Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 základní studie Nab-sirolimu u pacientů s maligními solidními nádory s patogenními změnami v genech TSC1 nebo TSC2 (PŘESNOST 1)

31. května 2024 aktualizováno: Aadi Bioscience, Inc.

Multicentrická otevřená košíková studie fáze 2 s nab-sirolimem pro dospělé a dospívající pacienty s maligními solidními nádory obsahujícími patogenní inaktivační změny v genech TSC1 nebo TSC2

Multicentrická otevřená košová studie fáze 2 s nab-sirolimem pro dospělé a dospívající pacienty s maligními solidními nádory obsahujícími patogenní inaktivační změny v genech TSC1 nebo TSC2

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie TSC-007 je prospektivní fáze 2, otevřená, multiinstitucionální košová studie ke stanovení účinnosti a bezpečnostního profilu nab-sirolimu podávaného pacientům s maligními solidními nádory obsahujícími patogenní inaktivační změny v genech TSC1 nebo TSC2. Pacienti budou léčeni jedinou látkou IV nab-sirolimus až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity, nebo dokud podle názoru zkoušejícího pacient již nebude mít prospěch z terapie, nebo podle uvážení pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Busan, Korejská republika, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00935
        • Pan Oncology Trials, LLC
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35243
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36607
        • Southern Cancer Center
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Spojené státy, 85395
        • Arizona Oncology Associates
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Honor Health
      • Prescott Valley, Arizona, Spojené státy, 86301
        • Arizona Oncology Associates
      • Yuma, Arizona, Spojené státy, 85364
        • Yuma Regional Medical Center
    • California
      • Arroyo Grande, California, Spojené státy, 93420
        • PCR Oncology
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90212
        • NextGen Oncology
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Providence Medical Foundation (Fullerton)
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • MemorialCare
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA - Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Napa, California, Spojené státy, 94558
        • Providence Medical Foundation (Napa)
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
        • Hoag Memorial Hospital Presbyterian
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Sharp HealthCare
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 93105
        • Ridley-Tree Cancer Center
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Santa Rosa, California, Spojené státy, 95403
        • Providence Medical Foundation
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Spojené státy, 90602
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams St)
      • Lakewood, Colorado, Spojené státy, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Littleton, Colorado, Spojené státy, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Lone Tree, Colorado, Spojené státy, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Longmont, Colorado, Spojené státy, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Pueblo, Colorado, Spojené státy, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Thornton, Colorado, Spojené státy, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06102
        • Hartford Healthcare
      • Norwich, Connecticut, Spojené státy, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Bonita Springs, Florida, Spojené státy, 34135
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Spojené státy, 34205
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Spojené státy, 34211
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Brandon, Florida, Spojené státy, 33511
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Cape Coral, Florida, Spojené státy, 33909
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33761
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Daytona Beach, Florida, Spojené státy, 32117
        • Cancer Specialist - East
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Holy Cross Hospital
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33901
        • Florida Cancer Specialists South Division
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33905
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32605
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Lakeland, Florida, Spojené státy, 33812
        • TOI Florida
      • Lakeland, Florida, Spojené státy, 33812
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
      • Largo, Florida, Spojené státy, 33770
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Lecanto, Florida, Spojené státy, 34461
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34102
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Ocala, Florida, Spojené státy, 34474
        • Ocala Oncology
      • Ocala, Florida, Spojené státy, 34474
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33980
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33705
        • Florida Cancer Specialists and Research Institute - North Division
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33707
        • Florida Cancer Specialists - North
      • Sarasota, Florida, Spojené státy, 34232
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Sarasota, Florida, Spojené státy, 34236
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Stuart, Florida, Spojené státy, 34994
        • Florida Cancer Specialist - East
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Tavares, Florida, Spojené státy, 32778
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Trinity, Florida, Spojené státy, 34655
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Venice, Florida, Spojené státy, 34285
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Venice, Florida, Spojené státy, 34292
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Vero Beach, Florida, Spojené státy, 32960
        • Florida Cancer Specialists - East
      • Wellington, Florida, Spojené státy, 33414
        • Florida Cancer Specialists - East
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33401
        • Florida Cancer Specialists - East
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Morehouse School Of Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Hawaii Cancer Center
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Spojené státy, 60521
        • Hope and Healing Cancer Services
      • Rolling Meadows, Illinois, Spojené státy, 60008
        • Northwest Oncology and Hematology
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Spojené státy, 46032
        • Urology of Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
        • Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
      • Goshen, Indiana, Spojené státy, 46526
        • Goshen Health
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70817
        • Our Lady of The Lake
      • Hammond, Louisiana, Spojené státy, 70403
        • Pontchartrain
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland PA (Center for Cancer & Blood Disorders)
      • Frederick, Maryland, Spojené státy, 21702
        • Frederick Health
      • Rockville, Maryland, Spojené státy, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Fairhaven, Massachusetts, Spojené státy, 02719
        • Southcoast Centers for Cancer Care
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Sparrow Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Spojené státy, 65613
        • Central Care Cancer Center
      • Osage Beach, Missouri, Spojené státy, 65065
        • Lake Regional
      • Saint Joseph, Missouri, Spojené státy, 64507
        • Mosaic Life Care
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Springfield, Missouri, Spojené státy, 65807
        • Oncology Hematology Associates
    • Nebraska
      • Grand Island, Nebraska, Spojené státy, 68803
        • Nebraska Cancer Specialists
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nebraska Methodist Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • OptumCare Cancer Care-Parent
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Spojené státy, 07109
        • New Jersey Cancer Care and Blood Disorders
      • Englewood, New Jersey, Spojené státy, 07631
        • Englewood Hospital and Medical Center
      • Florham Park, New Jersey, Spojené státy, 07932
        • Summit Medical Group - NJ
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • East Syracuse, New York, Spojené státy, 13057
        • HOACNY
      • Ithaca, New York, Spojené státy, 14850
        • Cayuga Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Goldsboro, North Carolina, Spojené státy, 27534
        • Southeastern Medical Oncology
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58102
        • Sanford Health-Fargo
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44708
        • Aultman Medical Group
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • TriHealth
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45627
        • University of Cincinnati (UC) - Cancer Institute
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43623
        • The Toledo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Oklahoma State University (OSU) - Stephenson Cancer Center
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Spojené státy, 17325
        • Gettysburg-PCSRI
      • Langhorne, Pennsylvania, Spojené státy, 19047
        • Alliance Cancer Specialists
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • York, Pennsylvania, Spojené státy, 17403
        • Cancer Care Associates of York - Parent
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Avera Cancer Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117
        • Sanford Health
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Spojené státy, 37055
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Franklin, Tennessee, Spojené státy, 37067
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Gallatin, Tennessee, Spojené státy, 37066
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • West Cancer Center
      • Henderson, Tennessee, Spojené státy, 37075
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Hermitage, Tennessee, Spojené státy, 37076
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Lebanon, Tennessee, Spojené státy, 37090
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
        • Baptist Cancer Center
      • Murfreesboro, Tennessee, Spojené státy, 37129
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37205
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37207
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37211
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Shelbyville, Tennessee, Spojené státy, 37160
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Smyrna, Tennessee, Spojené státy, 37167
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Texas Oncology - DFW
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79915
        • Texas Oncology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Oncology Consultants
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75063
        • Arizona Oncology Associates
      • Kingwood, Texas, Spojené státy, 77339
        • Lumi Research
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Texas Oncology Central-South
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • South Texas Accelerated Research Therapeutics (START)
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75702
        • Texas Oncology
    • Utah
      • Ogden, Utah, Spojené státy, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Virginia Cancer Specialists
      • Fredericksburg, Virginia, Spojené státy, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23235
        • Virginia Urology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • University of Washington Cancer Consortium
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99216
        • Cancer Care Northwest
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Spokane Urology
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Northwest Medical Specialties
    • Wisconsin
      • Appleton, Wisconsin, Spojené státy, 54911
        • ThedaCare
      • La Crosse, Wisconsin, Spojené státy, 54601
        • Gunderson Health System
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti musí mít maligní solidní nádor s patogenní inaktivující změnou TSC1 nebo TSC2. Genetické změny by měly být identifikovány v nádorové tkáni pomocí NGS (tj. nikoli samotnou tekutou biopsií).

    • Pacienti budou zařazeni poté, co centrální hodnocení zprávy NGS potvrdí způsobilost.

  2. Pacienti musí poskytnout základní vzorky nádorové tkáně.
  3. Pacienti musí mít solidní nádory, které jsou metastatické nebo lokálně pokročilé, kde chirurgická resekce není možná nebo pravděpodobně povede k závažné morbiditě.
  4. Pacienti museli dostat všechny standardní terapie vhodné pro jejich typ nádoru a stádium onemocnění, nebo podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že by pacient toleroval nebo neměl klinicky významný užitek z odpovídající standardní terapie, nebo pacient nemá žádný uspokojivý alternativní léčby.
  5. Pacienti musí mít 1 nebo více měřitelných cílových lézí pomocí počítačové tomografie (CT) nebo magnetické rezonance (MRI) (RECIST v1.1)
  6. Věk: 12 let nebo starší
  7. výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1 nebo Karnofského výkonnostní stav (KPS) ≥80 nebo Lansky play-performance scale pro dětské pacienty ≥80

  8. Přiměřená funkce jater:

    1. Celkový bilirubin ≤ 1,5 × horní hranice normy (ULN) (pokud není způsobeno Gilbertovým syndromem, pak ≤ 3 × ULN)
    2. Aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN, pokud lze přičíst jaterním metastázám)

  9. Přiměřená funkce ledvin:

    A. Clearance kreatininu ≥30 ml/min, Cockcroft-Gault CCr = ((140 let) x hmotnost[kg]) / (72 x SCr[ml/min]) x 0,85, pokud jsou ženy

  10. Odpovídající hematologické parametry:

    1. Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥1,0 ​​× 109/l (podpora růstového faktoru povolena)
    2. Počet krevních destiček ≥100 000/mm3 (100 × 109/l) (povolena transfuze a/nebo podpora růstovým faktorem)
    3. Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl (povolena transfuze a/nebo podpora růstovým faktorem)
  11. Sérový triglycerid nalačno musí být ≤ 300 mg/dl; sérový cholesterol nalačno musí být ≤ 350 mg/dl.
  12. Minimálně 4 týdny od jakéhokoli většího chirurgického zákroku, dokončení ozařování nebo dokončení veškeré předchozí systémové protinádorové terapie nebo alespoň 5 poločasů, pokud byla předchozí terapie monoterapií s malou molekulou a při dostatečném zotavení z akutní toxicity jakákoli předchozí terapie, včetně neuropatie do stupně ≤1.

  13. Muž nebo netěhotná a nekojící žena:

    1. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce nebo abstinence bez přerušení od 28 dnů před zahájením zkoušeného přípravku (IP) po dobu 3 měsíců po poslední dávce IP a mít negativní těhotenský test v séru (beta lidský choriový gonadotropin, β- hCG) výsledek při screeningu a souhlas s probíhajícím těhotenským testováním v průběhu studie a po ukončení studijní léčby. Druhá forma antikoncepce je nutná, i když měla podvázání vejcovodů.
    2. Pacienti mužského pohlaví musí během účasti ve studii a po dobu 3 měsíců po poslední dávce IP dodržovat abstinenci nebo souhlasit s používáním kondomu během sexuálního kontaktu s těhotnou ženou nebo ženou ve fertilním věku. Druhá forma antikoncepce je nutná, i když podstoupil úspěšnou vazektomii.
  14. Pacient nebo jeho rodiče nebo zákonní zástupci rozumí a podepisují informovaný souhlas.
  15. Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, laboratorní testy a další studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí léčba inhibitorem mTOR, včetně nab-sirolimu.
  2. Nedávná infekce vyžadující systémovou (perorální nebo IV) protiinfekční léčbu, buď probíhající nebo dokončenou ≤ 14 dní před zařazením do studie (s výjimkou nekomplikované infekce močových cest nebo infekce horních cest dýchacích).
  3. Pacienti s primárními nádory mozku nebo PEComa.

  4. Pacienti, kteří mají jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní nebo psychiatrické stavy nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit jejich účast, včetně:

    1. Pacienti s meningeální karcinomatózou, leptomeningeální karcinomatózou, kompresí míchy, neléčenými mozkovými metastázami nebo symptomatickými či nestabilními mozkovými metastázami. Poznámka: Pacienti se stabilními mozkovými metastázami (definovanými jako asymptomatické nebo bez potřeby vysokých dávek [definovaných jako dexamethason 10 mg denně nebo vyšší] nebo zvyšující se dávkou systémových kortikosteroidů) a bez bezprostřední potřeby radiační terapie jsou způsobilí. Pokud je to vhodné, pacienti musí před posouzením způsobilosti absolvovat radiační terapii mozku a adekvátně se zotavit z jakékoli související toxicity a/nebo komplikací. U pacientů, kteří podstoupili předchozí radiační terapii, by MRI vyšetření po léčbě nemělo vykazovat žádné zvýšení velikosti/objemu mozkových lézí.
    2. Nestabilní angina pectoris, symptomatické městnavé srdeční selhání (New York Heart Association, NYHA třída III nebo IV), infarkt myokardu ≤ 6 měsíců před první léčbou ve studii, závažná nekontrolovaná srdeční arytmie nebo jakékoli jiné klinicky významné srdeční onemocnění.
    3. Preexistující závažná porucha funkce plic. Pokud má pacient již existující plicní onemocnění, vhodní pacienti by měli mít spirometrii a difuzní kapacitu pro oxid uhelnatý (DLCO), která je > 50 % normální předpokládané hodnoty a/nebo saturaci O2, která je > 88 % v klidu na pokoji. vzduchu (Poznámka: spirometrie a testy funkce plic [PFT] se nemusí provádět, pokud to není klinicky indikováno).
    4. Nezhoubná onemocnění, která jsou nekontrolovaná nebo jejichž kontrola může být ohrožena léčbou studijní terapií. Všimněte si, že kontrolovaný nemelanomový karcinom kůže, karcinom in situ děložního čípku, resekovaný náhodný karcinom prostaty nebo jiný adekvátně léčený karcinom in situ mohou být vhodné po projednání s lékařským monitorem.
    5. Nekontrolovaná hypertenze (systolický krevní tlak ≥160 mm Hg a/nebo diastolický krevní tlak ≥100 mm Hg).
    6. Pacienti s anamnézou intersticiálního plicního onemocnění a/nebo pneumonitidy nebo plicní hypertenze.
    7. Jedinci se známou infekcí virem lidské imunodeficience (HIV) jsou z této studie vyloučeni, protože kombinovaná antiretrovirová terapie by mohla potenciálně vést k významným farmakokinetickým interakcím. Navíc jsou tito jedinci vystaveni zvýšenému riziku závažných infekcí v důsledku imunosupresivních účinků inhibice mTOR.
    8. Aktivní hepatitida B nebo hepatitida C s detekovatelnou virovou zátěží.

4. Pokud jde o souběžnou medikaci s významnými interakcemi CYP3A4 a P-gp, vysazení silných inhibitorů (např. ketokonazol, itrakonazol, vorikonazol, erythromycin, klarithromycin, telithromycin a další), silných induktorů (např. rifampin, rifabutin) a známých CYP3A4 substrátů s úzkým terapeutickým oknem (např. fentanyl, alfentanil, astemizol, cisaprid, dihydroergotamin, pimozid, chinidin nebo terfenadin) je zapotřebí alespoň 5 poločasů před podáním první dávky nab-sirolimu, podle toho, co je delší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A: Patogenní inaktivující změny TSC1
Pacienti s patogenními inaktivujícími změnami TSC1.
Lék: nab-sirolimus
Prospektivní fáze 2, otevřená, multiinstitucionální košová studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti nab-sirolimu podávaného pacientům intravenózní infuzí
Ostatní jména:
  • ABI-009
Experimentální: Rameno B: Patogenní inaktivující změny TSC2
Pacienti s patogenními inaktivujícími změnami TSC2.
Lék: nab-sirolimus
Prospektivní fáze 2, otevřená, multiinstitucionální košová studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti nab-sirolimu podávaného pacientům intravenózní infuzí
Ostatní jména:
  • ABI-009

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 9 měsíců
ORR na základě podílu pacientů s nejlepší celkovou odpovědí (BOR) potvrzenou částečnou odpovědí (PR) nebo úplnou odpovědí (CR) od okamžiku zahájení léčby ve studii do progrese onemocnění, jak je stanoveno pomocí IRR pomocí kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST ) v1.1
9 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba odezvy (DOR)
Časové okno: 9 měsíců
Určeno pro pacienty s BOR potvrzené CR nebo PR (podle IRR)
9 měsíců
Míra kontroly onemocnění
Časové okno: 9 měsíců
BOR potvrzené CR nebo PR (jakékoli trvání) nebo stabilního onemocnění (SD) po zahájení studijní léčby (podle IRR)
9 měsíců
Čas na odpověď
Časové okno: 9 měsíců
Čas od první dávky studovaného léku do počátečního měření CR nebo PR, kde je CR nebo PR následně potvrzeno
9 měsíců
Přežití bez progrese
Časové okno: 9 měsíců
Počet měsíců od zahájení studijní léčby do data progrese onemocnění (podle IRR) nebo úmrtí z jakékoli příčiny
9 měsíců
Celkové přežití
Časové okno: 24 měsíců
Počet měsíců od zahájení studijní léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny
24 měsíců
Výsledek hlášený pacientem
Časové okno: 9 měsíců
Změny od výchozí hodnoty ve skóre Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny v dotazníku kvality života v3.0 (EORTC-QOQ-C30)
9 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou a souvisejících s léčbou (AE)
Časové okno: 9 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou a souvisejících s léčbou, jak je posouzena Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0 National Cancer Institute
9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aadi Bioscience, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TSC-007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Maligní solidní novotvar

Klinické studie na nab-sirolimus

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit