Registro della terapia Thiola EC
28 febbraio 2024 aggiornato da: NYU Langone Health
Registro osservazionale prospettico in aperto della terapia Thiola EC
Thiola EC rappresenta diverse modifiche di Thiola che promettono una terapia migliore e più efficace della cistinuria.
Innanzitutto, la dimensione della pillola è cambiata da 100 mg a 300 mg, il che significa che il carico tipico della pillola sarà ridotto da, in media, 10 pillole al giorno a 3-5 pillole al giorno.
Questo cambiamento sarà accolto con favore dai pazienti la cui assunzione di liquidi e la somministrazione di citrato di potassio sono imposizioni quotidiane.
In secondo luogo, il preparato è ora rivestito con enterico, formulato per offrire un rilascio ritardato di tiopronina attiva.
Infine, Thiola EC può essere assunto con il cibo, il che rappresenta un miglioramento rispetto allo scomodo regime di dosaggio di Thiola, che può essere assunto solo un'ora prima o due ore dopo i pasti.
Queste modifiche possono influire sulla compliance e sui profili degli effetti collaterali rispetto a quelli di Thiola.
In combinazione con citrato di potassio o altri preparati alcalini, gli effetti gastrointestinali avversi sono relativamente comuni nei pazienti con cistinuria trattati attivamente.
È possibile che gli effetti collaterali gastrointestinali possano essere ridotti da Thiola EC.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
25
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con cistinuria su Thiola EC.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 18 anni o più
- Pazienti con cistinuria e una storia di calcoli renali
- Prendendo Thiola EC
- Disposto e in grado di fornire il consenso
Criteri di esclusione:
1. Impossibile firmare il consenso informato.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Linea di base
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Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali.
Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande.
Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai).
La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
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Linea di base
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Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 6
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Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali.
Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande.
Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai).
La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
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Mese 6
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Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 12
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Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali.
Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande.
Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai).
La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
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Mese 12
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Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 18
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Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali.
Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande.
Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai).
La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
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Mese 18
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Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 24
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Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali.
Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande.
Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai).
La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
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Mese 24
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Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Linea di base
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Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Linea di base
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Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 6
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Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Mese 6
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Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 12
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Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Mese 12
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Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 18
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Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Mese 18
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Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 24
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Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Mese 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 marzo 2021
Completamento primario (Effettivo)
31 ottobre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
31 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
17 settembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
29 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20-00331
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici) saranno condivisi su ragionevole richiesta.
Periodo di condivisione IPD
Inizia 9 mesi e termina 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Il ricercatore che ha proposto di utilizzare i dati, i ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente valida e i ricercatori il cui uso proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente ("intermediario istruito") identificato a tale scopo avranno accesso ai dati su ragionevole richiesta.
Le richieste devono essere indirizzate a david.goldfarb@nyulangone.org.
Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .