Thiola EC 疗法登记处
2024年2月28日 更新者：NYU Langone Health
Thiola EC 疗法的开放标签前瞻性观察登记
Thiola EC 代表了 Thiola 的几种改进，有望更好、更有效地治疗胱氨酸尿症。
首先，药丸大小从 100 毫克变为 300 毫克，这意味着典型的药丸负担将从平均每天 10 粒减少到每天 3-5 粒。
这种变化将受到每天需要摄入液体和服用柠檬酸钾的患者的欢迎。
其次，该制剂现在是肠溶包衣的，配制成可延迟释放活性硫普罗宁。
最后，Thiola EC 可以与食物一起服用，这改善了 Thiola 不方便的给药方案，后者只能在饭前一小时或饭后两小时服用。
与 Thiola 相比，这些变化可能会影响依从性和副作用。
与柠檬酸钾或其他碱性制剂联合使用时，胃肠道不良反应在积极治疗的胱氨酸尿症患者中相对常见。
Thiola EC 可能会减少 GI 副作用。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
25
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham
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New York
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27708
- Duke University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
服用 Thiola EC 的胱氨酸尿症患者。
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- 胱氨酸尿症和肾结石病史的患者
- 服用 Thiola EC
- 愿意并能够提供同意
排除标准：
1.无法签署知情同意书。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Wisconsin Stone 生活质量 (WiSQoL) 评分
大体时间：基线
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WiSQoL 问卷旨在了解有肾结石病史的患者的生活质量。
有 7 个主要问题，每个问题都有子问题。
问题的回答等级从 1（非常正确/总是或几乎总是）到 5（完全不正确/根本不正确，从不）。
题目总范围28-140；分数越低，生活质量越差。
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基线
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Wisconsin Stone 生活质量 (WiSQoL) 评分
大体时间：第 6 个月
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WiSQoL 问卷旨在了解有肾结石病史的患者的生活质量。
有 7 个主要问题，每个问题都有子问题。
问题的回答等级从 1（非常正确/总是或几乎总是）到 5（完全不正确/根本不正确，从不）。
题目总范围28-140；分数越低，生活质量越差。
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第 6 个月
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Wisconsin Stone 生活质量 (WiSQoL) 评分
大体时间：第 12 个月
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WiSQoL 问卷旨在了解有肾结石病史的患者的生活质量。
有 7 个主要问题，每个问题都有子问题。
问题的回答等级从 1（非常正确/总是或几乎总是）到 5（完全不正确/根本不正确，从不）。
题目总范围28-140；分数越低，生活质量越差。
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第 12 个月
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Wisconsin Stone 生活质量 (WiSQoL) 评分
大体时间：第 18 个月
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WiSQoL 问卷旨在了解有肾结石病史的患者的生活质量。
有 7 个主要问题，每个问题都有子问题。
问题的回答等级从 1（非常正确/总是或几乎总是）到 5（完全不正确/根本不正确，从不）。
题目总范围28-140；分数越低，生活质量越差。
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第 18 个月
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Wisconsin Stone 生活质量 (WiSQoL) 评分
大体时间：第 24 个月
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WiSQoL 问卷旨在了解有肾结石病史的患者的生活质量。
有 7 个主要问题，每个问题都有子问题。
问题的回答等级从 1（非常正确/总是或几乎总是）到 5（完全不正确/根本不正确，从不）。
题目总范围28-140；分数越低，生活质量越差。
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第 24 个月
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简表 36 健康调查 (SF-36v2) 分数
大体时间：基线
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使用评分算法或 SF-36v2 评分软件对量表进行标准化，以获得从 0 到 100 的分数。
分数越高表明健康状况越好。
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基线
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简表 36 健康调查 (SF-36v2) 分数
大体时间：第 6 个月
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使用评分算法或 SF-36v2 评分软件对量表进行标准化，以获得从 0 到 100 的分数。
分数越高表明健康状况越好。
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第 6 个月
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简表 36 健康调查 (SF-36v2) 分数
大体时间：第 12 个月
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使用评分算法或 SF-36v2 评分软件对量表进行标准化，以获得从 0 到 100 的分数。
分数越高表明健康状况越好。
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第 12 个月
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简表 36 健康调查 (SF-36v2) 分数
大体时间：第 18 个月
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使用评分算法或 SF-36v2 评分软件对量表进行标准化，以获得从 0 到 100 的分数。
分数越高表明健康状况越好。
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第 18 个月
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简表 36 健康调查 (SF-36v2) 分数
大体时间：第 24 个月
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使用评分算法或 SF-36v2 评分软件对量表进行标准化，以获得从 0 到 100 的分数。
分数越高表明健康状况越好。
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第 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Goldfarb, MD、NYU Langone Health
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月2日
初级完成 (实际的)
2023年10月31日
研究完成 (实际的)
2023年10月31日
研究注册日期
首次提交
2021年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月13日
首次发布 (实际的)
2021年9月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月28日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20-00331
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
作为本文报告结果基础的个人参与者数据（文本、表格、数字和附录）将在合理要求下共享。
IPD 共享时间框架
从文章发表后 9 个月开始到 36 个月结束，或者根据支持研究的奖励和协议条件的要求。
IPD 共享访问标准
提议使用数据的研究人员、提供方法论合理建议的研究人员以及提议使用数据的研究人员已获得为此目的确定的独立审查委员会（“博学的中介”）的批准，将有权访问数据合理要求。
应将请求发送至 david.goldfarb@nyulangone.org。
要获得访问权限，数据请求者需要签署数据访问协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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