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Ensayo de canasta de fase 2 de Nab-sirolimus en pacientes con tumores sólidos malignos con alteraciones patogénicas en los genes TSC1 o TSC2 (PRECISION 1)

31 de mayo de 2024 actualizado por: Aadi Bioscience, Inc.

Un ensayo de canasta de etiqueta abierta multicéntrico de fase 2 de Nab-sirolimus para pacientes adultos y adolescentes con tumores sólidos malignos que albergan alteraciones patogénicas de inactivación en los genes TSC1 o TSC2

Un ensayo de canasta abierto multicéntrico de Fase 2 de nab-sirolimus para pacientes adultos y adolescentes con tumores sólidos malignos que albergan alteraciones patogénicas de inactivación en los genes TSC1 o TSC2

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio TSC-007 es un ensayo de cesta multiinstitucional, abierto y prospectivo de fase 2 para determinar el perfil de eficacia y seguridad de nab-sirolimus administrado a pacientes con tumores sólidos malignos que albergan alteraciones patogénicas de inactivación en los genes TSC1 o TSC2. Los pacientes serán tratados con nab-sirolimus IV como agente único hasta la progresión de la enfermedad, o toxicidad inaceptable, o hasta que, en opinión del investigador, el paciente ya no se beneficie de la terapia, o según el criterio del paciente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

120

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, república de, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea, república de, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35243
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36607
        • Southern Cancer Center
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Estados Unidos, 85395
        • Arizona Oncology Associates
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Honor Health
      • Prescott Valley, Arizona, Estados Unidos, 86301
        • Arizona Oncology Associates
      • Yuma, Arizona, Estados Unidos, 85364
        • Yuma Regional Medical Center
    • California
      • Arroyo Grande, California, Estados Unidos, 93420
        • PCR Oncology
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90212
        • NextGen Oncology
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • Providence Medical Foundation (Fullerton)
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • MemorialCare
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA - Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Napa, California, Estados Unidos, 94558
        • Providence Medical Foundation (Napa)
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Hoag Memorial Hospital Presbyterian
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Sharp Healthcare
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93105
        • Ridley-Tree Cancer Center
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Santa Rosa, California, Estados Unidos, 95403
        • Providence Medical Foundation
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Estados Unidos, 90602
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams St)
      • Lakewood, Colorado, Estados Unidos, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Lone Tree, Colorado, Estados Unidos, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Pueblo, Colorado, Estados Unidos, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Thornton, Colorado, Estados Unidos, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
        • Hartford Healthcare
      • Norwich, Connecticut, Estados Unidos, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Bonita Springs, Florida, Estados Unidos, 34135
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34205
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34211
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Cape Coral, Florida, Estados Unidos, 33909
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Daytona Beach, Florida, Estados Unidos, 32117
        • Cancer Specialist - East
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
        • Holy Cross Hospital
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33901
        • Florida Cancer Specialists South Division
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33905
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32605
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Lakeland, Florida, Estados Unidos, 33812
        • TOI Florida
      • Lakeland, Florida, Estados Unidos, 33812
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
      • Largo, Florida, Estados Unidos, 33770
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Lecanto, Florida, Estados Unidos, 34461
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34474
        • Ocala Oncology
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34474
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33705
        • Florida Cancer Specialists and Research Institute - North Division
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33707
        • Florida Cancer Specialists - North
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34232
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34236
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Stuart, Florida, Estados Unidos, 34994
        • Florida Cancer Specialist - East
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Tavares, Florida, Estados Unidos, 32778
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Trinity, Florida, Estados Unidos, 34655
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Venice, Florida, Estados Unidos, 34285
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Venice, Florida, Estados Unidos, 34292
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Vero Beach, Florida, Estados Unidos, 32960
        • Florida Cancer Specialists - East
      • Wellington, Florida, Estados Unidos, 33414
        • Florida Cancer Specialists - East
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33401
        • Florida Cancer Specialists - East
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Morehouse School of Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Hawaii Cancer Center
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Estados Unidos, 60521
        • Hope and Healing Cancer Services
      • Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
        • Northwest Oncology and Hematology
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46032
        • Urology of Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
      • Goshen, Indiana, Estados Unidos, 46526
        • Goshen Health
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70817
        • Our Lady of The Lake
      • Hammond, Louisiana, Estados Unidos, 70403
        • Pontchartrain
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland PA (Center for Cancer & Blood Disorders)
      • Frederick, Maryland, Estados Unidos, 21702
        • Frederick Health
      • Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Fairhaven, Massachusetts, Estados Unidos, 02719
        • Southcoast Centers for Cancer Care
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
        • Sparrow Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Estados Unidos, 65613
        • Central Care Cancer Center
      • Osage Beach, Missouri, Estados Unidos, 65065
        • Lake Regional
      • Saint Joseph, Missouri, Estados Unidos, 64507
        • Mosaic Life Care
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • Oncology Hematology Associates
    • Nebraska
      • Grand Island, Nebraska, Estados Unidos, 68803
        • Nebraska Cancer Specialists
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Nebraska Methodist Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • OptumCare Cancer Care-Parent
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Estados Unidos, 07109
        • New Jersey Cancer Care and Blood Disorders
      • Englewood, New Jersey, Estados Unidos, 07631
        • Englewood Hospital and Medical Center
      • Florham Park, New Jersey, Estados Unidos, 07932
        • Summit Medical Group - NJ
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • East Syracuse, New York, Estados Unidos, 13057
        • HOACNY
      • Ithaca, New York, Estados Unidos, 14850
        • Cayuga Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Goldsboro, North Carolina, Estados Unidos, 27534
        • Southeastern Medical Oncology
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58102
        • Sanford Health-Fargo
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44708
        • Aultman Medical Group
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • TriHealth
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45627
        • University of Cincinnati (UC) - Cancer Institute
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43623
        • The Toledo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Oklahoma State University (OSU) - Stephenson Cancer Center
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17325
        • Gettysburg-PCSRI
      • Langhorne, Pennsylvania, Estados Unidos, 19047
        • Alliance Cancer Specialists
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • Cancer Care Associates of York - Parent
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Avera Cancer Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117
        • Sanford Health
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Estados Unidos, 37055
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Franklin, Tennessee, Estados Unidos, 37067
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Gallatin, Tennessee, Estados Unidos, 37066
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • West Cancer Center
      • Henderson, Tennessee, Estados Unidos, 37075
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Hermitage, Tennessee, Estados Unidos, 37076
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Lebanon, Tennessee, Estados Unidos, 37090
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Baptist Cancer Center
      • Murfreesboro, Tennessee, Estados Unidos, 37129
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37205
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37207
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37211
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Shelbyville, Tennessee, Estados Unidos, 37160
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Smyrna, Tennessee, Estados Unidos, 37167
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Texas Oncology - DFW
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79915
        • Texas Oncology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Oncology Consultants
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75063
        • Arizona Oncology Associates
      • Kingwood, Texas, Estados Unidos, 77339
        • LUMI Research
      • McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
        • Texas Oncology Central-South
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • South Texas Accelerated Research Therapeutics (START)
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75702
        • Texas Oncology
    • Utah
      • Ogden, Utah, Estados Unidos, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Virginia Cancer Specialists
      • Fredericksburg, Virginia, Estados Unidos, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23235
        • Virginia Urology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • University of Washington Cancer Consortium
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99216
        • Cancer Care Northwest
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Spokane Urology
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Northwest Medical Specialties
    • Wisconsin
      • Appleton, Wisconsin, Estados Unidos, 54911
        • ThedaCare
      • La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
        • Gunderson Health System
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Pan Oncology Trials, LLC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los pacientes deben tener un tumor sólido maligno con una alteración patogénica inactivante TSC1 o TSC2. Las alteraciones genéticas deben identificarse en el tejido tumoral mediante NGS (es decir, no solo mediante biopsia líquida).

    • Los pacientes se inscribirán después de que la evaluación central del informe NGS confirme la elegibilidad.

  2. Los pacientes deben proporcionar muestras de tejido tumoral de referencia.
  3. Los pacientes deben tener tumores sólidos metastásicos o localmente avanzados donde la resección quirúrgica no sea una opción o probablemente provoque una morbilidad grave.
  4. Los pacientes deben haber recibido todas las terapias estándar apropiadas para su tipo de tumor y etapa de la enfermedad o, en opinión del investigador, es poco probable que el paciente tolere u obtenga un beneficio clínicamente significativo de la terapia estándar de atención adecuada, o el paciente no tiene una respuesta satisfactoria. tratamientos alternativos.
  5. Los pacientes deben tener 1 o más lesiones diana medibles mediante tomografía computarizada (TC) o resonancia magnética nuclear (RMN) (RECIST v1.1)
  6. Edad: 12 años o más
  7. Estado funcional 0 o 1 del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) o estado funcional de Karnofsky (KPS) ≥80 o escala de rendimiento del juego de Lansky para pacientes pediátricos ≥80

  8. Función hepática adecuada:

    1. Bilirrubina total ≤1,5 ​​× límite superior normal (LSN) (a menos que se deba al síndrome de Gilbert, entonces ≤3 × LSN)
    2. Aspartato aminotransferasa (AST) ≤2,5 × ULN (≤5 × ULN si es atribuible a metástasis hepáticas)

  9. Función renal adecuada:

    una. Depuración de creatinina ≥30 ml/min, Cockcroft-Gault CCr = ((140-edad) x peso [kg]) / (72 x SCr[ml/min]) x 0,85, si es mujer

  10. Parámetros hematológicos adecuados:

    1. Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L (se permite el apoyo del factor de crecimiento)
    2. Recuento de plaquetas ≥100.000/mm3 (100 × 109/L) (se permite transfusión y/o soporte de factor de crecimiento)
    3. Hemoglobina ≥8,0 g/dL (se permite transfusión y/o soporte de factor de crecimiento)
  11. Los triglicéridos séricos en ayunas deben ser ≤300 mg/dL; El colesterol sérico en ayunas debe ser ≤350 mg/dl.
  12. Mínimo de 4 semanas desde cualquier cirugía mayor, finalización de la radiación o finalización de toda la terapia anticancerígena sistémica anterior, o al menos 5 vidas medias si la terapia anterior es una terapia de molécula pequeña de agente único y se recuperó adecuadamente de las toxicidades agudas de cualquier tratamiento previo, incluida la neuropatía de Grado ≤1.

  13. Hombre o mujer no embarazada y no lactante:

    1. Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz o abstinencia ininterrumpida desde 28 días antes de comenzar con el producto en investigación (IP) durante los 3 meses posteriores a la última dosis de IP y tener una prueba de embarazo en suero negativa (gonadotropina coriónica humana beta, β- hCG) en la selección y aceptar pruebas de embarazo continuas durante el curso del estudio y después del final del tratamiento del estudio. Se requiere una segunda forma de control de la natalidad incluso si ha tenido una ligadura de trompas.
    2. Los pacientes masculinos deben practicar la abstinencia o aceptar usar un condón durante el contacto sexual con una mujer embarazada o una mujer en edad fértil mientras participan en el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis de IP. Se requiere una segunda forma de control de la natalidad incluso si se ha sometido a una vasectomía exitosa.
  14. El paciente o los padres o tutores legales del paciente entienden y firman el consentimiento informado.
  15. Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento previo con un inhibidor de mTOR, incluido nab-sirolimus.
  2. Infección reciente que requiere tratamiento antiinfeccioso sistémico (oral o IV), ya sea en curso o completado ≤14 días antes de la inscripción (excepto en el caso de infección del tracto urinario no complicada o infección del tracto respiratorio superior).
  3. Pacientes con tumores cerebrales primarios o PEComa.

  4. Pacientes que tengan cualquier condición médica o psiquiátrica severa y/o no controlada u otras condiciones que puedan afectar su participación, incluyendo:

    1. Pacientes con carcinomatosis meníngea, carcinomatosis leptomeníngea, compresión de la médula espinal, metástasis cerebrales no tratadas o metástasis cerebrales sintomáticas o inestables. Nota: Los pacientes con metástasis cerebrales estables (definidas como asintomáticas o sin requerimiento de dosis altas [definidas como dexametasona 10 mg diarios o más] o dosis crecientes de corticosteroides sistémicos) y sin necesidad inminente de radioterapia son elegibles. Si corresponde, los pacientes deben haber completado la radioterapia cerebral y haberse recuperado adecuadamente de cualquier toxicidad o complicación asociada antes de la evaluación de elegibilidad. Para los pacientes que han recibido radioterapia previa, la resonancia magnética posterior al tratamiento no debe mostrar un aumento en el tamaño/volumen de la lesión cerebral.
    2. Angina de pecho inestable, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática (New York Heart Association, NYHA clase III o IV), infarto de miocardio ≤ 6 meses antes del primer tratamiento del estudio, arritmia cardíaca grave no controlada o cualquier otra enfermedad cardíaca clínicamente significativa.
    3. Función pulmonar gravemente deteriorada preexistente. Si un paciente tiene una afección pulmonar preexistente, los pacientes elegibles deben tener una espirometría y una capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) >50 % del valor normal previsto y/o una saturación de O2 >88 % en reposo en la habitación. aire (Nota: no es necesario realizar espirometría y pruebas de función pulmonar [PFT] a menos que esté clínicamente indicado).
    4. Enfermedades médicas no malignas que no estén controladas o cuyo control pueda verse comprometido por el tratamiento con la terapia del estudio. Tenga en cuenta que los cánceres de piel no melanoma controlados, el carcinoma in situ del cuello uterino, el cáncer de próstata incidental resecado u otro carcinoma in situ tratado adecuadamente pueden ser elegibles, después de discutirlo con el monitor médico.
    5. Hipertensión no controlada (presión arterial sistólica ≥160 mm-Hg y/o presión arterial diastólica ≥100 mmHg).
    6. Pacientes con antecedentes de enfermedad pulmonar intersticial y/o neumonitis, o hipertensión pulmonar.
    7. Las personas con infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) están excluidas de este estudio, ya que la terapia antirretroviral combinada podría dar lugar a interacciones farmacocinéticas significativas. Además, estas personas tienen un mayor riesgo de infecciones graves debido a los efectos inmunosupresores de la inhibición de mTOR.
    8. Hepatitis B o Hepatitis C activa, con carga viral detectable.

4. Con respecto a los medicamentos concomitantes con interacciones significativas de CYP3A4 y P-gp, suspensión de inhibidores potentes (p. ej., ketoconazol, itraconazol, voriconazol, eritromicina, claritromicina, telitromicina y otros), inductores potentes (p. ej., rifampicina, rifabutina) y CYP3A4 conocidos sustratos con una ventana terapéutica estrecha (p. ej., fentanilo, alfentanilo, astemizol, cisaprida, dihidroergotamina, pimozida, quinidina o terfenadina) se requieren al menos 5 vidas medias antes de recibir la primera dosis de nab-sirolimus, lo que sea más largo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A: Alteraciones patógenas inactivantes de TSC1
Pacientes con alteraciones patogénicas inactivantes del TSC1.
Droga: nab-sirolimus
Ensayo de canasta prospectivo de fase 2, abierto, multiinstitucional para determinar la eficacia y seguridad de nab-sirolimus administrado por infusión IV a pacientes
Otros nombres:
  • ABI-009
Experimental: Brazo B: Alteraciones patógenas inactivantes de TSC2
Pacientes con alteraciones patogénicas inactivantes del TSC2.
Droga: nab-sirolimus
Ensayo de canasta prospectivo de fase 2, abierto, multiinstitucional para determinar la eficacia y seguridad de nab-sirolimus administrado por infusión IV a pacientes
Otros nombres:
  • ABI-009

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 9 meses
ORR basado en la proporción de pacientes con la mejor respuesta general (BOR) de respuesta parcial confirmada (PR) o respuesta completa (CR) desde el momento del inicio del tratamiento del estudio hasta la progresión de la enfermedad según lo determinado por IRR utilizando los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST ) v1.1
9 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: 9 meses
Determinado para pacientes con BOR de RC o PR confirmados (por TIR)
9 meses
Tasa de control de enfermedades
Periodo de tiempo: 9 meses
BOR de RC o PR confirmada (cualquiera que sea la duración) o enfermedad estable (SD) después del inicio del tratamiento del estudio (por IRR)
9 meses
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 9 meses
Tiempo desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la medición inicial de RC o PR, donde posteriormente se confirma CR o PR
9 meses
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 9 meses
Número de meses desde el inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad (por TIR) o muerte por cualquier causa
9 meses
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 24 meses
Número de meses desde el inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha de muerte por cualquier causa
24 meses
Resultado informado por el paciente
Periodo de tiempo: 9 meses
Cambios desde el inicio en las puntuaciones del Cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer v3.0 (EORTC-QOQ-C30)
9 meses
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (AA) relacionados con el tratamiento y emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 9 meses
Incidencia y gravedad de los EA relacionados con el tratamiento y emergentes del tratamiento según lo evaluado por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE) v5.0
9 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Aadi Bioscience, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de febrero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TSC-007

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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