Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Register van Thiola EC-therapie

28 februari 2024 bijgewerkt door: NYU Langone Health

Open-label prospectief observatieregister van Thiola EC-therapie

Thiola EC vertegenwoordigt verschillende modificaties van Thiola die een betere, effectievere behandeling van cystinurie beloven. Ten eerste is de pilgrootte veranderd van 100 mg naar 300 mg, wat betekent dat de typische pillast zal worden verminderd van gemiddeld 10 pillen per dag naar 3-5 pillen per dag. Deze verandering zal worden toegejuicht door patiënten bij wie de vochtinname en toediening van kaliumcitraat dagelijkse lasten zijn. Ten tweede is het preparaat nu maagsapresistent, geformuleerd om vertraagde afgifte van actief tiopronine te bieden. Ten slotte kan Thiola EC met voedsel worden ingenomen, wat een verbetering is ten opzichte van het onhandige doseringsregime van Thiola, dat slechts een uur vóór of twee uur na de maaltijd kan worden ingenomen. Deze veranderingen kunnen de therapietrouw en bijwerkingenprofielen beïnvloeden in vergelijking met die van Thiola. In combinatie met kaliumcitraat of andere alkalische preparaten komen bijwerkingen op het maagdarmkanaal relatief vaak voor bij actief behandelde patiënten met cystinurie. Het is mogelijk dat GI-bijwerkingen kunnen worden verminderd door Thiola EC.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met cystinurie op Thiola EC.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18 jaar of ouder
  2. Patiënten met cystinurie en een voorgeschiedenis van nierstenen
  3. Thiola EC nemen
  4. Bereid en in staat om toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

1. Kan geïnformeerde toestemming niet ondertekenen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL) -score
Tijdsspanne: Basislijn
De WiSQoL-vragenlijst is ontworpen om de kwaliteit van leven van patiënten met een voorgeschiedenis van nierstenen te begrijpen. Er zijn 7 hoofdvragen die elk subvragen hebben. De vragen worden beantwoord op een schaal van 1 (helemaal waar / altijd of bijna altijd) tot 5 (helemaal niet waar / helemaal niet, nooit). Het totale aantal vragen is 28-140; hoe lager de score, hoe slechter de kwaliteit van leven.
Basislijn
Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL) -score
Tijdsspanne: Maand 6
De WiSQoL-vragenlijst is ontworpen om de kwaliteit van leven van patiënten met een voorgeschiedenis van nierstenen te begrijpen. Er zijn 7 hoofdvragen die elk subvragen hebben. De vragen worden beantwoord op een schaal van 1 (helemaal waar / altijd of bijna altijd) tot 5 (helemaal niet waar / helemaal niet, nooit). Het totale aantal vragen is 28-140; hoe lager de score, hoe slechter de kwaliteit van leven.
Maand 6
Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL) -score
Tijdsspanne: Maand 12
De WiSQoL-vragenlijst is ontworpen om de kwaliteit van leven van patiënten met een voorgeschiedenis van nierstenen te begrijpen. Er zijn 7 hoofdvragen die elk subvragen hebben. De vragen worden beantwoord op een schaal van 1 (helemaal waar / altijd of bijna altijd) tot 5 (helemaal niet waar / helemaal niet, nooit). Het totale aantal vragen is 28-140; hoe lager de score, hoe slechter de kwaliteit van leven.
Maand 12
Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL) -score
Tijdsspanne: Maand 18
De WiSQoL-vragenlijst is ontworpen om de kwaliteit van leven van patiënten met een voorgeschiedenis van nierstenen te begrijpen. Er zijn 7 hoofdvragen die elk subvragen hebben. De vragen worden beantwoord op een schaal van 1 (helemaal waar / altijd of bijna altijd) tot 5 (helemaal niet waar / helemaal niet, nooit). Het totale aantal vragen is 28-140; hoe lager de score, hoe slechter de kwaliteit van leven.
Maand 18
Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL) -score
Tijdsspanne: Maand 24
De WiSQoL-vragenlijst is ontworpen om de kwaliteit van leven van patiënten met een voorgeschiedenis van nierstenen te begrijpen. Er zijn 7 hoofdvragen die elk subvragen hebben. De vragen worden beantwoord op een schaal van 1 (helemaal waar / altijd of bijna altijd) tot 5 (helemaal niet waar / helemaal niet, nooit). Het totale aantal vragen is 28-140; hoe lager de score, hoe slechter de kwaliteit van leven.
Maand 24
Short Form-36 Gezondheidsenquête (SF-36v2) Score
Tijdsspanne: Basislijn
Weegschalen worden gestandaardiseerd met een score-algoritme of door de SF-36v2 scoresoftware om een ​​score van 0 tot 100 te verkrijgen. Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Basislijn
Short Form-36 Gezondheidsenquête (SF-36v2) Score
Tijdsspanne: Maand 6
Weegschalen worden gestandaardiseerd met een score-algoritme of door de SF-36v2 scoresoftware om een ​​score van 0 tot 100 te verkrijgen. Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Maand 6
Short Form-36 Gezondheidsenquête (SF-36v2) Score
Tijdsspanne: Maand 12
Weegschalen worden gestandaardiseerd met een score-algoritme of door de SF-36v2 scoresoftware om een ​​score van 0 tot 100 te verkrijgen. Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Maand 12
Short Form-36 Gezondheidsenquête (SF-36v2) Score
Tijdsspanne: Maand 18
Weegschalen worden gestandaardiseerd met een score-algoritme of door de SF-36v2 scoresoftware om een ​​score van 0 tot 100 te verkrijgen. Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Maand 18
Short Form-36 Gezondheidsenquête (SF-36v2) Score
Tijdsspanne: Maand 24
Weegschalen worden gestandaardiseerd met een score-algoritme of door de SF-36v2 scoresoftware om een ​​score van 0 tot 100 te verkrijgen. Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NYU Langone Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-00331

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de in dit artikel gerapporteerde resultaten, na de-identificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen) zullen op redelijk verzoek worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend 9 maanden en eindigend 36 maanden na publicatie van het artikel of zoals vereist door een voorwaarde van toekenningen en overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

De onderzoeker die heeft voorgesteld om de gegevens te gebruiken, onderzoekers die een methodologisch verantwoord voorstel doen en onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de gegevens is goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie ("geleerde intermediair") die voor dit doel is aangewezen, krijgen toegang tot de gegevens zodra redelijk verzoek. Verzoeken moeten worden gericht aan david.goldfarb@nyulangone.org. Om toegang te krijgen, moeten gegevensaanvragers een gegevenstoegangsovereenkomst ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren