Registr Thiola EC Therapy
28. února 2024 aktualizováno: NYU Langone Health
Otevřený prospektivní observační registr terapie Thiola EC Therapy
Thiola EC představuje několik modifikací Thioly, které slibují lepší a účinnější terapii cystinurie.
Za prvé, velikost pilulek se změnila ze 100 mg na 300 mg, což znamená, že typická zátěž pilulkami se sníží z průměrných 10 pilulek denně na 3–5 pilulek denně.
Tuto změnu uvítají pacienti, jejichž příjem tekutin a podávání citrátu draselného je každodenní povinností.
Za druhé, přípravek je nyní enterosolventně potažen a formulován tak, aby nabízel zpožděné uvolňování aktivního tioproninu.
A konečně, Thiola EC může být užíván s jídlem, což je zlepšení oproti nepohodlnému dávkovacímu režimu Thioly, který lze užívat pouze jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
Tyto změny mohou ovlivnit komplianci a profily vedlejších účinků ve srovnání s těmi u přípravku Thiola.
V kombinaci s citrátem draselným nebo jinými alkalickými přípravky jsou nepříznivé GI účinky u aktivně léčených pacientů s cystinurií relativně časté.
Je možné, že GI nežádoucí účinky mohou být sníženy Thiola EC.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
25
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Langone Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s cystinurií na Thiola EC.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 let nebo starší
- Pacienti s cystinurií a ledvinovými kameny v anamnéze
- Užívání Thiola EC
- Ochotný a schopný poskytnout souhlas
Kritéria vyloučení:
1. Nelze podepsat informovaný souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: Základní linie
|
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze.
Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky.
Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy).
Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
|
Základní linie
|
|
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 6. měsíc
|
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze.
Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky.
Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy).
Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
|
6. měsíc
|
|
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 12. měsíc
|
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze.
Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky.
Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy).
Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
|
12. měsíc
|
|
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 18. měsíc
|
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze.
Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky.
Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy).
Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
|
18. měsíc
|
|
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 24. měsíc
|
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze.
Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky.
Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy).
Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
|
24. měsíc
|
|
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: Základní linie
|
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
|
Základní linie
|
|
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 6. měsíc
|
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
|
6. měsíc
|
|
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 12. měsíc
|
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
|
12. měsíc
|
|
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 18. měsíc
|
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
|
18. měsíc
|
|
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 24. měsíc
|
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
|
24. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. března 2021
Primární dokončení (Aktuální)
31. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
31. října 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
17. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
29. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20-00331
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Údaje jednotlivých účastníků, které jsou základem výsledků uvedených v tomto článku, budou po deidentifikace (text, tabulky, obrázky a přílohy) sdíleny na základě přiměřené žádosti.
Časový rámec sdílení IPD
Počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po uveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka ocenění a dohody podporující výzkum.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Zkoušející, který navrhl použití údajů, výzkumníci, kteří poskytnou metodologicky správný návrh, a vyšetřovatelé, jejichž navrhované použití údajů bylo schváleno nezávislou revizní komisí ("učený zprostředkovatel") určeným pro tento účel, budou mít přístup k údajům po rozumný požadavek.
Žádosti směřujte na david.goldfarb@nyulangone.org.
Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .