Buněčná terapie chronického traumatického cervikálního neúplného poranění míchy
23. ledna 2024 aktualizováno: Banc de Sang i Teixits
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní, dvouramenná klinická studie fáze I/II k posouzení bezpečnosti a účinnosti intratekálního podávání WJ-MSC u chronického traumatického cervikálního neúplného poranění míchy
Jedná se o dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, multicentrickou klinickou studii, ve které bude 18 pacientů postižených chronickým traumatickým nekompletním poraněním krční míchy randomizováno buď k aktivní léčbě (2 dávky intratekálního WJ-MSC s odstupem 3 měsíců), nebo na placebo (2 intratekální infuze s odstupem 3 měsíců).
Poté budou pacienti sledováni po dobu 12 měsíců za účelem posouzení bezpečnosti a účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie, která bude zahrnovat 18 pacientů postižených chronickým traumatickým nekompletním poraněním krční míchy, kteří budou randomizováni v poměru 1:1, stratifikovaní podle centra, do jedné ze 2 léčebných větví studie: WJ-MSC / WJ-MSC (v dávce 1E6 ± 30 % živých buněk / kg hmotnosti) nebo Placebo / placebo.
Lék bude podáván intratekálně v den 1 a ve 3 měsících.
Hlavním cílem studie je posoudit bezpečnost při 12měsíčním sledování.
Sekundární cíle zahrnují hodnocení účinnosti prostřednictvím klinické odpovědi, elektrofyziologických změn, dotazníků funkčnosti a kvality života, jakož i přítomnosti anti-HLA protilátek a dárcovské celularity v mozkomíšním moku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
A Coruña, Španělsko, 15006
- Complexo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
- Hospital de Neurorehabilitació Institut Guttmann
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedna léze poranění míchy způsobená traumatem
- Postižené segmenty šňůry mezi C1 a T1, potvrzené magnetickou rezonancí
- Nekompletní léze (ASIA B, C nebo D)
- Chronický chorobný stav (1 až 5 let po úrazu)
- Pacienti od 18 do 70 let, obě pohlaví
- Předpokládaná délka života > 2 roky
- Bydlení v blízkosti centra během účasti ve studii a důvěra, že se pacient zúčastní následných návštěv
- Udělený informovaný souhlas písemně
- Pacient je schopen porozumět studii a jejím postupům
Kritéria vyloučení:
- Mechanická ventilace
- Penetrující trauma postihující míchu
- Těhotná žena nebo bez řádných antikoncepčních opatření dle zkoušejícího, nebo krmení dechem
- Plánovaná operace páteře během následujících 12 měsíců po vstupu do studie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Významné abnormální laboratorní testy, které kontraindikují účast pacienta ve studii
- Neoplazie během předchozích 5 let nebo bez kompletní remise
- Pacient s komunikačními potížemi
- Současná účast v jiném klinickém hodnocení nebo léčba hodnoceným léčivým přípravkem v předchozích 30 dnech, která by mohla ovlivnit výsledky studie
- Předchozí léčba a pokrokový terapeutický léčivý přípravek (buněčná terapie)
- Kontraindikace pro lumbální punkci
- Kontraindikace nebo neschopnost dodržet rehabilitační program
- Jiné patologické stavy nebo okolnosti, které ztěžují účast ve studii podle lékařských kritérií
- Pacient neakceptuje sledování po dobu, která by mohla přesáhnout délku klinického hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: WJ-MSC (XCEL-UMC-BETA)
Předplněná injekční stříkačka se 4 ± 1 ml obsahující WJ-MSC ve vyváženém fyziologickém roztoku doplněném lidským albuminem.
|
Podání 2 intratekálních infuzí WJ-MSC v den 1 a ve 3 měsících
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Předplněná injekční stříkačka se 4 ± 1 ml obsahující vyvážený fyziologický roztok doplněný lidským albuminem
|
Podání 2 intratekálních infuzí placeba v den 1 a ve 3 měsících
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Po 12 měsících sledování
|
Nežádoucí události
|
Po 12 měsících sledování
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stupnice poškození American Spinal Injury Association (ASIA).
Časové okno: Při sledování po 1, 3, 4, 6 a 12 měsících
|
Změny ve skóre ASIA s ohledem na výchozí hodnotu, jak je podrobně uvedeno na https://asia-spinalinjury.org/international-standards-neurological-classification-sci-isncsci-worksheet/
|
Při sledování po 1, 3, 4, 6 a 12 měsících
|
|
Motorem evokované potenciály
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre motorických evokovaných potenciálů s ohledem na výchozí hodnotu.
Vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Somatosenzorické evokované potenciály
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny skóre somatosenzorických evokovaných potenciálů s ohledem na výchozí hodnotu.
Vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Elektrické vnímání prahu bolesti
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre vnímání elektrického prahu bolesti s ohledem na výchozí hodnotu.
Nižší skóre znamená lepší výsledek
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Síla rukojeti
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Bude hodnoceno pomocí dynamometru.
Změny ve skóre s ohledem na výchozí hodnoty.
Vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Index chůze pro poranění míchy (WISCI II)
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre testu chůze WISCIII s ohledem na výchozí hodnotu.
Skóre se pohybuje od 0 (nejzávažnější poškození) do 20 (nejméně závažné poškození)
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Numerická škála pro hodnocení neuropatické bolesti
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny v numerické škále pro skóre neuropatické bolesti s ohledem na výchozí hodnotu.
Skóre se pohybuje od 0 (žádná bolest) do 10 (nesnesitelná bolest)
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Modifikovaná Ashworthova stupnice pro spasticitu
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny v modifikovaném skóre Ashworthovy škály s ohledem na výchozí hodnotu.
Jedná se o 5bodovou numerickou stupnici, která hodnotí spasticitu od 0 do 4, přičemž 0 znamená žádný odpor a 4 znamená tuhou končetinu ve flexi nebo extenzi a zahrnuje hodnotu 1+.
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Míra nezávislosti míchy III (SCIM III)
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre SCIM III s ohledem na výchozí hodnotu.
Skóre se pohybuje od 0 do 20, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Dotazník kvality života Světové zdravotnické organizace (WHOQOL-BREF)
Časové okno: Po 6 a 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre WHOQOL-BREF s ohledem na výchozí hodnotu.
Obsahuje 26 otázek s interpunkcí od 1 do 5 a hodnotí celkové vnímání kvality života jedincem (1 až 5), celkové vnímání svého zdraví (1 až 5) a 4 oblasti fyzického zdraví, psychické, sociální vztahy, prostředí. (0-100 každá doména).
vyšší skóre znamená vyšší kvalitu života.
|
Po 6 a 12 měsících sledování
|
|
Index všeobecné psychické pohody (PGWBI)
Časové okno: Po 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre PGWBI s ohledem na výchozí hodnotu.
Skóre se pohybuje od 0 do 132, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Po 12 měsících sledování
|
|
Nemocniční škála úzkosti a deprese (HADS)
Časové okno: Po 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre HADS s ohledem na výchozí hodnotu.
Jedná se o 14položkový dotazník, který si sami vytvoříte a obsahuje 2 subškály (jednu pro úzkost a jednu pro depresi), s rozsahem skóre každé subškály od 0 do 21.
Vyšší skóre znamená vyšší úzkost a depresi.
|
Po 12 měsících sledování
|
|
Dotazník komunitní integrace (CIQ-IG)
Časové okno: Po 12 měsících sledování
|
Změny ve skóre CIQ-IG s ohledem na výchozí hodnotu.
Skóre se pohybuje od 0 do 25, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Po 12 měsících sledování
|
|
AntiHLA protilátky v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Po 7 dnech a po 1 měsíci sledování po každé infuzi
|
Přítomnost nebo nepřítomnost antiHLA protilátek v CSF po dvou infuzích WJ-MSC
|
Po 7 dnech a po 1 měsíci sledování po každé infuzi
|
|
Detekce dárcovských buněk v CSF
Časové okno: 7 dní po každé infuzi
|
Analýza krátkého tandemového opakování (STR) k detekci permanence dárcovské celularity (WJ-MsC) v CSF
|
7 dní po každé infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joan VIDAL, MD, PhD, Institut Guttmann
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. října 2021
Primární dokončení (Aktuální)
20. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
20. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
23. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
24. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BST-SCI-02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .