Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2 Basket Trial van Nab-sirolimus bij patiënten met kwaadaardige solide tumoren met pathogene veranderingen in TSC1- of TSC2-genen (PRECISIE 1)

31 mei 2024 bijgewerkt door: Aadi Bioscience, Inc.

Een fase 2 multicenter open-label basket-onderzoek met Nab-sirolimus voor volwassen en adolescente patiënten met kwaadaardige solide tumoren met pathogene inactiverende veranderingen in TSC1- of TSC2-genen

Een fase 2 multi-center open-label basket-onderzoek met nab-sirolimus voor volwassen en adolescente patiënten met kwaadaardige solide tumoren met pathogene inactiverende veranderingen in TSC1- of TSC2-genen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie TSC-007 is een prospectieve fase 2, open-label, multi-institutionele mandstudie om de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel te bepalen van nab-sirolimus toegediend aan patiënten met kwaadaardige solide tumoren met pathogene inactiverende veranderingen in TSC1- of TSC2-genen. Patiënten zullen worden behandeld met monotherapie nab-sirolimus tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit, of totdat de patiënt naar de mening van de onderzoeker geen baat meer heeft bij de therapie, of naar goeddunken van de patiënt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

120

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Pan Oncology Trials, LLC
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35243
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36607
        • Southern Cancer Center
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Verenigde Staten, 85395
        • Arizona Oncology Associates
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Honor Health
      • Prescott Valley, Arizona, Verenigde Staten, 86301
        • Arizona Oncology Associates
      • Yuma, Arizona, Verenigde Staten, 85364
        • Yuma Regional Medical Center
    • California
      • Arroyo Grande, California, Verenigde Staten, 93420
        • PCR Oncology
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90212
        • NextGen Oncology
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope
      • Fullerton, California, Verenigde Staten, 92835
        • Providence Medical Foundation (Fullerton)
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • MemorialCare
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA - Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Napa, California, Verenigde Staten, 94558
        • Providence Medical Foundation (Napa)
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92663
        • Hoag Memorial Hospital Presbyterian
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Sharp Healthcare
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
      • Santa Barbara, California, Verenigde Staten, 93105
        • Ridley-Tree Cancer Center
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Santa Rosa, California, Verenigde Staten, 95403
        • Providence Medical Foundation
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90602
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams St)
      • Lakewood, Colorado, Verenigde Staten, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Littleton, Colorado, Verenigde Staten, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Lone Tree, Colorado, Verenigde Staten, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Longmont, Colorado, Verenigde Staten, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Pueblo, Colorado, Verenigde Staten, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Thornton, Colorado, Verenigde Staten, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06102
        • Hartford Healthcare
      • Norwich, Connecticut, Verenigde Staten, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten, 32701
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Bonita Springs, Florida, Verenigde Staten, 34135
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Verenigde Staten, 34205
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Verenigde Staten, 34211
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Brandon, Florida, Verenigde Staten, 33511
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Cape Coral, Florida, Verenigde Staten, 33909
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33761
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Daytona Beach, Florida, Verenigde Staten, 32117
        • Cancer Specialist - East
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Holy Cross Hospital
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33901
        • Florida Cancer Specialists South Division
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33905
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32605
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Lakeland, Florida, Verenigde Staten, 33812
        • TOI Florida
      • Lakeland, Florida, Verenigde Staten, 33812
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
      • Largo, Florida, Verenigde Staten, 33770
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Lecanto, Florida, Verenigde Staten, 34461
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Naples, Florida, Verenigde Staten, 34102
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Ocala, Florida, Verenigde Staten, 34474
        • Ocala Oncology
      • Ocala, Florida, Verenigde Staten, 34474
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33980
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33705
        • Florida Cancer Specialists and Research Institute - North Division
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33707
        • Florida Cancer Specialists - North
      • Sarasota, Florida, Verenigde Staten, 34232
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Sarasota, Florida, Verenigde Staten, 34236
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Stuart, Florida, Verenigde Staten, 34994
        • Florida Cancer Specialist - East
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Tavares, Florida, Verenigde Staten, 32778
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Trinity, Florida, Verenigde Staten, 34655
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Venice, Florida, Verenigde Staten, 34285
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Venice, Florida, Verenigde Staten, 34292
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Vero Beach, Florida, Verenigde Staten, 32960
        • Florida Cancer Specialists - East
      • Wellington, Florida, Verenigde Staten, 33414
        • Florida Cancer Specialists - East
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33401
        • Florida Cancer Specialists - East
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Morehouse School of Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
        • Hawaii Cancer Center
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Verenigde Staten, 60521
        • Hope and Healing Cancer Services
      • Rolling Meadows, Illinois, Verenigde Staten, 60008
        • Northwest Oncology and Hematology
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46032
        • Urology of Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
        • Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
      • Goshen, Indiana, Verenigde Staten, 46526
        • Goshen Health
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70817
        • Our Lady of The Lake
      • Hammond, Louisiana, Verenigde Staten, 70403
        • Pontchartrain
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland PA (Center for Cancer & Blood Disorders)
      • Frederick, Maryland, Verenigde Staten, 21702
        • Frederick Health
      • Rockville, Maryland, Verenigde Staten, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Fairhaven, Massachusetts, Verenigde Staten, 02719
        • Southcoast Centers for Cancer Care
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48912
        • Sparrow Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Verenigde Staten, 65613
        • Central Care Cancer Center
      • Osage Beach, Missouri, Verenigde Staten, 65065
        • Lake Regional
      • Saint Joseph, Missouri, Verenigde Staten, 64507
        • Mosaic Life Care
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65807
        • Oncology Hematology Associates
    • Nebraska
      • Grand Island, Nebraska, Verenigde Staten, 68803
        • Nebraska Cancer Specialists
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Nebraska Methodist Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • OptumCare Cancer Care-Parent
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Verenigde Staten, 07109
        • New Jersey Cancer Care and Blood Disorders
      • Englewood, New Jersey, Verenigde Staten, 07631
        • Englewood Hospital and Medical Center
      • Florham Park, New Jersey, Verenigde Staten, 07932
        • Summit Medical Group - NJ
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • East Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13057
        • HOACNY
      • Ithaca, New York, Verenigde Staten, 14850
        • Cayuga Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Goldsboro, North Carolina, Verenigde Staten, 27534
        • Southeastern Medical Oncology
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58102
        • Sanford Health-Fargo
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44708
        • Aultman Medical Group
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
        • TriHealth
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45627
        • University of Cincinnati (UC) - Cancer Institute
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43623
        • The Toledo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Oklahoma State University (OSU) - Stephenson Cancer Center
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17325
        • Gettysburg-PCSRI
      • Langhorne, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19047
        • Alliance Cancer Specialists
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17403
        • Cancer Care Associates of York - Parent
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Avera Cancer Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57117
        • Sanford Health
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Verenigde Staten, 37055
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Franklin, Tennessee, Verenigde Staten, 37067
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Gallatin, Tennessee, Verenigde Staten, 37066
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • West Cancer Center
      • Henderson, Tennessee, Verenigde Staten, 37075
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Hermitage, Tennessee, Verenigde Staten, 37076
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Lebanon, Tennessee, Verenigde Staten, 37090
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38120
        • Baptist Cancer Center
      • Murfreesboro, Tennessee, Verenigde Staten, 37129
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37205
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37207
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37211
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Shelbyville, Tennessee, Verenigde Staten, 37160
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Smyrna, Tennessee, Verenigde Staten, 37167
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Texas Oncology - DFW
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79915
        • Texas Oncology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Oncology Consultants
      • Irving, Texas, Verenigde Staten, 75063
        • Arizona Oncology Associates
      • Kingwood, Texas, Verenigde Staten, 77339
        • LUMI Research
      • McAllen, Texas, Verenigde Staten, 78503
        • Texas Oncology Central-South
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • South Texas Accelerated Research Therapeutics (START)
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75702
        • Texas Oncology
    • Utah
      • Ogden, Utah, Verenigde Staten, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Virginia Cancer Specialists
      • Fredericksburg, Virginia, Verenigde Staten, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23235
        • Virginia Urology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • University of Washington Cancer Consortium
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99216
        • Cancer Care Northwest
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Spokane Urology
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Northwest Medical Specialties
    • Wisconsin
      • Appleton, Wisconsin, Verenigde Staten, 54911
        • ThedaCare
      • La Crosse, Wisconsin, Verenigde Staten, 54601
        • Gunderson Health System
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten moeten een kwaadaardige solide tumor hebben met een pathogene inactiverende TSC1- of TSC2-verandering. Genetische veranderingen in tumorweefsel moeten worden geïdentificeerd met behulp van NGS (dwz niet alleen met een vloeibare biopsie).

    • Patiënten worden ingeschreven nadat de centrale evaluatie van het NGS-rapport bevestigt dat ze in aanmerking komen.

  2. Patiënten moeten basismonsters van tumorweefsel overleggen.
  3. Patiënten moeten solide tumoren hebben die gemetastaseerd of lokaal gevorderd zijn waarbij chirurgische resectie geen optie is of waarschijnlijk zal leiden tot ernstige morbiditeit.
  4. Patiënten moeten alle standaardtherapieën hebben gekregen die geschikt zijn voor hun tumortype en ziektestadium, anders is het naar de mening van de onderzoeker onwaarschijnlijk dat de patiënt de juiste standaardbehandeling tolereert of er geen klinisch relevant voordeel uit haalt, of de patiënt heeft geen bevredigende behandeling. alternatieve behandelingen.
  5. Patiënten moeten 1 of meer meetbare doellaesies hebben door computertomografie (CT) scan of magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) (RECIST v1.1)
  6. Leeftijd: 12 jaar of ouder
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0 of 1 of Karnofsky Performance Status (KPS) ≥80 of Lansky play-performance scale voor pediatrische patiënten ≥80

  8. Adequate leverfunctie:

    1. Totaal bilirubine ≤1,5 ​​× bovengrens van normaal (ULN) (tenzij vanwege het syndroom van Gilbert, dan ≤3 × ULN)
    2. Aspartaataminotransferase (ASAT) ≤2,5 × ULN (≤5 × ULN indien toe te schrijven aan levermetastasen)

  9. Adequate nierfunctie:

    a. Creatinineklaring ≥30 ml/min, Cockcroft-Gault CCr = ((140-leeftijd) x gewicht [kg]) / (72 x SCr [ml/min]) x 0,85, indien vrouw

  10. Adequate hematologische parameters:

    1. Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L (groeifactorondersteuning toegestaan)
    2. Aantal bloedplaatjes ≥100.000/mm3 (100 × 109/L) (transfusie en/of ondersteuning met groeifactor toegestaan)
    3. Hemoglobine ≥8,0 g/dL (transfusie en/of groeifactorondersteuning toegestaan)
  11. Nuchter serumtriglyceride moet ≤300 mg/dL zijn; nuchter serumcholesterol moet ≤350 mg/dL zijn.
  12. Minimaal 4 weken sinds een grote operatie, voltooiing van bestraling of voltooiing van alle eerdere systemische antikankertherapieën, of ten minste 5 halfwaardetijden als de eerdere therapie een monomoleculaire therapie is, en voldoende hersteld zijn van de acute toxiciteit van elke eerdere therapie, inclusief neuropathie tot graad ≤1.

  13. Man of niet-zwangere en niet-borstvoedende vrouw:

    1. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie of onthouding zonder onderbreking vanaf 28 dagen voorafgaand aan het starten van het onderzoeksproduct (IP) gedurende 3 maanden na de laatste dosis IP en een negatieve serumzwangerschapstest hebben (bèta humaan choriongonadotrofine, β- hCG) resultaat bij screening en ga akkoord met voortdurende zwangerschapstesten tijdens de studie en na het einde van de studiebehandeling. Een tweede vorm van anticonceptie is vereist, zelfs als ze een afbinding van de eileiders heeft gehad.
    2. Mannelijke patiënten moeten onthouding betrachten of ermee instemmen een condoom te gebruiken tijdens seksueel contact met een zwangere vrouw of een vrouw in de vruchtbare leeftijd tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 3 maanden na de laatste dosis IP. Een tweede vorm van anticonceptie is vereist, zelfs als hij een succesvolle vasectomie heeft ondergaan.
  14. De patiënt of de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt begrijpen/ondertekenen de geïnformeerde toestemming.
  15. Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorafgaande behandeling met een mTOR-remmer, waaronder nab-sirolimus.
  2. Recente infectie die een systemische (orale of IV) anti-infectieuze behandeling vereist, ofwel aan de gang ofwel voltooid ≤14 dagen voorafgaand aan inschrijving (behalve voor ongecompliceerde urineweginfectie of infectie van de bovenste luchtwegen).
  3. Patiënten met primaire hersentumoren of PEComa.

  4. Patiënten met ernstige en/of ongecontroleerde medische of psychiatrische aandoeningen of andere aandoeningen die hun deelname kunnen beïnvloeden, waaronder:

    1. Patiënten met meningeale carcinomatose, leptomeningeale carcinomatose, ruggenmergcompressie, onbehandelde hersenmetastasen of symptomatische of instabiele hersenmetastasen. Opmerking: Patiënten met stabiele hersenmetastasen (gedefinieerd als asymptomatisch of geen behoefte aan een hoge dosis [gedefinieerd als dexamethason 10 mg per dag of hoger] of toenemende dosis systemische corticosteroïden) en zonder onmiddellijke behoefte aan bestralingstherapie komen in aanmerking. Indien van toepassing moeten patiënten hersenbestralingstherapie hebben ondergaan en voldoende zijn hersteld van eventuele bijbehorende toxiciteit en/of complicaties voorafgaand aan de geschiktheidsbeoordeling. Voor patiënten die eerder bestraald zijn, zou de MRI-scan na de behandeling geen toename van de grootte/het volume van de hersenlaesie moeten laten zien.
    2. Instabiele angina pectoris, symptomatisch congestief hartfalen (New York Heart Association, NYHA klasse III of IV), myocardinfarct ≤6 maanden voorafgaand aan de eerste onderzoeksbehandeling, ernstige ongecontroleerde hartritmestoornissen of enige andere klinisch significante hartziekte.
    3. Reeds bestaande ernstig verminderde longfunctie. Als een patiënt een reeds bestaande longaandoening heeft, moeten in aanmerking komende patiënten een spirometrie en diffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLCO) hebben die >50% van de normaal voorspelde waarde is en/of een O2-saturatie hebben die >88% is in rust op kamer lucht (Opmerking: spirometrie en longfunctietesten [PFT's] hoeven niet te worden uitgevoerd, tenzij klinisch geïndiceerd).
    4. Niet-kwaadaardige medische ziekten die niet onder controle zijn of waarvan de controle in gevaar kan worden gebracht door de behandeling met de onderzoekstherapie. Let op, gecontroleerde niet-melanome huidkankers, carcinoma in situ van de cervix, gereseceerde incidentele prostaatkanker of ander adequaat behandeld carcinoom in situ kunnen in aanmerking komen, na overleg met de medische monitor.
    5. Ongecontroleerde hypertensie (systolische bloeddruk ≥160 mm Hg en/of diastolische bloeddruk ≥100 mm Hg).
    6. Patiënten met een voorgeschiedenis van interstitiële longziekte en/of pneumonitis, of pulmonale hypertensie.
    7. Personen met een bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) zijn uitgesloten van deze studie omdat antiretrovirale combinatietherapie mogelijk kan leiden tot significante farmacokinetische interacties. Bovendien lopen deze personen een verhoogd risico op ernstige infecties vanwege de immunosuppressieve effecten van mTOR-remming.
    8. Actieve hepatitis B of hepatitis C, met detecteerbare virale belasting.

4. Betreffende gelijktijdige medicatie met significante CYP3A4- en P-gp-interacties, stopzetting van sterke remmers (bijv. ketoconazol, itraconazol, voriconazol, erytromycine, claritromycine, telitromycine en andere), sterke inductoren (bijv. rifampicine, rifabutine) en bekende CYP3A4 substraten met een smal therapeutisch venster (bijv. fentanyl, alfentanil, astemizol, cisapride, dihydro-ergotamine, pimozide, kinidine of terfenadine) zijn ten minste 5 halfwaardetijden vereist voordat de eerste dosis nab-sirolimus wordt toegediend, afhankelijk van welke van de twee langer is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A: Pathogene inactiverende TSC1-veranderingen
Patiënten met pathogene inactiverende TSC1-veranderingen.
Geneesmiddel: nab-sirolimus
Prospectieve fase 2, open-label, multi-institutionele mandstudie om de werkzaamheid en veiligheid te bepalen van nab-sirolimus toegediend door middel van IV-infusie aan patiënten
Andere namen:
  • ABI-009
Experimenteel: Arm B: Pathogene inactiverende TSC2-veranderingen
Patiënten met pathogene inactiverende TSC2-veranderingen.
Geneesmiddel: nab-sirolimus
Prospectieve fase 2, open-label, multi-institutionele mandstudie om de werkzaamheid en veiligheid te bepalen van nab-sirolimus toegediend door middel van IV-infusie aan patiënten
Andere namen:
  • ABI-009

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 9 maanden
ORR gebaseerd op het percentage patiënten met de beste algehele respons (BOR) of bevestigde gedeeltelijke respons (PR) of volledige respons (CR) vanaf het moment van aanvang van de studiebehandeling tot ziekteprogressie zoals bepaald door IRR met behulp van Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST ) v1.1
9 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van respons (DOR)
Tijdsspanne: 9 maanden
Bepaald voor patiënten met BOR van bevestigde CR of PR (door IRR)
9 maanden
Ziektebestrijdingspercentage
Tijdsspanne: 9 maanden
BOR van bevestigde CR of PR (hetzij van welke duur dan ook) of stabiele ziekte (SD) na aanvang van de studiebehandeling (door IRR)
9 maanden
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: 9 maanden
Tijd vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot de eerste meting van CR of PR, waar CR of PR vervolgens wordt bevestigd
9 maanden
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 9 maanden
Aantal maanden vanaf de start van de studiebehandeling tot de datum van ziekteprogressie (volgens IRR) of overlijden door welke oorzaak dan ook
9 maanden
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 24 maanden
Aantal maanden vanaf de start van de studiebehandeling tot de datum van overlijden, ongeacht de oorzaak
24 maanden
Patiëntgerapporteerde uitkomst
Tijdsspanne: 9 maanden
Veranderingen ten opzichte van baseline in de scores van de European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire v3.0 (EORTC-QOQ-C30)
9 maanden
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende en aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 9 maanden
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende en aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0
9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aadi Bioscience, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TSC-007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren