Registro de Terapia de EC Thiola
28 de fevereiro de 2024 atualizado por: NYU Langone Health
Registro Observacional Prospectivo Aberto da Terapia Thiola EC
Thiola EC representa várias modificações de Thiola que prometem uma terapia melhor e mais eficaz da cistinúria.
Primeiro, o tamanho da pílula mudou de 100 mg para 300 mg, o que significa que a carga típica de pílulas será reduzida de, em média, 10 pílulas por dia para 3-5 pílulas por dia.
Essa mudança será bem-vinda por pacientes cuja ingestão de líquidos e administração de citrato de potássio são imposições diárias.
Em segundo lugar, a preparação agora tem revestimento entérico, formulada para oferecer liberação retardada da tiopronina ativa.
Por último, Thiola EC pode ser tomado com alimentos, o que é uma melhoria para o regime de dosagem inconveniente de Thiola, que só pode ser tomado uma hora antes ou duas horas após as refeições.
Essas alterações podem afetar os perfis de adesão e efeitos colaterais em comparação com os de Thiola.
Em combinação com citrato de potássio ou outras preparações alcalinas, efeitos gastrointestinais adversos são relativamente comuns em pacientes com cistinúria tratados ativamente.
É possível que os efeitos colaterais gastrointestinais possam ser reduzidos pelo Thiola EC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
25
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com cistinúria em Thiola EC.
Descrição
Critério de inclusão:
- 18 anos de idade ou mais
- Pacientes com cistinúria e história de cálculos renais
- Tomando Thiola CE
- Disposto e capaz de fornecer consentimento
Critério de exclusão:
1. Incapaz de assinar o consentimento informado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Linha de base
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O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais.
Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas.
As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca).
O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
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Linha de base
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Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 6
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O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais.
Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas.
As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca).
O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
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Mês 6
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Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 12
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O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais.
Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas.
As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca).
O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
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Mês 12
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Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 18
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O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais.
Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas.
As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca).
O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
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Mês 18
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Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 24
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O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais.
Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas.
As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca).
O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
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Mês 24
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Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Linha de base
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As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
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Linha de base
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Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 6
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As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
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Mês 6
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Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 12
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As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
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Mês 12
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Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 18
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As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
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Mês 18
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Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 24
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As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
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Mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
31 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
31 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
17 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
29 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20-00331
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados neste artigo, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e apêndices), serão compartilhados mediante solicitação razoável.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos de apoio à pesquisa.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O investigador que propôs usar os dados, os pesquisadores que fornecem uma proposta metodologicamente sólida e os pesquisadores cuja proposta de uso dos dados foi aprovada por um comitê de revisão independente ("intermediário instruído") identificado para esse fim terão acesso aos dados mediante pedido razoável.
As solicitações devem ser direcionadas para david.goldfarb@nyulangone.org.
Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um contrato de acesso a dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .