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Phase-2-Korbstudie mit Nab-Sirolimus bei Patienten mit bösartigen soliden Tumoren mit pathogenen Veränderungen in den TSC1- oder TSC2-Genen (PRECISION 1)

31. Mai 2024 aktualisiert von: Aadi Bioscience, Inc.

Eine multizentrische Open-Label-Korbstudie der Phase 2 mit Nab-Sirolimus für erwachsene und jugendliche Patienten mit bösartigen soliden Tumoren, die pathogene inaktivierende Veränderungen in TSC1- oder TSC2-Genen beherbergen

Eine multizentrische Open-Label-Korb-Studie der Phase 2 mit nab-Sirolimus für erwachsene und jugendliche Patienten mit bösartigen soliden Tumoren, die pathogene inaktivierende Veränderungen in den TSC1- oder TSC2-Genen aufweisen

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie TSC-007 ist eine prospektive, offene, multiinstitutionelle Korbstudie der Phase 2 zur Bestimmung des Wirksamkeits- und Sicherheitsprofils von nab-Sirolimus, das Patienten mit bösartigen soliden Tumoren verabreicht wird, die pathogene inaktivierende Veränderungen in den TSC1- oder TSC2-Genen aufweisen. Die Patienten werden mit Nab-Sirolimus i.v. als Einzelwirkstoff behandelt, bis die Krankheit fortschreitet oder eine inakzeptable Toxizität auftritt oder der Patient nach Meinung des Prüfarztes nicht mehr von der Therapie profitiert, oder nach Ermessen des Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republik von, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Pan Oncology Trials, LLC
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35243
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36607
        • Southern Cancer Center
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Vereinigte Staaten, 85395
        • Arizona Oncology Associates
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Honor Health
      • Prescott Valley, Arizona, Vereinigte Staaten, 86301
        • Arizona Oncology Associates
      • Yuma, Arizona, Vereinigte Staaten, 85364
        • Yuma Regional Medical Center
    • California
      • Arroyo Grande, California, Vereinigte Staaten, 93420
        • PCR Oncology
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90212
        • NextGen Oncology
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City Of Hope
      • Fullerton, California, Vereinigte Staaten, 92835
        • Providence Medical Foundation (Fullerton)
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • MemorialCare
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA - Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Napa, California, Vereinigte Staaten, 94558
        • Providence Medical Foundation (Napa)
      • Newport Beach, California, Vereinigte Staaten, 92663
        • Hoag Memorial Hospital Presbyterian
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Sharp Healthcare
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
      • Santa Barbara, California, Vereinigte Staaten, 93105
        • Ridley-Tree Cancer Center
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Santa Rosa, California, Vereinigte Staaten, 95403
        • Providence Medical Foundation
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90602
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Boulder, Colorado, Vereinigte Staaten, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams St)
      • Lakewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Littleton, Colorado, Vereinigte Staaten, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Lone Tree, Colorado, Vereinigte Staaten, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Longmont, Colorado, Vereinigte Staaten, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Pueblo, Colorado, Vereinigte Staaten, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Thornton, Colorado, Vereinigte Staaten, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06102
        • Hartford Healthcare
      • Norwich, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Bonita Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 34135
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten, 34205
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten, 34211
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Brandon, Florida, Vereinigte Staaten, 33511
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Cape Coral, Florida, Vereinigte Staaten, 33909
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33761
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Daytona Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 32117
        • Cancer Specialist - East
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Holy Cross Hospital
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33901
        • Florida Cancer Specialists South Division
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33905
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32605
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Lakeland, Florida, Vereinigte Staaten, 33812
        • TOI Florida
      • Lakeland, Florida, Vereinigte Staaten, 33812
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
      • Largo, Florida, Vereinigte Staaten, 33770
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Lecanto, Florida, Vereinigte Staaten, 34461
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34102
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Ocala, Florida, Vereinigte Staaten, 34474
        • Ocala Oncology
      • Ocala, Florida, Vereinigte Staaten, 34474
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33705
        • Florida Cancer Specialists and Research Institute - North Division
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33707
        • Florida Cancer Specialists - North
      • Sarasota, Florida, Vereinigte Staaten, 34232
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Sarasota, Florida, Vereinigte Staaten, 34236
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Stuart, Florida, Vereinigte Staaten, 34994
        • Florida Cancer Specialist - East
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Tavares, Florida, Vereinigte Staaten, 32778
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Trinity, Florida, Vereinigte Staaten, 34655
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Venice, Florida, Vereinigte Staaten, 34285
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Venice, Florida, Vereinigte Staaten, 34292
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Vero Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 32960
        • Florida Cancer Specialists - East
      • Wellington, Florida, Vereinigte Staaten, 33414
        • Florida Cancer Specialists - East
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33401
        • Florida Cancer Specialists - East
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Morehouse School of Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Hawaii Cancer Center
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Vereinigte Staaten, 60521
        • Hope and Healing Cancer Services
      • Rolling Meadows, Illinois, Vereinigte Staaten, 60008
        • Northwest Oncology and Hematology
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Vereinigte Staaten, 46032
        • Urology of Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Vereinigte Staaten, 46804
        • Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
      • Goshen, Indiana, Vereinigte Staaten, 46526
        • Goshen Health
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70817
        • Our Lady of The Lake
      • Hammond, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70403
        • Pontchartrain
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland PA (Center for Cancer & Blood Disorders)
      • Frederick, Maryland, Vereinigte Staaten, 21702
        • Frederick Health
      • Rockville, Maryland, Vereinigte Staaten, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Fairhaven, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02719
        • Southcoast Centers for Cancer Care
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48912
        • Sparrow Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Vereinigte Staaten, 65613
        • Central Care Cancer Center
      • Osage Beach, Missouri, Vereinigte Staaten, 65065
        • Lake Regional
      • Saint Joseph, Missouri, Vereinigte Staaten, 64507
        • Mosaic Life Care
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Springfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 65807
        • Oncology Hematology Associates
    • Nebraska
      • Grand Island, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68803
        • Nebraska Cancer Specialists
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Nebraska Methodist Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89102
        • OptumCare Cancer Care-Parent
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07109
        • New Jersey Cancer Care and Blood Disorders
      • Englewood, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07631
        • Englewood Hospital and Medical Center
      • Florham Park, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07932
        • Summit Medical Group - NJ
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • East Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13057
        • HOACNY
      • Ithaca, New York, Vereinigte Staaten, 14850
        • Cayuga Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Goldsboro, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27534
        • Southeastern Medical Oncology
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58102
        • Sanford Health-Fargo
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44708
        • Aultman Medical Group
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • TriHealth
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45627
        • University of Cincinnati (UC) - Cancer Institute
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43623
        • The Toledo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Oklahoma State University (OSU) - Stephenson Cancer Center
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17325
        • Gettysburg-PCSRI
      • Langhorne, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19047
        • Alliance Cancer Specialists
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • Cancer Care Associates of York - Parent
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Avera Cancer Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117
        • Sanford Health
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37055
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Franklin, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37067
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Gallatin, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37066
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Germantown, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38138
        • West Cancer Center
      • Henderson, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37075
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Hermitage, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37076
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Lebanon, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37090
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38120
        • Baptist Cancer Center
      • Murfreesboro, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37129
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37205
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37207
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37211
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Shelbyville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37160
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Smyrna, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37167
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Texas Oncology - DFW
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79915
        • Texas Oncology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Oncology Consultants
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75063
        • Arizona Oncology Associates
      • Kingwood, Texas, Vereinigte Staaten, 77339
        • Lumi Research
      • McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
        • Texas Oncology Central-South
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • South Texas Accelerated Research Therapeutics (START)
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75702
        • Texas Oncology
    • Utah
      • Ogden, Utah, Vereinigte Staaten, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Virginia Cancer Specialists
      • Fredericksburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23235
        • Virginia Urology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • University of Washington Cancer Consortium
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99216
        • Cancer Care Northwest
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Spokane Urology
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Northwest Medical Specialties
    • Wisconsin
      • Appleton, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54911
        • ThedaCare
      • La Crosse, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54601
        • Gunderson Health System
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Patienten müssen einen bösartigen soliden Tumor mit einer pathogenen inaktivierenden TSC1- oder TSC2-Veränderung haben. Genetische Veränderungen sollten im Tumorgewebe mittels NGS identifiziert werden (dh nicht allein durch Flüssigbiopsie).

    • Patienten werden aufgenommen, nachdem die zentrale Auswertung des NGS-Berichts die Eignung bestätigt hat.

  2. Die Patienten müssen Ausgangstumorgewebeproben zur Verfügung stellen.
  3. Die Patienten müssen solide Tumoren haben, die metastasiert oder lokal fortgeschritten sind, wenn eine chirurgische Resektion keine Option ist oder wahrscheinlich zu einer schweren Morbidität führt.
  4. Die Patienten müssen alle Standardtherapien erhalten haben, die für ihren Tumortyp und ihr Krankheitsstadium geeignet sind, oder es ist nach Meinung des Prüfarztes unwahrscheinlich, dass der Patient einen klinisch bedeutsamen Nutzen aus einer angemessenen Standardbehandlungstherapie verträgt oder der Patient hat keinen zufriedenstellenden alternative Behandlungen.
  5. Patienten müssen 1 oder mehr messbare Zielläsionen durch Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRT) haben (RECIST v1.1)
  6. Alter: 12 Jahre oder älter
  7. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 oder 1 oder Karnofsky-Leistungsstatus (KPS) ≥80 oder Lansky-Spielleistungsskala für pädiatrische Patienten ≥80

  8. Ausreichende Leberfunktion:

    1. Gesamtbilirubin ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) (außer aufgrund Gilbert-Syndrom, dann ≤ 3 × ULN)
    2. Aspartat-Aminotransferase (AST) ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN, wenn auf Lebermetastasen zurückzuführen)

  9. Ausreichende Nierenfunktion:

    a. Kreatinin-Clearance ≥ 30 ml/min, Cockcroft-Gault CCr = ((140-Alter) x Gewicht [kg]) / (72 x SCr [ml/min]) x 0,85, falls weiblich

  10. Angemessene hämatologische Parameter:

    1. Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1,0 × 109/l (Wachstumsfaktorunterstützung erlaubt)
    2. Thrombozytenzahl ≥ 100.000/mm3 (100 × 109/l) (Transfusion und/oder Unterstützung durch Wachstumsfaktoren erlaubt)
    3. Hämoglobin ≥8,0 g/dl (Transfusion und/oder Unterstützung durch Wachstumsfaktoren erlaubt)
  11. Nüchtern-Serumtriglyceride müssen ≤ 300 mg/dL sein; Nüchtern-Serumcholesterin muss ≤ 350 mg/dL sein.
  12. Mindestens 4 Wochen seit einem größeren chirurgischen Eingriff, Abschluss einer Bestrahlung oder Abschluss aller vorherigen systemischen Krebstherapien oder mindestens 5 Halbwertszeiten, wenn die vorherige Therapie ein Einzelwirkstoff-Kleinmolekültherapeutikum ist, und angemessene Erholung von den akuten Toxizitäten von jede vorherige Therapie, einschließlich Neuropathie bis Grad ≤1.

  13. Männlich oder nicht schwangere und nicht stillende Frau:

    1. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, ab 28 Tagen vor Beginn des Prüfpräparats (IP) während 3 Monaten nach der letzten Dosis von IP eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden oder ohne Unterbrechung abstinent zu sein und einen negativen Serum-Schwangerschaftstest (beta humanes Choriongonadotropin, β- hCG) beim Screening und stimmen fortlaufenden Schwangerschaftstests während des Studienverlaufs und nach Beendigung der Studienbehandlung zu. Eine zweite Form der Empfängnisverhütung ist erforderlich, selbst wenn sie eine Eileiterunterbindung hatte.
    2. Männliche Patienten müssen während der Teilnahme an der Studie und während der gesamten 3 Monate nach der letzten IP-Dosis während des sexuellen Kontakts mit einer schwangeren Frau oder einer Frau im gebärfähigen Alter Abstinenz üben oder sich bereit erklären, ein Kondom zu verwenden. Eine zweite Form der Empfängnisverhütung ist auch nach erfolgreicher Vasektomie erforderlich.
  14. Der Patient oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten verstehen und unterschreiben die Einverständniserklärung.
  15. Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Behandlung mit einem mTOR-Inhibitor, einschließlich Nab-Sirolimus.
  2. Kürzliche Infektion, die eine systemische (orale oder IV) antiinfektiöse Behandlung erfordert, entweder laufend oder abgeschlossen ≤ 14 Tage vor der Einschreibung (außer bei unkomplizierter Harnwegsinfektion oder Infektion der oberen Atemwege).
  3. Patienten mit primären Hirntumoren oder PEComa.

  4. Patienten mit schweren und/oder unkontrollierten medizinischen oder psychiatrischen Erkrankungen oder anderen Erkrankungen, die ihre Teilnahme beeinträchtigen könnten, einschließlich:

    1. Patienten mit meningealer Karzinomatose, leptomeningealer Karzinomatose, Rückenmarkskompression, unbehandelten Hirnmetastasen oder symptomatischen oder instabilen Hirnmetastasen. Hinweis: Patienten mit stabilen Hirnmetastasen (definiert als asymptomatisch oder kein Bedarf für eine hohe Dosis [definiert als Dexamethason 10 mg täglich oder höher] oder steigende Dosen von systemischen Kortikosteroiden) und ohne unmittelbare Notwendigkeit einer Strahlentherapie sind geeignet. Falls zutreffend, müssen die Patienten vor der Eignungsprüfung eine Gehirnbestrahlungstherapie abgeschlossen und sich angemessen von allen damit verbundenen Toxizitäten und/oder Komplikationen erholt haben. Bei Patienten, die zuvor eine Strahlentherapie erhalten haben, sollte der MRT-Scan nach der Behandlung keine Zunahme der Größe/des Volumens der Hirnläsion zeigen.
    2. Instabile Angina pectoris, symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz (New York Heart Association, NYHA-Klasse III oder IV), Myokardinfarkt ≤ 6 Monate vor der ersten Studienbehandlung, schwere unkontrollierte Herzrhythmusstörungen oder andere klinisch signifikante Herzerkrankungen.
    3. Vorbestehende stark eingeschränkte Lungenfunktion. Wenn ein Patient eine vorbestehende Lungenerkrankung hat, sollten geeignete Patienten eine Spirometrie- und Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) von > 50 % des normalen vorhergesagten Werts und/oder eine O2-Sättigung von > 88 % in Ruhe auf Raum haben Luft (Hinweis: Spirometrie und Lungenfunktionstests [PFTs] müssen nicht durchgeführt werden, es sei denn, dies ist klinisch indiziert).
    4. Nicht maligne medizinische Erkrankungen, die unkontrolliert sind oder deren Kontrolle durch die Behandlung mit dem Studienmedikament gefährdet sein könnte. Beachten Sie, dass kontrollierter nicht-melanozytärer Hautkrebs, Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, resezierter zufälliger Prostatakrebs oder andere angemessen behandelte Carcinoma in situ nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor infrage kommen können.
    5. Unkontrollierter Bluthochdruck (systolischer Blutdruck ≥160 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck ≥100 mmHg).
    6. Patienten mit interstitieller Lungenerkrankung und/oder Pneumonitis oder pulmonaler Hypertonie in der Vorgeschichte.
    7. Personen mit bekannter Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) sind von dieser Studie ausgeschlossen, da eine antiretrovirale Kombinationstherapie potenziell zu signifikanten pharmakokinetischen Wechselwirkungen führen könnte. Darüber hinaus besteht für diese Personen aufgrund der immunsuppressiven Wirkung der mTOR-Hemmung ein erhöhtes Risiko für schwere Infektionen.
    8. Aktive Hepatitis B oder Hepatitis C mit nachweisbarer Viruslast.

4. In Bezug auf Begleitmedikationen mit signifikanten CYP3A4- und P-gp-Wechselwirkungen, Absetzen starker Inhibitoren (z. B. Ketoconazol, Itraconazol, Voriconazol, Erythromycin, Clarithromycin, Telithromycin und andere), starker Induktoren (z. B. Rifampin, Rifabutin) und bekannter CYP3A4 Substraten mit einem schmalen therapeutischen Fenster (z. B. Fentanyl, Alfentanil, Astemizol, Cisaprid, Dihydroergotamin, Pimozid, Chinidin oder Terfenadin) sind mindestens 5 Halbwertszeiten erforderlich, bevor die erste Dosis von nab-Sirolimus verabreicht wird, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A: Pathogen inaktivierende TSC1-Veränderungen
Patienten mit pathogenen inaktivierenden TSC1-Veränderungen.
Arzneimittel: nab-sirolimus
Prospektive, offene Korbstudie der Phase 2 mit mehreren Institutionen zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von nab-Sirolimus, das Patienten als intravenöse Infusion verabreicht wird
Andere Namen:
  • ABI-009
Experimental: Arm B: Pathogen inaktivierende TSC2-Veränderungen
Patienten mit pathogenen inaktivierenden TSC2-Veränderungen.
Arzneimittel: nab-sirolimus
Prospektive, offene Korbstudie der Phase 2 mit mehreren Institutionen zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von nab-Sirolimus, das Patienten als intravenöse Infusion verabreicht wird
Andere Namen:
  • ABI-009

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 9 Monate
ORR basierend auf dem Anteil der Patienten mit dem besten Gesamtansprechen (BOR) mit bestätigtem partiellem Ansprechen (PR) oder vollständigem Ansprechen (CR) vom Zeitpunkt des Beginns der Studienbehandlung bis zum Fortschreiten der Krankheit, bestimmt durch IRR unter Verwendung der Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST ) v1.1
9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer des Ansprechens (DOR)
Zeitfenster: 9 Monate
Bestimmt für Patienten mit BOR von bestätigter CR oder PR (durch IRR)
9 Monate
Seuchenkontrollrate
Zeitfenster: 9 Monate
BOR von bestätigter CR oder PR (jeweils beliebiger Dauer) oder stabiler Erkrankung (SD) nach Beginn der Studienbehandlung (durch IRR)
9 Monate
Zeit bis zur Antwort
Zeitfenster: 9 Monate
Zeit von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur anfänglichen Messung von CR oder PR, wobei CR oder PR anschließend bestätigt wird
9 Monate
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: 9 Monate
Anzahl der Monate vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Datum der Krankheitsprogression (nach IRR) oder Tod aus irgendeinem Grund
9 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 24 Monate
Anzahl der Monate vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Todesdatum jeglicher Ursache
24 Monate
Von Patienten berichtetes Ergebnis
Zeitfenster: 9 Monate
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen des European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire v3.0 (EORTC-QOQ-C30).
9 Monate
Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter und behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 9 Monate
Inzidenz und Schweregrad von behandlungsbedingten und behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, wie anhand der National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0 bewertet
9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aadi Bioscience, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TSC-007

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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