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Thiola EC療法のレジストリ

2024年2月28日 更新者:NYU Langone Health

Thiola EC療法のオープンラベル前向き観察登録

Thiola EC は、シスチン尿症のより優れた効果的な治療法を約束する Thiola のいくつかの変更を表しています。 まず、錠剤のサイズが 100 mg から 300 mg に変更されました。これは、典型的な錠剤の負担が、1 日平均 10 錠から 1 日 3 ~ 5 錠に減少することを意味します。 この変更は、水分摂取とクエン酸カリウムの投与が毎日課せられている患者に歓迎されるでしょう。 第二に、製剤は腸溶コーティングされ、活性チオプロニンの遅延放出を提供するように処方されています。 最後に、Thiola EC は、食事の 1 時間前または 2 時間後にしか服用できない不便な Thiola の投薬レジメンを改善する食事と一緒に服用することができます。 これらの変更は、Thiola のものと比較して、コンプライアンスと副作用のプロファイルに影響を与える可能性があります。 クエン酸カリウムまたは他のアルカリ製剤と組み合わせた場合、積極的に治療を受けているシスチン尿症の患者では、消化管への悪影響が比較的一般的です。 チオラ EC によって消化管の副作用が軽減される可能性があります。

調査の概要

状態

完了

研究の種類

観察的

入学 (実際)

25

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

シスチン尿症で Thiola EC を服用している患者。

説明

包含基準:

  1. 18歳以上
  2. シスチン尿症および腎結石の病歴のある患者
  3. チオラ EC の服用
  4. -同意を提供する意思と能力

除外基準:

1.インフォームドコンセントに署名できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ウィスコンシン ストーン クオリティ オブ ライフ (WiSQoL) スコア
時間枠:ベースライン
WiSQoL アンケートは、腎結石の病歴を持つ患者の生活の質を理解するように設計されています。 メインの質問は7つあり、それぞれにサブの質問があります。 質問は、1 (非常に当てはまる / 常にまたはほぼ常に) から 5 (まったく当てはまらない / まったく当てはまらない、まったく当てはまらない) までの尺度で回答されます。 質問の合計範囲は 28 ~ 140 です。スコアが低いほど、生活の質が悪い。
ベースライン
ウィスコンシン ストーン クオリティ オブ ライフ (WiSQoL) スコア
時間枠:月 6
WiSQoL アンケートは、腎結石の病歴を持つ患者の生活の質を理解するように設計されています。 メインの質問は7つあり、それぞれにサブの質問があります。 質問は、1 (非常に当てはまる / 常にまたはほぼ常に) から 5 (まったく当てはまらない / まったく当てはまらない、まったく当てはまらない) までの尺度で回答されます。 質問の合計範囲は 28 ~ 140 です。スコアが低いほど、生活の質が悪い。
月 6
ウィスコンシン ストーン クオリティ オブ ライフ (WiSQoL) スコア
時間枠:12月
WiSQoL アンケートは、腎結石の病歴を持つ患者の生活の質を理解するように設計されています。 メインの質問は7つあり、それぞれにサブの質問があります。 質問は、1 (非常に当てはまる / 常にまたはほぼ常に) から 5 (まったく当てはまらない / まったく当てはまらない、まったく当てはまらない) までの尺度で回答されます。 質問の合計範囲は 28 ~ 140 です。スコアが低いほど、生活の質が悪い。
12月
ウィスコンシン ストーン クオリティ オブ ライフ (WiSQoL) スコア
時間枠:18月
WiSQoL アンケートは、腎結石の病歴を持つ患者の生活の質を理解するように設計されています。 メインの質問は7つあり、それぞれにサブの質問があります。 質問は、1 (非常に当てはまる / 常にまたはほぼ常に) から 5 (まったく当てはまらない / まったく当てはまらない、まったく当てはまらない) までの尺度で回答されます。 質問の合計範囲は 28 ~ 140 です。スコアが低いほど、生活の質が悪い。
18月
ウィスコンシン ストーン クオリティ オブ ライフ (WiSQoL) スコア
時間枠:月 24
WiSQoL アンケートは、腎結石の病歴を持つ患者の生活の質を理解するように設計されています。 メインの質問は7つあり、それぞれにサブの質問があります。 質問は、1 (非常に当てはまる / 常にまたはほぼ常に) から 5 (まったく当てはまらない / まったく当てはまらない、まったく当てはまらない) までの尺度で回答されます。 質問の合計範囲は 28 ~ 140 です。スコアが低いほど、生活の質が悪い。
月 24
Short Form-36 健康調査 (SF-36v2) スコア
時間枠:ベースライン
スケールは、スコアリング アルゴリズムまたは SF-36v2 スコアリング ソフトウェアによって標準化され、0 ~ 100 の範囲のスコアが取得されます。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
ベースライン
Short Form-36 健康調査 (SF-36v2) スコア
時間枠:月 6
スケールは、スコアリング アルゴリズムまたは SF-36v2 スコアリング ソフトウェアによって標準化され、0 ~ 100 の範囲のスコアが取得されます。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
月 6
Short Form-36 健康調査 (SF-36v2) スコア
時間枠:12月
スケールは、スコアリング アルゴリズムまたは SF-36v2 スコアリング ソフトウェアによって標準化され、0 ~ 100 の範囲のスコアが取得されます。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
12月
Short Form-36 健康調査 (SF-36v2) スコア
時間枠:18月
スケールは、スコアリング アルゴリズムまたは SF-36v2 スコアリング ソフトウェアによって標準化され、0 ~ 100 の範囲のスコアが取得されます。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
18月
Short Form-36 健康調査 (SF-36v2) スコア
時間枠:月 24
スケールは、スコアリング アルゴリズムまたは SF-36v2 スコアリング ソフトウェアによって標準化され、0 ~ 100 の範囲のスコアが取得されます。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
月 24

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:David Goldfarb, MD、NYU Langone Health

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月2日

一次修了 (実際)

2023年10月31日

研究の完了 (実際)

2023年10月31日

試験登録日

最初に提出

2021年9月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年9月13日

最初の投稿 (実際)

2021年9月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月28日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この記事で報告された結果の根底にある個々の参加者データは、匿名化後 (テキスト、表、図、および付録) 、合理的な要求に応じて共有されます。

IPD 共有時間枠

記事の発行後 9 か月から 36 か月まで、または研究をサポートする賞および契約の条件によって必要とされる場合。

IPD 共有アクセス基準

データの使用を提案した研究者、方法論的に適切な提案を提供した研究者、およびデータの使用を提案した研究者が、この目的のために特定された独立した審査委員会 (「知識のある仲介者」) によって承認された研究者は、次の時点でデータにアクセスできます。合理的な要求。 リクエストは david.goldfarb@nyulangone.org に送信してください。 アクセスするには、データ要求者はデータ アクセス契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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