Registre de la thérapie Thiola EC
28 février 2024 mis à jour par: NYU Langone Health
Registre d'observation prospectif ouvert de la thérapie au thiola EC
Thiola EC représente plusieurs modifications de Thiola qui promettent une thérapie meilleure et plus efficace de la cystinurie.
Tout d'abord, la taille des pilules est passée de 100 mg à 300 mg, ce qui signifie que la charge typique de pilules sera réduite de 10 pilules par jour en moyenne à 3 à 5 pilules par jour.
Ce changement sera bien accueilli par les patients dont l'apport hydrique et l'administration de citrate de potassium sont des impositions quotidiennes.
Deuxièmement, la préparation est maintenant à enrobage entérique, formulée pour offrir une libération retardée de la tiopronine active.
Enfin, Thiola EC peut être pris avec de la nourriture, ce qui constitue une amélioration du schéma posologique peu pratique de Thiola, qui ne peut être pris qu'une heure avant ou deux heures après les repas.
Ces changements peuvent affecter les profils d'observance et d'effets secondaires par rapport à ceux de Thiola.
En association avec le citrate de potassium ou d'autres préparations alcalines, les effets indésirables gastro-intestinaux sont relativement fréquents chez les patients atteints de cystinurie activement traités.
Il est possible que les effets secondaires gastro-intestinaux soient réduits par Thiola EC.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
25
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints de cystinurie sous Thiola EC.
La description
Critère d'intégration:
- 18 ans ou plus
- Patients atteints de cystinurie et ayant des antécédents de calculs rénaux
- Prendre Thiola EC
- Volonté et capable de donner son consentement
Critère d'exclusion:
1. Incapable de signer un consentement éclairé.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score de qualité de vie des pierres du Wisconsin (WiSQoL)
Délai: Ligne de base
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Le questionnaire WiSQoL est conçu pour comprendre la qualité de vie des patients ayant des antécédents de calculs rénaux.
Il y a 7 questions principales qui ont chacune des sous-questions.
Les questions sont répondues sur une échelle de 1 (très vrai/toujours ou presque toujours) à 5 (pas du tout vrai/pas du tout, jamais).
La gamme totale de questions est de 28 à 140 ; plus le score est bas, plus la qualité de vie est mauvaise.
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Ligne de base
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Score de qualité de vie des pierres du Wisconsin (WiSQoL)
Délai: Mois 6
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Le questionnaire WiSQoL est conçu pour comprendre la qualité de vie des patients ayant des antécédents de calculs rénaux.
Il y a 7 questions principales qui ont chacune des sous-questions.
Les questions sont répondues sur une échelle de 1 (très vrai/toujours ou presque toujours) à 5 (pas du tout vrai/pas du tout, jamais).
La gamme totale de questions est de 28 à 140 ; plus le score est bas, plus la qualité de vie est mauvaise.
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Mois 6
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Score de qualité de vie des pierres du Wisconsin (WiSQoL)
Délai: Mois 12
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Le questionnaire WiSQoL est conçu pour comprendre la qualité de vie des patients ayant des antécédents de calculs rénaux.
Il y a 7 questions principales qui ont chacune des sous-questions.
Les questions sont répondues sur une échelle de 1 (très vrai/toujours ou presque toujours) à 5 (pas du tout vrai/pas du tout, jamais).
La gamme totale de questions est de 28 à 140 ; plus le score est bas, plus la qualité de vie est mauvaise.
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Mois 12
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Score de qualité de vie des pierres du Wisconsin (WiSQoL)
Délai: Mois 18
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Le questionnaire WiSQoL est conçu pour comprendre la qualité de vie des patients ayant des antécédents de calculs rénaux.
Il y a 7 questions principales qui ont chacune des sous-questions.
Les questions sont répondues sur une échelle de 1 (très vrai/toujours ou presque toujours) à 5 (pas du tout vrai/pas du tout, jamais).
La gamme totale de questions est de 28 à 140 ; plus le score est bas, plus la qualité de vie est mauvaise.
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Mois 18
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Score de qualité de vie des pierres du Wisconsin (WiSQoL)
Délai: Mois 24
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Le questionnaire WiSQoL est conçu pour comprendre la qualité de vie des patients ayant des antécédents de calculs rénaux.
Il y a 7 questions principales qui ont chacune des sous-questions.
Les questions sont répondues sur une échelle de 1 (très vrai/toujours ou presque toujours) à 5 (pas du tout vrai/pas du tout, jamais).
La gamme totale de questions est de 28 à 140 ; plus le score est bas, plus la qualité de vie est mauvaise.
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Mois 24
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Score abrégé de l'enquête sur la santé du formulaire 36 (SF-36v2)
Délai: Ligne de base
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Les échelles sont standardisées avec un algorithme de scoring ou par le logiciel de scoring SF-36v2 pour obtenir un score allant de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
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Ligne de base
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Score abrégé de l'enquête sur la santé du formulaire 36 (SF-36v2)
Délai: Mois 6
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Les échelles sont standardisées avec un algorithme de scoring ou par le logiciel de scoring SF-36v2 pour obtenir un score allant de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
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Mois 6
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Score abrégé de l'enquête sur la santé du formulaire 36 (SF-36v2)
Délai: Mois 12
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Les échelles sont standardisées avec un algorithme de scoring ou par le logiciel de scoring SF-36v2 pour obtenir un score allant de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
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Mois 12
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Score abrégé de l'enquête sur la santé du formulaire 36 (SF-36v2)
Délai: Mois 18
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Les échelles sont standardisées avec un algorithme de scoring ou par le logiciel de scoring SF-36v2 pour obtenir un score allant de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
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Mois 18
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Score abrégé de l'enquête sur la santé du formulaire 36 (SF-36v2)
Délai: Mois 24
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Les échelles sont standardisées avec un algorithme de scoring ou par le logiciel de scoring SF-36v2 pour obtenir un score allant de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
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Mois 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 mars 2021
Achèvement primaire (Réel)
31 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
31 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 septembre 2021
Première publication (Réel)
17 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
29 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20-00331
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans cet article, après anonymisation (texte, tableaux, figures et annexes) seront partagées sur demande raisonnable.
Délai de partage IPD
Commençant 9 mois et se terminant 36 mois après la publication de l'article ou tel que requis par une condition de bourses et d'accords soutenant la recherche.
Critères d'accès au partage IPD
L'enquêteur qui a proposé d'utiliser les données, les chercheurs qui fournissent une proposition méthodologiquement valable et les enquêteurs dont l'utilisation proposée des données a été approuvée par un comité d'examen indépendant ("intermédiaire averti") identifié à cette fin auront accès aux données sur demande raisonnable.
Les demandes doivent être adressées à david.goldfarb@nyulangone.org.
Pour y accéder, les demandeurs de données devront signer un accord d'accès aux données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .