- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05048563
Registry of Thiola EC Therapy
28 februari 2024 uppdaterad av: NYU Langone Health
Open Label Prospective Observational Register of Thiola EC Therapy
Thiola EC representerar flera modifieringar av Thiola som lovar bättre och mer effektiv behandling av cystinuri.
För det första har pillerstorleken ändrats från 100 mg till 300 mg, vilket innebär att typisk pillerbörda kommer att minska från i genomsnitt 10 piller per dag till 3-5 piller per dag.
Denna förändring kommer att välkomnas av patienter vars vätskeintag och administrering av kaliumcitrat är dagliga pålägg.
För det andra är preparatet nu enterodragerat, formulerat för att erbjuda fördröjd frisättning av aktivt tiopronin.
Slutligen kan Thiola EC tas med mat, vilket är en förbättring av den obekväma doseringsregimen för Thiola, som endast kan tas en timme före eller två timmar efter måltid.
Dessa förändringar kan påverka compliance och biverkningsprofiler jämfört med Thiolas.
I kombination med kaliumcitrat eller andra alkaliska preparat är negativa GI-effekter relativt vanliga hos aktivt behandlade patienter med cystinuri.
Det är möjligt att GI-biverkningar kan minskas av Thiola EC.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
25
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: David Goldfarb, MD
- Telefonnummer: 2122630744
- E-post: David.goldfarb@nyulangone.org
Studera Kontakt Backup
- Namn: Frank Modersitzki, MPH
- Telefonnummer: 212-686-7500 x6379
- E-post: frank.Modersitzki@nyulangone.org
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27708
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med cystinuri på Thiola EC.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 år eller äldre
- Patienter med cystinuri och en historia av njursten
- Tar Thiola EC
- Vill och kan ge samtycke
Exklusions kriterier:
1. Det går inte att underteckna informerat samtycke.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Baslinje
|
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten.
Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor.
Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig).
Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
|
Baslinje
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 6
|
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten.
Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor.
Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig).
Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
|
Månad 6
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 12
|
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten.
Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor.
Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig).
Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
|
Månad 12
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 18
|
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten.
Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor.
Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig).
Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
|
Månad 18
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Poäng
Tidsram: Månad 24
|
WiSQoL-frågeformuläret är utformat för att förstå livskvaliteten för patienter med en historia av njursten.
Det finns 7 huvudfrågor som var och en har delfrågor.
Frågorna besvaras på en skala från 1 (mycket sant / alltid eller nästan alltid) till 5 (inte alls sant / inte alls, aldrig).
Det totala urvalet av frågor är 28-140; ju lägre poäng desto sämre livskvalitet.
|
Månad 24
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Baslinje
|
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Baslinje
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 6
|
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Månad 6
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 12
|
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Månad 12
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 18
|
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Månad 18
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) poäng
Tidsram: Månad 24
|
Skalorna är standardiserade med en poängalgoritm eller av SF-36v2 poängprogramvaran för att erhålla en poäng som sträcker sig från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
|
Månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
31 oktober 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2021
Första postat (Faktisk)
17 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
29 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20-00331
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Individuella deltagardata som ligger till grund för resultaten som rapporteras i denna artikel, efter avidentifiering (text, tabeller, figurer och bilagor) kommer att delas på rimlig begäran.
Tidsram för IPD-delning
Börjar 9 månader och slutar 36 månader efter artikelpublicering eller som krävs enligt ett villkor för utmärkelser och avtal som stödjer forskningen.
Kriterier för IPD Sharing Access
Den utredare som föreslog att använda uppgifterna, forskare som tillhandahåller ett metodologiskt välgrundat förslag och utredare vars föreslagna användning av uppgifterna har godkänts av en oberoende granskningskommitté ("lärd mellanhand") som identifierats för detta ändamål kommer att ha tillgång till uppgifterna rimlig begäran.
Förfrågningar ska riktas till david.goldfarb@nyulangone.org.
För att få åtkomst måste databegärare underteckna ett dataåtkomstavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Cystinuri
-
Universitair Ziekenhuis BrusselKU LeuvenOkändHypotoni cystinuri syndrom | Isolerad PREPL-brist
-
Devicare S.L.Clever Instruments S.L.; Fundacio PuigvertOkänd
-
NYU Langone HealthAvslutadCystinuriFörenta staterna
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AvslutadEffekt av ökade doser av cystinbindande tiolläkemedel på cystinkapacitet hos patienter med cystinuriCystinuriFörenta staterna
-
Advicenne PharmaHar inte rekryterat ännuCystinuriFrankrike, Belgien
-
Revive Therapeutics, Ltd.Okänd
-
Caleb NelsonOtsuka America PharmaceuticalAvslutadCystinuriFörenta staterna
-
University of California, San FranciscoHar inte rekryterat ännuCystinuriFörenta staterna
-
Advicenne PharmaIndragen