Intermuskulární koherence jako biomarker pro ALS (ALS-IMC)
Intermuskulární koherence: Biomarker pro časnou diagnostiku a sledování ALS
Konkrétní cíle této studie jsou:
- Zjistěte, zda bezbolestné a rychlé měření svalové aktivity pomocí povrchových elektrod může pomoci s diagnózou ALS. Konkrétně se ptáme, zda míra intermuskulární koherence (IMC-βγ), pokud se přidá k současným diagnostickým kritériím (kritéria Awaji), může odlišit ALS od mimických onemocnění přesněji a dříve, než je v současné době možné.
- Charakterizujte IMC-βγ u neurotypických subjektů podle věku, pohlaví, rasy a etnického původu.
- Dlouhodobě sledujte kohortu pacientů s ALS, abyste určili, zda se IMC-βγ mění s progresí onemocnění ALS a zda takové změny korelují s funkčním a klinickým skóre nebo přežitím.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je smrtelné neurodegenerativní onemocnění způsobené smrtí neuronů v motorickém systému, a to jak v mozku, tak v míše. Výsledkem je progresivní slabost v celém těle a obvykle vede k respiračnímu selhání 3-5 let po nástupu příznaků. Zahájení terapie a vývoj léků jsou částečně brzděny nedostatkem objektivních markerů onemocnění.
Toto je multicentrická studie k ověření potenciálního biomarkeru pro ALS, známého jako intermuskulární koherence (IMC-βγ). IMC měří korelaci v aktivitě dvou svalů během jednoduché motorické úlohy. V předběžné studii jsme zjistili, že pacienti s ALS mají nižší IMC než kontrolní subjekty. Protože měření IMC je rychlé, neinvazivní, bezbolestné a vyžaduje pouze vybavení snadno dostupné ve standardních klinických neurofyziologických laboratořích, pokud by bylo ověřeno, bylo by důležitým biomarkerem pro ALS.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Serdar Aydin, MD
- Telefonní číslo: (773)795-9908
- E-mail: serdarmd@bsd.uchicago.edu
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- Aktivní, ne nábor
- University of California Center for Clinical Research
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Kontakt:
- Milagros Rodriguez
- Telefonní číslo: 305-243-6725
- E-mail: mxr2872@med.miami.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nathan Carrbery, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Sravan Mandepudi
- Telefonní číslo: 617-643-6036
- E-mail: smandepudi@mgh.harvard.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Doreen A Ho, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University Medical Center
-
Kontakt:
- Kelly McCoy-Gross
- Telefonní číslo: 314-273-8215
- E-mail: kmccoygross@wustl.edu
-
Kontakt:
- Bethany Gannon
- Telefonní číslo: (314) 273-1686
- E-mail: bgannon@wustl.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sean S Smith, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
CÍL 1: Populace studie zahrnuje pacienty se symptomatologií připomínající ALS, kteří jsou odesíláni na neuromuskulární kliniky v jednom ze čtyř zúčastněných center.
CÍL 2: Všichni zdraví jedinci ve věku 20 až 80 let.
CÍL 3: Pacienti s podezřením na ALS, kteří měli zpočátku detekovatelnou IMC-βγ.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- CÍL 1: Pacienti se slabostí paží nebo nohou, spastickou chůzí, ochabováním svalů a/nebo fascikulacemi (svalové záškuby), dysfagií (potíže s polykáním), dysartrií (problémy s mluvením), dušností, hyperreflexií nebo patologickými reflexy nebo nálezy svalové denervace v předchozích studiích jehlové elektromyografie (EMG).
- CÍL 2: Subjekty ve věku 20 až 80 let.
- CÍL 3: Subjekty budou vybrány z pacientů podle Cíle 1, kteří jsou nositeli Awaji (bez IMC) kategorie Možné, Pravděpodobné nebo Definitivní ALS.
Kritéria vyloučení:
CÍL 1:
- Klasifikováno jako pravděpodobná nebo definitivní ALS podle kritérií Awaji před počátečním hodnocením studie
- Mají značnou ztrátu smyslů ve slabých nebo spastických končetinách
- Mají výraznou muskuloskeletální nebo neuropatickou bolest
- Mít neschopnost nebo neochotu poskytnout informovaný souhlas
- Nejsou schopni plnit úkoly související se studiem
- Berete baklofen nebo benzodiazepiny
- Mít známou příčinu symptomů mimo ALS
CÍL 2:
- Máte v anamnéze neurologické poruchy, jako je mrtvice, neuropatie nebo myopatie
- Mají výraznou bolest nebo ztrátu smyslů
- Užíváte baklofen nebo sedativa, jako jsou benzodiazepiny
- Nedostatek kognitivních schopností nebo ochoty poskytnout informovaný souhlas
CÍL 3:
- Byli neklasifikováni podle kategorie Awaji nebo měli definovanou mimiku ALS
- Užíváte baklofen, sedativa nebo benzodiazepiny.
POZNÁMKA: Účast v terapeutické klinické studii NENÍ vylučovacím kritériem, protože tato studie by neinterferovala s žádnými potenciálními intervencemi.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
CÍL 1
Hypotéza: IMC-βγ může pomoci odlišit ALS od mimických onemocnění při počátečním projevu. Budou studováni pacienti, kteří se dostaví na neuromuskulární kliniku se symptomy, které mohou pocházet z ALS, ale u nichž dosud není známa diagnóza. Měření intermuskulární koherence bude provedeno pomocí povrchových elektrod. Bude vyplněno standardní neurologické vyšetření a dotazník o symptomech ALS. Nebudou prováděny žádné zásahy. Konečná diagnóza pacienta bude stanovena pomocí standardního testování péče. Šest měsíců po počátečním měření IMC se určí, zda IMC předpověděl diagnózu ALS. |
|
CÍL 2
Hypotéza: Charakterizace demograficky specifických distribucí zlepší specificitu IMC-βγ pro ALS. Pro optimalizaci hraničních hodnot pro abnormální IMC bude IMC-βγ měřena v neurotypických kontrolách napříč věkem, rasou, etnickým původem a pohlavím. |
|
CÍL 3
Hypotéza: IMC-βγ se bude s progresí onemocnění snižovat. Protože IMC-βγ měří funkční vstup z motorických neuronů v mozku, měl by se snižovat, protože tyto neurony jsou ztraceny. IMC bude měřena postupně přibližně každé 3 měsíce u pacientů s ALS a bude porovnána s měřením klinické progrese. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna citlivosti pro diagnostiku ALS, když se ke kritériím Awaji přidá míra intermuskulární koherence.
Časové okno: 5 let
|
Cíl 1 se ptá, zda začlenění IMC-βγ do kritérií Awaji zlepšuje citlivost kritérií pro diagnostiku ALS.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas na diagnostiku ALS
Časové okno: 5 let
|
Cíl 1 se ptá, zda začlenění IMC-βγ do kritérií Awaji zkracuje dobu do diagnózy ALS.
|
5 let
|
|
Rychlost progrese onemocnění ALS
Časové okno: 5 let
|
Cíl 3 se ptá, zda se změny ve velikosti IMC-βγ měřené po mnoho měsíců mění s progresí onemocnění ALS u pacientů.
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kourosh Rezania, MD, University of Chicago
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB20-1478
- 1R01NS116262-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .