale, questo è stato considerato come aver ricevuto la terapia di salvataggio.
Basale fino alla settimana 24
Periodo DB: percentuale di partecipanti alla terapia di soccorso che riceve OP tra basale e settimana 24
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
La percentuale di partecipanti che ricevono la terapia di salvataggio durante il DBP ha analizzato la variabile che codifica se un partecipante ha ricevuto o meno DBP. Se un partecipante ha interrotto il farmaco di studio ma ha ricevuto la terapia di soccorso durante il follow-up della sicurezza e ciò si è verificato entro 24 settimane dal basale, questo è stato considerato come aver ricevuto la terapia di salvataggio.
Basale fino alla settimana 24
Periodo DB: durata del miglioramento significativo, definita come riduzione ≥ 2 punti dal basale nel punteggio Mg-ADL totale nella popolazione AChR+
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
La durata è stata la differenza in settimane tra le due visite che definiscono l'inizio e la fine (o la settimana 24) della riduzione dal basale. La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, settimana 24
Periodo DB: durata del miglioramento significativo, definita come riduzione ≥ 2 punti dal basale nel punteggio MG-ADL totale in OP
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
La durata è stata la differenza in settimane tra le due visite che definiscono l'inizio e la fine (o la settimana 24) della riduzione dal basale. La scala MG-ADL è stata utilizzata per valutare il grado di sintomi di GMG (sei articoli: diplopia, ptosi, difficoltà con masticazione, deglutizione, parlare e problemi respiratori) e limiti funzionali nel svolgere attività della vita quotidiana (due elementi: capacità di spazzolare i denti o di pettinare i capelli e compromettere la capacità di derivare da una presidenza) che sono presenti e clinicamente relativi ai partecipanti al GMG. Ognuno degli otto elementi è stato classificato su una scala 0-3, con 3 che rappresentano i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 che non rappresentano sintomi o prestazioni compromesse. Il punteggio MG-ADL totale è stato calcolato come la somma di ciascun punteggio dell'articolo, con un punteggio massimo che va da 0 (sintomi meno gravi/compromissione) a 24 (sintomi/compromissione più gravi). I punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, settimana 24
Periodo DB: numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a circa 24 settimane
Un AE era un evento medico spiacevole in un'indagine clinica che il partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico, indipendentemente dall'attribuzione causale. Un AE può essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomi o malattie temporaneamente associati all'uso di un prodotto medicinale, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto medicinale.
Giorno 1 fino a circa 24 settimane
Periodo DB: livelli sierici di Interleukin-6 (IL-6)
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DB: livelli sierici di recettori solubili interleuchina-6 (SIL-6R)
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADAS) a Satralizumab
Lasso di tempo: Base alla settimana 24
La percentuale di partecipanti a ADA-positivi dopo la somministrazione di droga è stata determinata per i partecipanti esposti a satralizumab. Per determinare l'incidenza post-base, i partecipanti sono stati considerati ADA-positivi se erano ADA-negativi o avevano dati mancanti al basale ma hanno sviluppato una risposta ADA dopo l'esposizione al farmaco dello studio, o se erano positivi ada al basale e il titolo di 1 o più campioni post-Baseline era almeno 0,60 unità di titoli (T.U.) maggiore rispetto al risultato di Baseline. I partecipanti erano considerati ADA-negativi se erano ADA-negativi o avevano dati mancanti al basale e tutti i campioni post-baseline erano negativi o se erano ADA positivi al basale ma non avevano campioni post-baseline con un titolo che è almeno 4 volte (unità di titoli 0,60) maggiore del titolo del campione di base.
Base alla settimana 24
Concentrazioni sieriche di satralizumab
Lasso di tempo: Settimane 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Settimane 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Collaboratori

Chugai Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

29 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

2 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

15 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WN42636

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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