Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr terapii Thiola EC

28 lutego 2024 zaktualizowane przez: NYU Langone Health

Otwarty prospektywny rejestr obserwacyjny terapii Thiola EC

Thiola EC reprezentuje kilka modyfikacji Thiola, które obiecują lepszą, skuteczniejszą terapię cystynurii. Po pierwsze, wielkość pigułek zmieniła się ze 100 mg na 300 mg, co oznacza, że ​​typowe obciążenie pigułkami zostanie zmniejszone ze średnio 10 tabletek dziennie do 3-5 tabletek dziennie. Zmianę tę z zadowoleniem przyjmą pacjenci, dla których przyjmowanie płynów i podawanie cytrynianu potasu to codzienność. Po drugie, preparat jest teraz powlekany dojelitowo, sformułowany tak, aby oferował opóźnione uwalnianie aktywnej tioproniny. Wreszcie, Thiola EC można przyjmować z jedzeniem, co jest ulepszeniem niewygodnego schematu dawkowania Thiola, który można przyjmować tylko godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku. Zmiany te mogą wpływać na zgodność i profile działań niepożądanych w porównaniu z produktem Thiola. W połączeniu z cytrynianem potasu lub innymi preparatami alkalicznymi, działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego są stosunkowo częste u aktywnie leczonych pacjentów z cystynurią. Możliwe jest, że działanie niepożądane ze strony przewodu pokarmowego może zostać zmniejszone przez Thiola EC.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z cystynurią na Thiola EC.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 18 lat lub więcej
  2. Pacjenci z cystynurią i kamicą nerkową w wywiadzie
  3. Biorąc Thiola EC
  4. Chęć i możliwość wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

1. Brak możliwości podpisania świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Linia bazowa
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 6
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 12
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 18
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 24
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Linia bazowa
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 6
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 12
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 18
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Śledczy

  • Główny śledczy: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-00331

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w tym artykule, po deidentyfikacji (tekst, tabele, rysunki i załączniki) zostaną udostępnione na uzasadnione żądanie.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu lub zgodnie z warunkami nagród i umów wspierających badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacz, który zaproponował wykorzystanie danych, badacze, którzy przedstawili rzetelną metodologicznie propozycję, oraz badacze, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję rewizyjną („uczony pośrednik”) wyznaczoną w tym celu, będą mieli dostęp do danych po rozsądna prośba. Prośby należy kierować na adres david.goldfarb@nyulangone.org. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj