Celtherapie voor chronisch traumatisch cervicaal onvolledig ruggenmergletsel
23 januari 2024 bijgewerkt door: Banc de Sang i Teixits
Een fase I/II, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle, 2-armige klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van intrathecale toediening van WJ-MSC bij chronisch traumatisch cervicaal onvolledig ruggenmergletsel te beoordelen
Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter klinische studie waarin 18 patiënten met chronisch traumatisch onvolledig cervicaal ruggenmergletsel zullen worden gerandomiseerd naar ofwel de actieve behandeling (2 doses intrathecale WJ-MSC met een tussenpoos van 3 maanden) of placebo (2 intrathecale infusies, 3 maanden uit elkaar).
Daarna zullen patiënten gedurende 12 maanden worden gevolgd voor beoordeling van veiligheid en werkzaamheid.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter klinische studie met 18 patiënten met chronisch traumatisch onvolledig cervicaal ruggenmergletsel die 1:1 gerandomiseerd zullen worden, gestratificeerd per centrum, naar een van de 2 behandelingsarmen van de studie: WJ-MSC / WJ-MSC (bij een dosis van 1E6 ± 30% levende cellen / kg gewicht) of Placebo / placebo.
Medicatie wordt intrathecaal toegediend op dag 1 en op 3 maanden.
Het belangrijkste doel van de proef is om de veiligheid te beoordelen bij een follow-up van 12 maanden.
Secundaire doelstellingen zijn onder meer de evaluatie van de werkzaamheid door middel van klinische respons, elektrofysiologische veranderingen, vragenlijsten over functionaliteit en kwaliteit van leven, evenals de aanwezigheid van anti-HLA-antilichamen en donorcellulariteit in de cerebrospinale vloeistof.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
A Coruña, Spanje, 15006
- Complexo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC)
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
- Hospital de Neurorehabilitació Institut Guttmann
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een enkele laesie van een dwarslaesie veroorzaakt door een trauma
- Getroffen koordsegmenten tussen C1 en T1, bevestigd door magnetische resonantie
- Onvolledige laesie (ASIA B, C of D)
- Chronische ziektetoestand (tussen 1 en 5 jaar na het letsel)
- Patiënten van 18 tot 70 jaar, beide geslachten
- Levensverwachting > 2 jaar
- Verblijf nabij het centrum tijdens studiedeelname en vertrouwen dat de patiënt de vervolgbezoeken zal bijwonen
- Geïnformeerde schriftelijke toestemming gegeven
- De patiënt kan het onderzoek en de bijbehorende procedures begrijpen
Uitsluitingscriteria:
- Mechanische ventilatie
- Doordringend trauma dat het ruggenmerg aantast
- Zwangere vrouw of zonder de juiste anticonceptiemaatregelen volgens de onderzoeker, of ademvoeding
- Geplande spinale chirurgie binnen 12 maanden na deelname aan de studie
- Neurodegeneratieve ziekten
- Significante abnormale laboratoriumtesten die een contra-indicatie vormen voor deelname van de patiënt aan het onderzoek
- Neoplasie in de afgelopen 5 jaar, of zonder volledige remissie
- Patiënt met communicatieproblemen
- Gelijktijdige deelname aan een andere klinische studie of behandeling met een geneesmiddel voor onderzoek in de voorgaande 30 dagen, wat de resultaten van de studie zou kunnen beïnvloeden
- Eerdere behandeling met en geavanceerd therapiegeneesmiddel (celtherapie)
- Contra-indicatie voor lumbaalpunctie
- Contra-indicatie of onvermogen om een revalidatieprogramma te volgen
- Andere pathologische aandoeningen of omstandigheden die volgens medische criteria deelname aan het onderzoek bemoeilijken
- De patiënt accepteert geen follow-up gedurende een periode die de duur van de klinische proef zou kunnen overschrijden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: WJ-MSC (XCEL-UMC-BETA)
Voorgevulde spuit met 4 ± 1 ml met WJ-MSC in een uitgebalanceerde zoutoplossing aangevuld met humaan albumine.
|
Toediening van 2 intrathecale infusies van WJ-MSC op dag 1 en op 3 maanden
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Voorgevulde spuit met 4 ± 1 ml met een uitgebalanceerde zoutoplossing aangevuld met humaan albumine
|
Toediening van 2 intrathecale placebo-infusies op dag 1 en na 3 maanden
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Na 12 maanden follow-up
|
Bijwerkingen
|
Na 12 maanden follow-up
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schaal voor bijzondere waardeverminderingen van de American Spinal Injury Association (ASIA).
Tijdsspanne: Na 1, 3, 4, 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de ASIA-score ten opzichte van de uitgangswaarde zoals beschreven op https://asia-spinalinjury.org/international-standards-neurological-classification-sci-isncsci-worksheet/
|
Na 1, 3, 4, 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Motorisch opgewekte potentialen
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in motor evoked potentials scoren ten opzichte van de basiswaarde.
Hogere scores betekenen een beter resultaat
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Somatosensorische evoked potentials
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in somatosensorische evoked potentials-score ten opzichte van de uitgangswaarde.
Hogere scores betekenen een beter resultaat
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Waarneming van elektrische pijngrens
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de waarnemingsscore van de elektrische pijndrempel ten opzichte van de basislijn.
Lagere scores betekenen een beter resultaat
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Handgreepsterkte
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Zal worden beoordeeld met behulp van een dynamometer.
Veranderingen in de score ten opzichte van basiswaarden.
Hogere scores betekenen een beter resultaat
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Loopindex voor dwarslaesie (WISCI II)
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de WISCIII-score van de looptest ten opzichte van de uitgangswaarde.
De score varieert van 0 (meest ernstige beperking) tot 20 (minst ernstige beperking)
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Numerieke schaal voor beoordeling van neuropathische pijn
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de numerieke schaal voor neuropathische pijnscore ten opzichte van de uitgangswaarde.
Score varieert van 0 (geen pijn) tot 10 (ondraaglijke pijn)
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Gemodificeerde Ashworth-schaal voor spasticiteit
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de gemodificeerde Ashworth-schaalscore ten opzichte van de basislijnwaarde.
Het is een 5-punts numerieke schaal die spasticiteit rangschikt van 0 tot 4, waarbij 0 staat voor geen weerstand en 4 voor een ledemaat die stijf is in flexie of extensie, en omvat een 1+ waarde.
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Ruggenmergonafhankelijkheidsmaatregel III (SCIM III)
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de SCIM III-schaalscore ten opzichte van de uitgangswaarde.
Score varieert van 0 tot 20, waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen.
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Vragenlijst over kwaliteit van leven van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHOQOL-BREF)
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de WHOQOL-BREF-score ten opzichte van de uitgangswaarde.
Het bevat 26 vragen, elk onderbroken van 1 tot 5 en beoordeelt de algemene perceptie van het individu van kwaliteit van leven (1 tot 5), algemene perceptie van zijn gezondheid (1 tot 5) en 4 domeinen van fysieke gezondheid, psychologische, sociale relaties, omgeving (0-100 elk domein).
hogere scores duiden op een hogere kwaliteit van leven.
|
Na 6 en 12 maanden follow-up
|
|
Psychologische algemene welzijnsindex (PGWBI)
Tijdsspanne: Na 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de PGWBI-score ten opzichte van de basiswaarde.
Score varieert van 0 tot 132, waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen.
|
Na 12 maanden follow-up
|
|
Ziekenhuis Angst en Depressie Schaal (HADS)
Tijdsspanne: Na 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de HADS-score ten opzichte van de uitgangswaarde.
Dit is een zelf in te vullen vragenlijst van 14 items met 2 subschalen (één voor angst en één voor depressie), met een scorebereik van elke subschaal van 0-21.
Een hogere score duidt op meer angst en depressie.
|
Na 12 maanden follow-up
|
|
Inburgeringsvragenlijst (CIQ-IG)
Tijdsspanne: Na 12 maanden follow-up
|
Veranderingen in de CIQ-IG-score ten opzichte van de uitgangswaarde.
Score varieert van 0 tot 25, waarbij hogere scores een beter resultaat betekenen.
|
Na 12 maanden follow-up
|
|
AntiHLA-antilichamen in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Na 7 dagen en na 1 maand follow-up na elke infusie
|
Aanwezigheid of afwezigheid van antiHLA-antilichamen in het CSF na twee WJ-MSC-infusies
|
Na 7 dagen en na 1 maand follow-up na elke infusie
|
|
Detectie van donorcellen in CSF
Tijdsspanne: 7 dagen na elke infusie
|
Short tandem repeat (STR)-analyse om permanentie van donorcellulariteit (WJ-MsC) in de CSF te detecteren
|
7 dagen na elke infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Joan VIDAL, MD, PhD, Institut Guttmann
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 januari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 september 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 september 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
24 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BST-SCI-02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .