Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Thiola EC Therapyn rekisteri

keskiviikko 28. helmikuuta 2024 päivittänyt: NYU Langone Health

Open Label Prospective Observational Registry of Thiola EC Therapy

Thiola EC edustaa useita Thiola-muunnelmia, jotka lupaavat parempaa ja tehokkaampaa kystinurian hoitoa. Ensinnäkin pillerikoko on muuttunut 100 mg:sta 300 mg:aan, mikä tarkoittaa, että tyypillinen pilleritaakka vähenee keskimäärin 10 pilleristä päivässä 3-5 pilleriin päivässä. Tämä muutos suhtautuu myönteisesti potilaisiin, joille nesteen saanti ja kaliumsitraatin antaminen ovat päivittäisiä velvoitteita. Toiseksi valmiste on nyt enteropäällystetty, formuloitu tarjoamaan aktiivisen tioproniinin viivästetty vapautuminen. Lopuksi Thiola EC voidaan ottaa ruoan kanssa, mikä on parannus Thiola-annosteluohjelmaan nähden, joka voidaan ottaa vain tunti ennen ateriaa tai kaksi tuntia aterian jälkeen. Nämä muutokset voivat vaikuttaa hoitomyöntyvyyteen ja sivuvaikutusprofiileihin verrattuna Thiolaan. Yhdessä kaliumsitraatin tai muiden alkalivalmisteiden kanssa haitalliset GI-vaikutukset ovat suhteellisen yleisiä aktiivisesti hoidetuilla potilailla, joilla on kystinuria. On mahdollista, että Thiola EC voi vähentää GI-sivuvaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Thiola EC -potilaat, joilla on kystinuria.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
  2. Potilaat, joilla on kystinuria ja joilla on ollut munuaiskiviä
  3. Otetaan Thiola EC
  4. Haluaa ja pystyä antamaan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

1. Tietoon perustuvaa suostumusta ei voi allekirjoittaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Perustaso
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 6
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 6
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 12
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 12
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 18
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 18
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 24
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 24
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Perustaso
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 6
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 12
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 18
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NYU Langone Health

Tutkijat

  • Päätutkija: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20-00331

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat tässä artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistuksen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet) jaetaan kohtuullisesta pyynnöstä.

IPD-jaon aikakehys

Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tietojen käyttöä ehdottaneella tutkijalla, metodologisesti perustellun ehdotuksen tehneillä tutkijoilla ja tutkijoilla, joiden ehdotettu tietojen käyttö on tähän tarkoitukseen nimetyn riippumattoman arviointikomitean ("oppinut välittäjä") hyväksymä, on pääsy tietoihin, kun järkevä pyyntö. Pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen david.goldfarb@nyulangone.org. Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa