Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Register for Thiola EC Therapy

28. februar 2024 oppdatert av: NYU Langone Health

Open Label Prospective Observational Registry of Thiola EC Therapy

Thiola EC representerer flere modifikasjoner av Thiola som lover bedre og mer effektiv behandling av cystinuri. For det første har pillestørrelsen endret seg fra 100 mg til 300 mg, noe som betyr at typisk pillemengde vil reduseres fra i gjennomsnitt 10 piller per dag til 3-5 piller per dag. Denne endringen vil bli ønsket velkommen av pasienter hvis væskeinntak og administrering av kaliumsitrat er daglige pålegg. For det andre er preparatet nå enterisk belagt, formulert for å tilby forsinket frigjøring av aktivt tiopronin. Til slutt kan Thiola EC tas sammen med mat, som er en forbedring av det ubeleilige doseringsregimet for Thiola, som bare kan tas en time før eller to timer etter måltider. Disse endringene kan påvirke compliance og bivirkningsprofiler sammenlignet med Thiolas. I kombinasjon med kaliumsitrat eller andre alkaliske preparater er ugunstige GI-effekter relativt vanlige hos aktivt behandlede pasienter med cystinuri. Det er mulig at GI-bivirkninger kan reduseres av Thiola EC.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med cystinuri på Thiola EC.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 18 år eller eldre
  2. Pasienter med cystinuri og en historie med nyrestein
  3. Tar Thiola EC
  4. Villig og i stand til å gi samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Kan ikke signere informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Grunnlinje
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein. Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål. Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri). Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo ​​dårligere livskvalitet.
Grunnlinje
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 6
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein. Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål. Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri). Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo ​​dårligere livskvalitet.
Måned 6
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 12
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein. Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål. Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri). Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo ​​dårligere livskvalitet.
Måned 12
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 18
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein. Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål. Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri). Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo ​​dårligere livskvalitet.
Måned 18
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 24
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein. Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål. Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri). Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo ​​dårligere livskvalitet.
Måned 24
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Grunnlinje
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Grunnlinje
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 6
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Måned 6
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 12
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Måned 12
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 18
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Måned 18
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 24
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100. Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

31. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

29. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne artikkelen, etter avidentifikasjon (tekst, tabeller, figurer og vedlegg) vil bli delt etter rimelig forespørsel.

IPD-delingstidsramme

Begynner 9 måneder og slutter 36 måneder etter artikkelpublisering eller som kreves av en betingelse for priser og avtaler som støtter forskningen.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etterforskeren som foreslo å bruke dataene, forskere som gir et metodisk forsvarlig forslag, og etterforskere hvis foreslåtte bruk av dataene er godkjent av en uavhengig granskingskomité ("lært mellommann") identifisert for dette formålet vil ha tilgang til dataene rimelig forespørsel. Forespørsler skal rettes til david.goldfarb@nyulangone.org. For å få tilgang må dataanmodere signere en datatilgangsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystinuri

3
Abonnere