Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Registry of Thiola EC Therapy

28 februari 2024 uppdaterad av: NYU Langone Health

Open Label Prospective Observational Register of Thiola EC Therapy

Thiola EC representerar flera modifieringar av Thiola som lovar bättre och mer effektiv behandling av cystinuri. För det första har pillerstorleken ändrats från 100 mg till 300 mg, vilket innebär att typisk pillerbörda kommer att minska från i genomsnitt 10 piller per dag till 3-5 piller per dag. Denna förändring kommer att välkomnas av patienter vars vätskeintag och administrering av kaliumcitrat är dagliga pålägg. För det andra är preparatet nu enterodragerat, formulerat för att erbjuda fördröjd frisättning av aktivt tiopronin. Slutligen kan Thiola EC tas med mat, vilket är en förbättring av den obekväma doseringsregimen för Thiola, som endast kan tas en timme före eller två timmar efter måltid. Dessa förändringar kan påverka compliance och biverkningsprofiler jämfört med Thiolas. I kombination med kaliumcitrat eller andra alkaliska preparat är negativa GI-effekter relativt vanliga hos aktivt behandlade patienter med cystinuri. Det är möjligt att GI-biverkningar kan minskas av Thiola EC.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med cystinuri på Thiola EC.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller äldre
  2. Patienter med cystinuri och en historia av njursten
  3. Tar Thiola EC
  4. Vill och kan ge samtycke

Exklusions kriterier:

1. Det går inte att underteckna informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Baslinje
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten. Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor. Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig). Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
Baslinje
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 6
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten. Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor. Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig). Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
Månad 6
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 12
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten. Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor. Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig). Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
Månad 12
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 18
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten. Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor. Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig). Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
Månad 18
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 24
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten. Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor. Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig). Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
Månad 24
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Baslinje
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Baslinje
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 6
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Månad 6
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 12
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Månad 12
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 18
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Månad 18
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 24
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 mars 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

31 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2021

Första postat (Faktisk)

17 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

29 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Individuella deltagardata som ligger till grund för resultaten som rapporteras i denna artikel, efter avidentifiering (text, tabeller, figurer och bilagor) kommer att delas på rimlig begäran.

Tidsram för IPD-delning

Börjar 9 månader och slutar 36 månader efter artikelpublicering eller som krävs enligt ett villkor för utmärkelser och avtal som stödjer forskningen.

Kriterier för IPD Sharing Access

Den utredare som föreslog att använda uppgifterna, forskare som tillhandahåller ett metodologiskt välgrundat förslag och utredare vars föreslagna användning av uppgifterna har godkänts av en oberoende granskningskommitté ("lärd mellanhand") som identifierats för detta ändamål kommer att ha tillgång till uppgifterna rimlig begäran. Förfrågningar ska riktas till david.goldfarb@nyulangone.org. För att få åtkomst måste databegärare underteckna ett dataåtkomstavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystinuri

3
Prenumerera