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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Satralizumab bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

24. Februar 2025 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Satralizumab bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Satralizumab im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

188

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Caba, Argentinien, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Caba, Argentinien, C1199ABA
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma Bs As, Argentinien, C1280AEB
        • Hospital Britanico
      • Mendoza, Argentinien, M5500AYB
        • Fundación Scherbovsky
      • Rosario, Argentinien, S2000DTC
        • INECO Neurociencias Oroño
  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital Sao Lucas - PUCRS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-887
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP
      • Santo Andre, São Paulo, Brasilien, 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC - FMABC
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Beijing Tongren Hospital
      • Beijing, China, DUMMY_VALUE
        • Beijing Tiantan Hospital,Capital Medical University
      • Changchun City, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chengdu City, China, 610047
        • West China Hospital - Sichuan University
      • Guiyang, China, DUMMY_VALUE
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hangzhou, China, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital
      • Jinan, China, DUMMY_VALUE
        • The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai City, China, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Tianjin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Wuhan City, China, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Xi'an City, China, 710038
        • Tangdu Hospital
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux cedex, Frankreich, 33076
        • CHU Bordeaux
      • Garches, Frankreich, 92380
        • APHP Raymond Poincare
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hopital Timone Adultes
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Nice, Frankreich, 06000
        • CHU Nice - Hôpital Pasteur 2
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera A. Cardarelli
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fond. Istituto Neurologico C.Besta
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90127
        • A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli
    • Veneto
      • Treviso, Veneto, Italien, 31100
        • Ospedale Ca Foncello
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
        • General Hanamaki Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Narita, Chiba, Japan, 286-0124
        • International University of Health and Welfare Narita Hospital
      • Osaka, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shizuoka, Japan, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Gyeongsangnam-do, Korea, Republik von, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republik von, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, (0)6351
        • Samsung Medical Center
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-952
        • Klinika Neurologii Doros?ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Kraków, Polen, 31-503
        • Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna
      • Lublin, Polen, 20-016
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. Dr Hab. N. Med. Konrad Rejdak.
  • Russische Föderation
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630087
        • Novosibirsk State Regional Clinical Hospital
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Russische Föderation, 660022
        • Krasnoyarsk State Medical Academy
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital-Neurology
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Kocaeli, Truthahn, 41380
        • Kocaeli University Hospital
      • Samsun, Truthahn, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine - Manchester Pavilion
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • Medical Faculty Associates Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Hospital
      • O'Fallon, Illinois, Vereinigte Staaten, 62269
        • Prairie Education and Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Für jugendliche Patienten: Von den Eltern oder einem Erziehungsberechtigten unterzeichnete Einwilligungserklärung zur Studienteilnahme und Zustimmung des Patienten gemäß den örtlichen Anforderungen
  • Fähigkeit, die Verfahren des Studienprotokolls einzuhalten
  • Bestätigte gMG-Diagnose (Anti-AChR, Anti-MuSK oder Anti-LRP4 beim Screening vorhanden)
  • Ein MG-ADL-Gesamtwert von ≥ 5 Punkten beim Screening, wobei mehr als 50 % dieses Werts auf nicht-okulare Elemente zurückzuführen sind
  • MGFA-Schwereklasse II-IV
  • Fortlaufende gMG-Behandlung mit stabiler Dosis
  • Für Patientinnen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Abstinenz (Unterlassung heterosexuellen Geschlechtsverkehrs) oder zur Anwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung während der Behandlungsdauer und für mindestens 3 Monate nach der letzten Satralizumab-Dosis.

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Augen-MG (MGFA-Klasse I) und myasthenische Krise (MGFA-Klasse V) innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening
  • Bekannte andere Krankheit als gMG, die den Verlauf und die Durchführung der Studie beeinträchtigen würde
  • Positiver Suchtest auf Hepatitis-B-Virus (HBV) und Hepatitis-C-Virus (HCV)
  • Nachweis einer latenten oder aktiven Tuberkulose (ausgenommen Patienten, die eine Chemoprophylaxe für eine latente Tuberkulose-Infektion erhalten)
  • Erhalt eines lebenden oder attenuierten Lebendimpfstoffs innerhalb von 6 Wochen vor dem Ausgangswert
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie oder innerhalb von 3 Monaten nach der letzten Dosis schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo in den Wochen 0, 2, 4 und danach Q4W
Sonstiges: Placebo
Satralizumab-Placebo wird als subkutane Injektion verabreicht
Experimental: Satralizumab
Die Teilnehmer erhalten Satralizumab in den Wochen 0, 2, 4 und danach im vierten Quartal. Heranwachsende Patienten, die zum ersten Mal in der OLE-Periode an der Studie teilnehmen, erhalten in Woche 0, 2 und 4 in der OLE Aufsättigungsdosen von Satralizumab SC, gefolgt von Erhaltungsdosen im vierten Quartal danach und bleiben bis Woche 24 der OLE auf einer stabilen Hintergrundtherapie.
Arzneimittel: Satralizumab
Satralizumab wird als subkutane Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der gesamten Myasthenia-Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) in der ACHR+ -Population
Zeitfenster: In Woche 24
Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
In Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Gesamtwerts von MG-ADL in der Gesamtbevölkerung (OP) in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung einer 2-Punkte-Reduzierung von ≥ 2 Punkt
Zeitfenster: In Woche 24
Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin. Teilnehmer, die eine Rettungstherapie erhielten, wurden als Nicht-Responder angesehen.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung einer 2-Punkte-Reduzierung von ≥ 2 Punkt
Zeitfenster: In Woche 24
Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin. Teilnehmer, die eine Rettungstherapie erhielten, wurden als Nicht-Responder angesehen.
In Woche 24
DB -Periode: mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der quantitativen Myasthenia gravis (QMG) in der ACHR+ -Population in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das QMG ist ein 13-Punkte-Bewertungssystem für direkte Arztbewertung, das den Schweregrad der Erkrankung auf der Grundlage von Behinderungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Die 13-Punkte sind: Ptosis, Diplopie, orbicularis oculi Schwäche, Schlucken, Sprachstörung, prozentuale Zwangsfähigkeit, Arm- und Beindauer (vier Elemente), Griffstärke (zwei Elemente) und Nackenflexionsstärke. Jeder der 13 -Punkte wurde quantitativ bewertet und auf einer Skala von 0 = keine bis 3 = schwerwiegend bewertet, wodurch ein Gesamt -QMG -Score (Summe jedes Artikelswerts) von 0 bis 39 liefert, bei denen höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB -Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im QMG -Score in OP in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das QMG ist ein 13-Punkte-Bewertungssystem für direkte Arztbewertung, das den Schweregrad der Erkrankung auf der Grundlage von Behinderungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Die 13-Punkte sind: Ptosis, Diplopie, orbicularis oculi Schwäche, Schlucken, Sprachstörung, prozentuale Zwangsfähigkeit, Arm- und Beindauer (vier Elemente), Griffstärke (zwei Elemente) und Nackenflexionsstärke. Jeder der 13 -Punkte wurde quantitativ bewertet und auf einer Skala von 0 = keine bis 3 = schwerwiegend bewertet, wodurch ein Gesamt -QMG -Score (Summe jedes Artikelswerts) von 0 bis 39 liefert, bei denen höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Myasthenia Gravis-Lebensqualität 15 Skala (überarbeitet) (MG-QOL 15R) Gesamtpunktzahl in Achr+ Population in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das MG-QOL-15R ist eine krankheitsspezifische, gesundheitsbezogene Lebensqualitätsmaßnahme, die aus 15 Elementen besteht: Mobilität (9 Elemente), Symptome (3 Elemente) sowie Zufriedenheit und emotionales Wohlbefinden (3 Elemente). Die Elemente wurden auf einer Skala von 0 = überhaupt nicht auf 2 = sehr = sehr viel bewertet, wobei die Gesamtpunktzahl von 0 bis 30 und höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität im Zusammenhang mit der Gesundheit (HRQOL) hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MG-QOL 15R Gesamtpunktzahl in OP in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das MG-QOL-15R ist eine krankheitsspezifische, gesundheitsbezogene Lebensqualitätsmaßnahme, die aus 15 Elementen besteht: Mobilität (9 Elemente), Symptome (3 Elemente) sowie Zufriedenheit und emotionales Wohlbefinden (3 Elemente). Die Elemente werden auf einer Skala von 0 = überhaupt nicht bis 2 = sehr = sehr viel bewertet, wobei die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 30 liegt und höhere Werte für schlechtere HRQOL hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Mittlere Veränderung von der Lebensqualität in der Lebensqualität bei neurologischen Erkrankungen (Neuro-QOL) Müdigkeit Subskala Gesamtpunktzahl in AChr+ Population in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das Neuro-QOL ist ein validiertes Instrument zur Bewertung der HRQOL bei Teilnehmern mit chronischer neurologischer Erkrankung. Die Ermüdungs-Subskala wird als eigenständige, eigenständige Kurzform implementiert, die die mehrdimensionalen Aspekte der Müdigkeit bewertet, die von allgemeiner Müdigkeit bis hin zu schwächender Erschöpfung reichen, die sich auf Aktivitäten des täglichen Lebens auswirkt. Jedes Element wurde anhand einer 5-stufigen Likert-Skala zwischen 1 = nie bis 5 = immer bewertet. Die Rohwerte reichen von 8 bis 40, höhere Werte weisen auf eine höhere Ermüdung hin.
In Woche 24
DB-Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl von Neuro-Qol Müdigkeit Subskala in OP in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das Neuro-QOL ist ein validiertes Instrument zur Bewertung der HRQOL bei Teilnehmern mit chronischer neurologischer Erkrankung. Die Ermüdungs-Subskala wird als eigenständige, eigenständige Kurzform implementiert, die die mehrdimensionalen Aspekte der Müdigkeit bewertet, die von allgemeiner Müdigkeit bis hin zu schwächender Erschöpfung reichen, die sich auf Aktivitäten des täglichen Lebens auswirkt. Jedes Element wurde anhand einer 5-stufigen Likert-Skala zwischen 1 = nie bis 5 = immer bewertet. Die Rohwerte reichen von 8 bis 40, höhere Werte weisen auf eine höhere Ermüdung hin.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ≥ 3-Punkte-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert im QMG-Score in der AChR+ -Population in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das QMG ist ein 13-Punkte-Bewertungssystem für direkte Arztbewertung, das den Schweregrad der Erkrankung auf der Grundlage von Behinderungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Die 13-Punkte sind: Ptosis, Diplopie, orbicularis oculi Schwäche, Schlucken, Sprachstörung, prozentuale Zwangsfähigkeit, Arm- und Beindauer (vier Elemente), Griffstärke (zwei Elemente) und Nackenflexionsstärke. Jeder der 13 -Punkte wurde quantitativ bewertet und auf einer Skala von 0 = keine bis 3 = schwerwiegend bewertet, wodurch ein Gesamt -QMG -Score (Summe jedes Artikelswerts) von 0 bis 39 liefert, bei denen höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ≥ 3-Punkte-Reduzierung gegenüber dem Ausgangswert im QMG-Score in OP in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das QMG ist ein 13-Punkte-Bewertungssystem für direkte Arztbewertung, das den Schweregrad der Erkrankung auf der Grundlage von Behinderungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Die 13-Punkte sind: Ptosis, Diplopie, orbicularis oculi Schwäche, Schlucken, Sprachstörung, prozentuale Zwangsfähigkeit, Arm- und Beindauer (vier Elemente), Griffstärke (zwei Elemente) und Nackenflexionsstärke. Jeder der 13 -Punkte wurde quantitativ bewertet und auf einer Skala von 0 = keine bis 3 = schwerwiegend bewertet, wodurch ein Gesamt -QMG -Score (Summe jedes Artikelswerts) von 0 bis 39 liefert, bei denen höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB -Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der gesamten Myasthenia gravis Composite (MGC) in der ACHR+ -Population in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das MGC ist eine zusammengesetzte Maßnahme, bestehend aus Gegenständen aus dem MG-ADL (Kauen, Schlucken, Sprache und Atmen), QMG (Diplopia und Ptosis) und manueller Muskeltest (Hüftflexionsstärke, Nacken, Gesichts- und Schulterabbau), um sowohl Kliniker als auch Teilnehmer, die in einem Maß einzubeziehen, in einzelnen Maßs in einem Maß einbezogen. Jeder der zehn Elemente tragen zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 50 bei, wobei höhere Werte eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB -Periode: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamt -MGC -Punktzahl in OP in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das MGC ist eine zusammengesetzte Maßnahme, bestehend aus Gegenständen aus dem MG-ADL (Kauen, Schlucken, Sprache und Atmen), QMG (Diplopia und Ptosis) und manueller Muskeltest (Hüftflexionsstärke, Nacken, Gesichts- und Schulterabbau), um sowohl Kliniker als auch Teilnehmer, die in einem Maß einzubeziehen, in einzelnen Maßs in einem Maß einbezogen. Jeder der zehn Elemente tragen zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 50 bei, wobei höhere Werte eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung einer 3-Punkte-Reduzierung von ≥ 3 Punkt
Zeitfenster: In Woche 24
Das MGC ist eine zusammengesetzte Maßnahme, bestehend aus Gegenständen aus dem MG-ADL (Kauen, Schlucken, Sprache und Atmen), QMG (Diplopia und Ptosis) und manueller Muskeltest (Hüftflexionsstärke, Nacken, Gesichts- und Schulterabbau), um sowohl Kliniker als auch Teilnehmer, die in einem Maß einzubeziehen, in einzelnen Maßs in einem Maß einbezogen. Jeder der zehn Elemente tragen zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 50 bei, wobei höhere Werte eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ≥ 3-Punkte-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert des Gesamt-MGC-Scores in OP in Woche 24
Zeitfenster: In Woche 24
Das MGC ist eine zusammengesetzte Maßnahme, bestehend aus Gegenständen aus dem MG-ADL (Kauen, Schlucken, Sprache und Atmen), QMG (Diplopia und Ptosis) und manueller Muskeltest (Hüftflexionsstärke, Nacken, Gesichts- und Schulterabbau), um sowohl Kliniker als auch Teilnehmer, die in einem Maß einzubeziehen, in einzelnen Maßs in einem Maß einbezogen. Jeder der zehn Elemente tragen zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 50 bei, wobei höhere Werte eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine minimale Symptomexpression (Gesamt-MG-ADL-Score von 0 oder 1) in der AChR+ -Population in Woche 24 erreichten
Zeitfenster: In Woche 24
Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 24 eine minimale Symptomexpression (Gesamt-MG-ADL-Score von 0 oder 1) in OP erreicht haben
Zeitfenster: In Woche 24
Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
In Woche 24
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einer GMG-bezogenen Exazerbation zwischen Ausgangswert und Woche 24 in Achr+ Population
Zeitfenster: Basis bis Woche 24
Die GMG-bezogene Exazerbation wurde als eine der folgenden: MG-Krise definiert; Wesentliche symptomatische Verschlechterung, die eine sofortige Therapie erfordert; oder Gesundheit in Gefahr, wenn keine Rettungstherapie gegeben wird.
Basis bis Woche 24
DB Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einer GMG-bezogenen Verschärfung zwischen Basislinie und Woche 24 in OP
Zeitfenster: Basis bis Woche 24
Die GMG-bezogene Exazerbation wurde als eine der folgenden: MG-Krise definiert; Wesentliche symptomatische Verschlechterung, die eine sofortige Therapie erfordert; oder Gesundheit in Gefahr, wenn keine Rettungstherapie gegeben wird.
Basis bis Woche 24
DB Periode: Prozentsatz der Teilnehmer an der ACHR+ -Population, die eine Rettungstherapie zwischen Ausgangswert und Woche 24 erhält
Zeitfenster: Basis bis Woche 24
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die während der DBP eine Rettungstherapie erhalten, analysierte die Variable, die codiert, ob ein Teilnehmer während der DBP eine Rettungstherapie erhalten hat oder nicht. Wenn ein Teilnehmer das Studienmedikament gestoppt hat, aber während der Sicherheitsuntersuchung eine Rettungstherapie erhielt und dies innerhalb von 24 Wochen nach dem Ausgangswert erfolgte, wurde dies als eine Rettungstherapie erhalten.
Basis bis Woche 24
DB Periode: Prozentsatz der Teilnehmer an der OP -Rettungstherapie zwischen Ausgangswert und Woche 24
Zeitfenster: Basis bis Woche 24
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die während der DBP eine Rettungstherapie erhalten, analysierte die Variable, die codiert, ob ein Teilnehmer während der DBP eine Rettungstherapie erhalten hat oder nicht. Wenn ein Teilnehmer das Studienmedikament gestoppt hat, aber während der Sicherheitsuntersuchung eine Rettungstherapie erhielt und dies innerhalb von 24 Wochen nach dem Ausgangswert erfolgte, wurde dies als eine Rettungstherapie erhalten.
Basis bis Woche 24
DB-Periode: Dauer einer sinnvollen Verbesserung, definiert als Reduktion von ≥ 2-Punkt
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die Dauer war der Unterschied in den Wochen zwischen den beiden Besuchen, die den Start und die Ende (oder die Woche 24) der Reduktion von der Basislinie definieren. Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Baseline, Woche 24
DB-Periode: Dauer einer aussagekräftigen Verbesserung, definiert als ≥ 2-Punkte-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert des Gesamt-MG-ADL-Scores in OP
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die Dauer war der Unterschied in den Wochen zwischen den beiden Besuchen, die den Start und die Ende (oder die Woche 24) der Reduktion von der Basislinie definieren. Die MG-ADL-Skala wurde verwendet, um den Grad der GMG-Symptome (sechs Elemente: Diplopie, Ptosis, Schwierigkeiten beim Kauen, Schlucken, Reden und Atemproblemen) und funktionelle Einschränkungen bei der Durchführung von Aktivitäten von täglichen lebendigen (zwei Elementen: Fähigkeit zur Bürste von Zähnen oder Kämmenhaaren und Beeinträchtigung der Beeinträchtigung der Fähigkeit zu einer Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich zu einem Stuhl aus zu bauen) zu beurteilen. Jedes der acht Elemente wurde auf einer Skala von 0: 3 eingestuft, wobei 3 die schwersten Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung und 0 darstellen, die keine Symptome oder beeinträchtigte Leistung darstellen. Der Gesamt-MG-ADL-Score wurde als Summe jedes Artikelsbewertung berechnet, wobei eine maximale Punktzahl von 0 (am wenigsten schwere Symptome/Beeinträchtigung) bis 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) reichte. Höhere Werte deuten auf eine höhere Schwere der Erkrankung hin.
Baseline, Woche 24
DB Periode: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Tag 1 bis ungefähr 24 Wochen
Ein AE war ein unangemessenes medizinisches Ereignis in einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das unabhängig von der kausalen Zuschreibung ein pharmazeutisches Produkt verabreichte. Ein AE kann ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds), Symptome oder Krankheiten sein, die vorübergehend mit der Verwendung eines Heilprodukts verbunden sind, unabhängig davon, ob sie sich auf das Heilprodukt beziehen oder nicht.
Tag 1 bis ungefähr 24 Wochen
DB-Periode: Serumspiegel von Interleukin-6 (IL-6)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Grundlinie, Wochen 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DB-Periode: Serumspiegel löslicher Interleukin-6-Rezeptoren (SIL-6R)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Grundlinie, Wochen 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drogen-Antikörpern (ADAs) gegen Satralizumab
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 24
Der Prozentsatz der ADA-positiven Teilnehmer nach der Arzneimittelverabreichung wurde für Teilnehmer festgelegt, die Satralizumab ausgesetzt waren. Zur Bestimmung der Inzidenz nach der Baseline wurden die Teilnehmer als ADA-positiv angesehen, wenn sie ADA-negativ waren oder Daten zu Studienbeginn fehlten, jedoch eine ADA-Reaktion nach der Arzneimittelexposition für Studien entwickelten, oder wenn sie zu Studienbeginn ADA-positiv waren und der Titer von 1 oder mehr nach dem Baseline-Samples mindestens 0,60 Titer-Einheiten (T.U.) größer als das Ausgangspunkter Ergebnis war. Die Teilnehmer wurden als ada-negativ angesehen, wenn sie zu Studienbeginn ada-negativ waren oder fehlende Daten hatten und alle Proben nach der Baseline negativ waren oder wenn sie zu Studienbeginn Ada-positiv waren, jedoch keine Nachbaseline-Stichproben mit einem Titer hatten, der mindestens 4-fach (0,60 Titereinheit) ist, größer als der Titer der Basisprobe.
Grundlinie bis Woche 24
Serumkonzentrationen von Satralizumab
Zeitfenster: Wochen 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Wochen 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Mitarbeiter

Chugai Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WN42636

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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