- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05048563
Register for Thiola EC Therapy
28. februar 2024 oppdatert av: NYU Langone Health
Open Label Prospective Observational Registry of Thiola EC Therapy
Thiola EC representerer flere modifikasjoner av Thiola som lover bedre og mer effektiv behandling av cystinuri.
For det første har pillestørrelsen endret seg fra 100 mg til 300 mg, noe som betyr at typisk pillemengde vil reduseres fra i gjennomsnitt 10 piller per dag til 3-5 piller per dag.
Denne endringen vil bli ønsket velkommen av pasienter hvis væskeinntak og administrering av kaliumsitrat er daglige pålegg.
For det andre er preparatet nå enterisk belagt, formulert for å tilby forsinket frigjøring av aktivt tiopronin.
Til slutt kan Thiola EC tas sammen med mat, som er en forbedring av det ubeleilige doseringsregimet for Thiola, som bare kan tas en time før eller to timer etter måltider.
Disse endringene kan påvirke compliance og bivirkningsprofiler sammenlignet med Thiolas.
I kombinasjon med kaliumsitrat eller andre alkaliske preparater er ugunstige GI-effekter relativt vanlige hos aktivt behandlede pasienter med cystinuri.
Det er mulig at GI-bivirkninger kan reduseres av Thiola EC.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
25
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: David Goldfarb, MD
- Telefonnummer: 2122630744
- E-post: David.goldfarb@nyulangone.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Frank Modersitzki, MPH
- Telefonnummer: 212-686-7500 x6379
- E-post: frank.Modersitzki@nyulangone.org
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med cystinuri på Thiola EC.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18 år eller eldre
- Pasienter med cystinuri og en historie med nyrestein
- Tar Thiola EC
- Villig og i stand til å gi samtykke
Ekskluderingskriterier:
1. Kan ikke signere informert samtykke.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Grunnlinje
|
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein.
Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål.
Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri).
Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo dårligere livskvalitet.
|
Grunnlinje
|
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 6
|
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein.
Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål.
Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri).
Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 6
|
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 12
|
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein.
Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål.
Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri).
Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 12
|
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 18
|
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein.
Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål.
Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri).
Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 18
|
Wisconsin Stone Livskvalitetsscore (WiSQoL).
Tidsramme: Måned 24
|
WiSQoL-spørreskjemaet er utviklet for å forstå livskvaliteten til pasienter med en historie med nyrestein.
Det er 7 hovedspørsmål som hver har underspørsmål.
Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (svært sant / alltid eller nesten alltid) til 5 (ikke i det hele tatt / ikke i det hele tatt, aldri).
Det totale utvalget av spørsmål er 28-140; jo lavere poengsum, jo dårligere livskvalitet.
|
Måned 24
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Grunnlinje
|
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100.
Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
|
Grunnlinje
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 6
|
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100.
Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
|
Måned 6
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 12
|
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100.
Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
|
Måned 12
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 18
|
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100.
Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
|
Måned 18
|
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 24
|
Skalaer er standardisert med en skåringsalgoritme eller av SF-36v2 skåringsprogramvaren for å oppnå en poengsum fra 0 til 100.
Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
|
Måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. mars 2021
Primær fullføring (Faktiske)
31. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
17. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
29. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20-00331
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne artikkelen, etter avidentifikasjon (tekst, tabeller, figurer og vedlegg) vil bli delt etter rimelig forespørsel.
IPD-delingstidsramme
Begynner 9 måneder og slutter 36 måneder etter artikkelpublisering eller som kreves av en betingelse for priser og avtaler som støtter forskningen.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Etterforskeren som foreslo å bruke dataene, forskere som gir et metodisk forsvarlig forslag, og etterforskere hvis foreslåtte bruk av dataene er godkjent av en uavhengig granskingskomité ("lært mellommann") identifisert for dette formålet vil ha tilgang til dataene rimelig forespørsel.
Forespørsler skal rettes til david.goldfarb@nyulangone.org.
For å få tilgang må dataanmodere signere en datatilgangsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystinuri
-
Universitair Ziekenhuis BrusselKU LeuvenUkjentHypotoni cystinuri syndrom | Isolert PREPL-mangel
-
Devicare S.L.Clever Instruments S.L.; Fundacio PuigvertUkjent
-
NYU Langone HealthFullførtCystinuriForente stater
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Fullført
-
Advicenne PharmaHar ikke rekruttert ennåCystinuriFrankrike, Belgia
-
Revive Therapeutics, Ltd.Ukjent
-
Caleb NelsonOtsuka America PharmaceuticalFullførtCystinuriForente stater
-
University of California, San FranciscoHar ikke rekruttert ennåCystinuriForente stater
-
Advicenne PharmaTilbaketrukket