Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Thiola EC Therapy nyilvántartása

2024. február 28. frissítette: NYU Langone Health

A Thiola EC Therapy Open Label leendő megfigyelési nyilvántartása

A Thiola EC a Thiola számos olyan módosítását képviseli, amelyek a cisztinuria jobb és hatékonyabb kezelését ígérik. Először is, a pirula mérete 100 mg-ról 300 mg-ra változott, ami azt jelenti, hogy a tipikus tabletták terhelése átlagosan napi 10 tablettáról napi 3-5 tablettára csökken. Ezt a változást örömmel fogadják azok a betegek, akiknek a folyadékbevitel és a kálium-citrát adása napi kényszer. Másodszor, a készítmény bélben oldódó bevonattal van ellátva, és az aktív tiopronin késleltetett felszabadulását biztosítja. Végül a Thiola EC étkezés közben is bevehető, ami tovább javítja a Thiola kényelmetlen adagolási rendjét, amelyet csak étkezés előtt egy órával vagy két órával étkezés után lehet bevenni. Ezek a változások befolyásolhatják a megfelelőségi és mellékhatásprofilokat a Thiolaéhoz képest. Kálium-citráttal vagy más lúgos készítményekkel kombinálva a GI-re gyakorolt ​​nemkívánatos hatások viszonylag gyakoriak az aktívan kezelt cisztinuriás betegeknél. Lehetséges, hogy a GI-mellékhatásokat a Thiola EC csökkentheti.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Thiola EC-n cystinuriában szenvedő betegek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy idősebb
  2. Cisztinuriában szenvedő betegek, akiknek a kórtörténetében vesekő szerepel
  3. Thiola EC bevétele
  4. Hajlandó és képes beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

1. Nem írható alá a tájékozott beleegyezés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Wisconsin Stone Életminőség (WiSQoL) pontszám
Időkeret: Alapvonal
A WiSQoL kérdőív célja, hogy megértse azoknak a betegeknek az életminőségét, akiknek kórtörténetében vesekő szerepel. 7 fő kérdés van, amelyek mindegyikéhez vannak alkérdések. A kérdésekre 1-től (nagyon igaz / mindig vagy majdnem mindig) 5-ig (egyáltalán nem igaz / egyáltalán nem, soha) terjedő skálán kell válaszolni. A kérdések teljes köre 28-140; minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség.
Alapvonal
Wisconsin Stone Életminőség (WiSQoL) pontszám
Időkeret: 6. hónap
A WiSQoL kérdőív célja, hogy megértse azoknak a betegeknek az életminőségét, akiknek kórtörténetében vesekő szerepel. 7 fő kérdés van, amelyek mindegyikéhez vannak alkérdések. A kérdésekre 1-től (nagyon igaz / mindig vagy majdnem mindig) 5-ig (egyáltalán nem igaz / egyáltalán nem, soha) terjedő skálán kell válaszolni. A kérdések teljes köre 28-140; minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség.
6. hónap
Wisconsin Stone Életminőség (WiSQoL) pontszám
Időkeret: 12. hónap
A WiSQoL kérdőív célja, hogy megértse azoknak a betegeknek az életminőségét, akiknek kórtörténetében vesekő szerepel. 7 fő kérdés van, amelyek mindegyikéhez vannak alkérdések. A kérdésekre 1-től (nagyon igaz / mindig vagy majdnem mindig) 5-ig (egyáltalán nem igaz / egyáltalán nem, soha) terjedő skálán kell válaszolni. A kérdések teljes köre 28-140; minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség.
12. hónap
Wisconsin Stone Életminőség (WiSQoL) pontszám
Időkeret: 18. hónap
A WiSQoL kérdőív célja, hogy megértse azoknak a betegeknek az életminőségét, akiknek kórtörténetében vesekő szerepel. 7 fő kérdés van, amelyek mindegyikéhez vannak alkérdések. A kérdésekre 1-től (nagyon igaz / mindig vagy majdnem mindig) 5-ig (egyáltalán nem igaz / egyáltalán nem, soha) terjedő skálán kell válaszolni. A kérdések teljes köre 28-140; minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség.
18. hónap
Wisconsin Stone Életminőség (WiSQoL) pontszám
Időkeret: 24. hónap
A WiSQoL kérdőív célja, hogy megértse azoknak a betegeknek az életminőségét, akiknek kórtörténetében vesekő szerepel. 7 fő kérdés van, amelyek mindegyikéhez vannak alkérdések. A kérdésekre 1-től (nagyon igaz / mindig vagy majdnem mindig) 5-ig (egyáltalán nem igaz / egyáltalán nem, soha) terjedő skálán kell válaszolni. A kérdések teljes köre 28-140; minél alacsonyabb a pontszám, annál rosszabb az életminőség.
24. hónap
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) Pontszám
Időkeret: Alapvonal
A skálákat pontozási algoritmussal vagy az SF-36v2 pontozószoftverrel szabványosítják, így 0 és 100 közötti pontszámot kapnak. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Alapvonal
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) Pontszám
Időkeret: 6. hónap
A skálákat pontozási algoritmussal vagy az SF-36v2 pontozószoftverrel szabványosítják, így 0 és 100 közötti pontszámot kapnak. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
6. hónap
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) Pontszám
Időkeret: 12. hónap
A skálákat pontozási algoritmussal vagy az SF-36v2 pontozószoftverrel szabványosítják, így 0 és 100 közötti pontszámot kapnak. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
12. hónap
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) Pontszám
Időkeret: 18. hónap
A skálákat pontozási algoritmussal vagy az SF-36v2 pontozószoftverrel szabványosítják, így 0 és 100 közötti pontszámot kapnak. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
18. hónap
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) Pontszám
Időkeret: 24. hónap
A skálákat pontozási algoritmussal vagy az SF-36v2 pontozószoftverrel szabványosítják, így 0 és 100 közötti pontszámot kapnak. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NYU Langone Health

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. szeptember 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 13.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 28.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20-00331

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az ebben a cikkben közölt eredmények alapjául szolgáló egyéni résztvevői adatokat az azonosítás megszüntetése után (szöveg, táblázatok, ábrák és mellékletek) ésszerű kérésre megosztjuk.

IPD megosztási időkeret

A cikk megjelenését követő 9 hónap elteltével és a cikk megjelenését követő 36 hónap elteltével, vagy a kutatást támogató díjak és megállapodások feltétele szerint.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az adatokhoz az adatok felhasználását javasoló vizsgáló, módszertanilag megalapozott javaslatot tevő kutatók, valamint azok a kutatók, akiknek az adatok javasolt felhasználását az erre a célra kijelölt független bíráló bizottság („tanult közvetítő”) jóváhagyta, hozzáférhetnek az adatokhoz. ésszerű kérés. A kéréseket a david.goldfarb@nyulangone.org címre kell küldeni. A hozzáféréshez az adatigénylőknek adathozzáférési szerződést kell aláírniuk.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel