- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05048563
Register der Thiola EC-Therapie
28. Februar 2024 aktualisiert von: NYU Langone Health
Offenes prospektives Beobachtungsregister der Thiola EC-Therapie
Thiola EC stellt mehrere Modifikationen von Thiola dar, die eine bessere und wirksamere Therapie der Cystinurie versprechen.
Erstens hat sich die Pillengröße von 100 mg auf 300 mg geändert, was bedeutet, dass die typische Pillenbelastung von durchschnittlich 10 Pillen pro Tag auf 3-5 Pillen pro Tag reduziert wird.
Diese Änderung wird von Patienten begrüßt, deren Flüssigkeitsaufnahme und Verabreichung von Kaliumcitrat eine tägliche Zumutung sind.
Zweitens ist das Präparat jetzt magensaftresistent beschichtet und so formuliert, dass es eine verzögerte Freisetzung von aktivem Tiopronin bietet.
Schließlich kann Thiola EC mit Nahrung eingenommen werden, was eine Verbesserung gegenüber dem unbequemen Dosierungsschema von Thiola darstellt, das nur eine Stunde vor oder zwei Stunden nach den Mahlzeiten eingenommen werden kann.
Diese Änderungen können sich im Vergleich zu denen von Thiola auf die Compliance- und Nebenwirkungsprofile auswirken.
In Kombination mit Kaliumcitrat oder anderen Alkalipräparaten treten bei aktiv behandelten Patienten mit Cystinurie gastrointestinale Nebenwirkungen relativ häufig auf.
Es ist möglich, dass GI-Nebenwirkungen durch Thiola EC reduziert werden können.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
25
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: David Goldfarb, MD
- Telefonnummer: 2122630744
- E-Mail: David.goldfarb@nyulangone.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Frank Modersitzki, MPH
- Telefonnummer: 212-686-7500 x6379
- E-Mail: frank.Modersitzki@nyulangone.org
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- University of Texas Southwestern
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit Cystinurie auf Thiola EC.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 18 Jahre oder älter
- Patienten mit Cystinurie und Nierensteinen in der Vorgeschichte
- Einnahme von Thiola EC
- Bereitschaft und Fähigkeit zur Einwilligung
Ausschlusskriterien:
1. Einverständniserklärung kann nicht unterzeichnet werden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Grundlinie
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Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen.
Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben.
Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet.
Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
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Grundlinie
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Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 6
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Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen.
Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben.
Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet.
Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
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Monat 6
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Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 12
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Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen.
Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben.
Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet.
Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
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Monat 12
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Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 18
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Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen.
Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben.
Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet.
Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
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Monat 18
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Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 24
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Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen.
Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben.
Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet.
Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
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Monat 24
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Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Grundlinie
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Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten.
Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
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Grundlinie
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Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 6
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Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten.
Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
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Monat 6
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Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 12
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Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten.
Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
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Monat 12
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Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 18
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Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten.
Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
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Monat 18
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Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 24
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Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten.
Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
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Monat 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
2. März 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. Oktober 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. Oktober 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. September 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. September 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. September 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
29. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. Februar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Nierenerkrankungen
- Urologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Renaler tubulärer Transport, angeborene Fehler
- Renale Aminoazidurien
- Weibliche Urogenitalerkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urogenitale Erkrankungen
- Männliche Urogenitalerkrankungen
- Cystinurie
Andere Studien-ID-Nummern
- 20-00331
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Individuelle Teilnehmerdaten, die den in diesem Artikel berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, werden nach Anonymisierung (Text, Tabellen, Abbildungen und Anhänge) auf angemessene Anfrage weitergegeben.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Beginnend 9 Monate und endend 36 Monate nach der Veröffentlichung des Artikels oder wie von einer Bedingung für Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung gefordert.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Der Prüfer, der die Verwendung der Daten vorgeschlagen hat, Forscher, die einen methodisch fundierten Vorschlag vorlegen, und Prüfer, deren vorgeschlagene Verwendung der Daten von einem für diesen Zweck benannten unabhängigen Prüfungsausschuss („gelehrter Vermittler“) genehmigt wurde, haben Zugang zu den Daten vernünftige Anfrage.
Anfragen sind an david.goldfarb@nyulangone.org zu richten.
Um Zugriff zu erhalten, müssen Datenanforderer eine Datenzugriffsvereinbarung unterzeichnen.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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