Registry of Thiola EC Therapy
28. februar 2024 opdateret af: NYU Langone Health
Open Label Prospective Observational Registry of Thiola EC Therapy
Thiola EC repræsenterer adskillige modifikationer af Thiola, der lover bedre og mere effektiv behandling af cystinuri.
For det første er pillestørrelsen ændret fra 100 mg til 300 mg, hvilket betyder, at typisk pillebyrde vil blive reduceret fra i gennemsnit 10 piller om dagen til 3-5 piller om dagen.
Denne ændring vil blive hilst velkommen af patienter, hvis væskeindtag og administration af kaliumcitrat er daglige påføringer.
For det andet er præparatet nu enterisk coatet, formuleret til at tilbyde forsinket frigivelse af aktivt tiopronin.
Endelig kan Thiola EC tages sammen med mad, hvilket er en forbedring af det ubelejlige doseringsregime for Thiola, som kun kan tages en time før eller to timer efter måltider.
Disse ændringer kan påvirke compliance- og bivirkningsprofiler sammenlignet med Thiolas.
I kombination med kaliumcitrat eller andre alkalipræparater er ugunstige GI-effekter relativt almindelige hos aktivt behandlede patienter med cystinuri.
Det er muligt, at GI-bivirkninger kan reduceres af Thiola EC.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
25
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- NYU Langone Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med cystinuri på Thiola EC.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 18 år eller ældre
- Patienter med cystinuri og en historie med nyresten
- Tager Thiola EC
- Villig og i stand til at give samtykke
Ekskluderingskriterier:
1. Kan ikke underskrive informeret samtykke.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Baseline
|
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten.
Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål.
Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig).
Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
|
Baseline
|
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 6
|
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten.
Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål.
Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig).
Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 6
|
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 12
|
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten.
Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål.
Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig).
Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 12
|
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 18
|
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten.
Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål.
Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig).
Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 18
|
|
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 24
|
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten.
Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål.
Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig).
Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 24
|
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Baseline
|
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100.
Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
|
Baseline
|
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 6
|
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100.
Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
|
Måned 6
|
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 12
|
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100.
Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
|
Måned 12
|
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 18
|
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100.
Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
|
Måned 18
|
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 24
|
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100.
Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
|
Måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. marts 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. oktober 2023
Studieafslutning (Faktiske)
31. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. september 2021
Først opslået (Faktiske)
17. september 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
29. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 20-00331
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i denne artikel, vil efter afidentificering (tekst, tabeller, figurer og bilag) blive delt efter rimelig anmodning.
IPD-delingstidsramme
Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.
IPD-delingsadgangskriterier
Den investigator, der foreslog at bruge dataene, forskere, der leverer et metodisk forsvarligt forslag, og efterforskere, hvis foreslåede brug af dataene er blevet godkendt af et uafhængigt bedømmelsesudvalg ("lært mellemmand") identificeret til dette formål, vil have adgang til dataene pr. rimelig anmodning.
Anmodninger skal rettes til david.goldfarb@nyulangone.org.
For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .