La cohérence intermusculaire comme biomarqueur de la SLA (ALS-IMC)
Cohérence intermusculaire : un biomarqueur pour le diagnostic précoce et le suivi de la SLA
Les objectifs spécifiques de cette étude sont de :
- Déterminez si une mesure indolore et rapide de l'activité musculaire à l'aide d'électrodes de surface peut aider au diagnostic de la SLA. Plus précisément, nous demandons si une mesure de la cohérence intermusculaire (IMC-βγ), lorsqu'elle est ajoutée aux critères de diagnostic actuels (critères d'Awaji), peut différencier la SLA des maladies mimiques plus précisément et plus tôt qu'actuellement possible.
- Caractériser IMC-βγ chez les sujets neurotypiques par âge, sexe, race et origine ethnique.
- Suivez longitudinalement une cohorte de patients SLA pour déterminer si l'IMC-βγ change avec la progression de la SLA et si ces changements sont en corrélation avec les scores fonctionnels et cliniques, ou la survie.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative mortelle causée par la mort neuronale dans le système moteur, à la fois dans le cerveau et la moelle épinière. Il en résulte une faiblesse progressive dans tout le corps et conduit généralement à une insuffisance respiratoire 3 à 5 ans après l'apparition des symptômes. L'initiation de la thérapie et le développement de médicaments sont entravés, en partie, par le manque de marqueurs objectifs de la maladie.
Il s'agit d'un essai multicentrique visant à valider un biomarqueur potentiel de la SLA, connu sous le nom de cohérence intermusculaire (IMC-βγ). L'IMC mesure la corrélation entre l'activité de deux muscles lors d'une tâche motrice simple. Dans une étude préliminaire, nous avons constaté que les patients atteints de SLA avaient un IMC inférieur à celui des sujets témoins. Étant donné que la mesure de l'IMC est rapide, non invasive, indolore et ne nécessite que du matériel facilement disponible dans les laboratoires de neurophysiologie clinique standard, si elle était validée, elle constituerait un biomarqueur important pour la SLA.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Serdar Aydin, MD
- Numéro de téléphone: (773)795-9908
- E-mail: serdarmd@bsd.uchicago.edu
Lieux d'étude
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- Actif, ne recrute pas
- University of California Center for Clinical Research
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Recrutement
- University of Miami Miller School of Medicine
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Contact:
- Milagros Rodriguez
- Numéro de téléphone: 305-243-6725
- E-mail: mxr2872@med.miami.edu
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Chercheur principal:
- Nathan Carrbery, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
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Contact:
- Sravan Mandepudi
- Numéro de téléphone: 617-643-6036
- E-mail: smandepudi@mgh.harvard.edu
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Chercheur principal:
- Doreen A Ho, MD
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University Medical Center
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Contact:
- Kelly McCoy-Gross
- Numéro de téléphone: 314-273-8215
- E-mail: kmccoygross@wustl.edu
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Contact:
- Bethany Gannon
- Numéro de téléphone: (314) 273-1686
- E-mail: bgannon@wustl.edu
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Chercheur principal:
- Sean S Smith, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
OBJECTIF 1 : La population étudiée comprend des patients présentant une symptomatologie évocatrice de la SLA qui sont référés aux cliniques neuromusculaires de l'un des quatre centres participants.
BUT 2 : Tous les sujets sains âgés de 20 à 80 ans.
BUT 3 : Patients suspects de SLA qui avaient un IMC-βγ initialement détectable.
La description
Critère d'intégration:
- OBJECTIF 1 : Patients présentant une faiblesse des bras ou des jambes, une démarche spastique, une fonte musculaire et/ou des fasciculations (contractions musculaires), une dysphagie (difficulté à avaler), une dysarthrie (difficulté à parler), un essoufflement, une hyperréflexie ou des réflexes pathologiques, ou des signes de dénervation musculaire dans des études antérieures d'électromyographie à l'aiguille (EMG).
- OBJECTIF 2 : Sujets âgés de 20 à 80 ans.
- OBJECTIF 3 : Les sujets seront sélectionnés parmi les patients de l'objectif 1 qui portent une catégorie Awaji (sans IMC) de SLA possible, probable ou certaine.
Critère d'exclusion:
OBJECTIF 1 :
- Classé comme SLA probable ou certaine selon les critères d'Awaji avant l'évaluation initiale de l'étude
- Avoir une perte sensorielle importante dans les membres faibles ou spastiques
- Avoir des douleurs musculo-squelettiques ou neuropathiques importantes
- Ne pas être en mesure ou ne pas vouloir donner son consentement éclairé
- Sont incapables d'effectuer la tâche liée à l'étude
- Prenez du baclofène ou des benzodiazépines
- Avoir une cause connue de symptômes autre que la SLA
OBJECTIF 2 :
- Avoir des antécédents de troubles neurologiques tels qu'un accident vasculaire cérébral, une neuropathie ou une myopathie
- Avoir une douleur importante ou une perte sensorielle
- Prenez du baclofène ou des sédatifs comme les benzodiazépines
- Manque de capacité cognitive ou de volonté de fournir un consentement éclairé
BUT 3 :
- Étaient non classés selon la catégorie Awaji ou avaient un mime SLA défini
- Prenez du baclofène, des sédatifs ou des benzodiazépines.
REMARQUE : La participation à un essai clinique thérapeutique n'est PAS un critère d'exclusion puisque cette étude n'interférerait avec aucune intervention potentielle.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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BUT 1
Hypothèse : L'IMC-βγ peut aider à différencier la SLA des maladies mimiques lors de la présentation initiale. Les patients qui se présentent à une clinique neuromusculaire avec des symptômes pouvant provenir de la SLA, mais pour lesquels un diagnostic n'est pas encore connu, seront étudiés. Des mesures de cohérence intermusculaire seront réalisées à l'aide d'électrodes de surface. Un examen neurologique standard et un questionnaire sur les symptômes de la SLA seront complétés. Aucune intervention ne sera effectuée. Le diagnostic final d'un patient sera déterminé à l'aide de tests de soins standard. Six mois après la mesure initiale de l'IMC, une détermination sera faite si l'IMC a prédit le diagnostic de SLA. |
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BUT 2
Hypothèse : La caractérisation des distributions spécifiques à la démographie améliorera la spécificité de l'IMC-βγ pour la SLA. Pour optimiser les valeurs seuils pour l'IMC anormal, l'IMC-βγ sera mesuré chez des témoins neurotypiques d'âge, de race, d'origine ethnique et de sexe. |
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BUT 3
Hypothèse : IMC-βγ diminuera avec la progression de la maladie. Étant donné que l'IMC-βγ mesure l'apport fonctionnel des neurones moteurs dans le cerveau, il devrait diminuer à mesure que ces neurones sont perdus. L'IMC sera mesuré séquentiellement environ tous les 3 mois chez les patients atteints de SLA, et sera comparé aux mesures de la progression clinique. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la sensibilité pour diagnostiquer la SLA lorsqu'une mesure de cohérence intermusculaire est ajoutée aux critères d'Awaji.
Délai: 5 années
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Le but 1 demande si l'incorporation d'IMC-βγ dans les critères d'Awaji améliore la sensibilité des critères pour le diagnostic de la SLA.
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Délai de diagnostic de la SLA
Délai: 5 années
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Le but 1 demande si l'incorporation de l'IMC-βγ dans les critères d'Awaji réduit le délai de diagnostic de la SLA.
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5 années
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Taux de progression de la maladie SLA
Délai: 5 années
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L'objectif 3 demande si les changements dans l'ampleur de l'IMC-βγ mesuré sur plusieurs mois varient avec la progression de la SLA chez les patients.
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kourosh Rezania, MD, University of Chicago
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Maladie du motoneurone
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB20-1478
- 1R01NS116262-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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