Coherencia intermuscular como biomarcador de ELA (ALS-IMC)
Coherencia intermuscular: un biomarcador para el diagnóstico precoz y seguimiento de la ELA
Los objetivos específicos de este estudio son:
- Determinar si una medición rápida e indolora de la actividad muscular mediante electrodos de superficie puede ayudar con el diagnóstico de la ELA. Específicamente, preguntamos si una medida de coherencia intermuscular (IMC-βγ), cuando se agrega a los criterios de diagnóstico actuales (criterios de Awaji), puede diferenciar la ELA de las enfermedades mímicas con mayor precisión y antes de lo que es posible actualmente.
- Caracterizar IMC-βγ en sujetos neurotípicos por edad, sexo, raza y etnia.
- Realice un seguimiento longitudinal de una cohorte de pacientes con ELA para determinar si IMC-βγ cambia con la progresión de la enfermedad de ELA y si dichos cambios se correlacionan con las puntuaciones funcionales y clínicas, o con la supervivencia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa mortal causada por la muerte neuronal en el sistema motor, tanto en el cerebro como en la médula espinal. Da como resultado una debilidad progresiva en todo el cuerpo y, por lo general, conduce a una insuficiencia respiratoria de 3 a 5 años después del inicio de los síntomas. El inicio de la terapia y el desarrollo de fármacos se ven obstaculizados, en parte, por la falta de marcadores objetivos de la enfermedad.
Este es un ensayo multicéntrico para validar un biomarcador potencial para la ELA, conocido como coherencia intermuscular (IMC-βγ). IMC mide la correlación en la actividad de dos músculos durante una tarea motora simple. En un estudio preliminar, encontramos que los pacientes con ELA tienen un IMC más bajo que los sujetos de control. Debido a que la medición de IMC es rápida, no invasiva, indolora y solo requiere equipo fácilmente disponible en laboratorios de neurofisiología clínica estándar, si se valida, sería un biomarcador importante para ALS.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Serdar Aydin, MD
- Número de teléfono: (773)795-9908
- Correo electrónico: serdarmd@bsd.uchicago.edu
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Activo, no reclutando
- University of California Center for Clinical Research
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami Miller School of Medicine
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Contacto:
- Milagros Rodriguez
- Número de teléfono: 305-243-6725
- Correo electrónico: mxr2872@med.miami.edu
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Investigador principal:
- Nathan Carrbery, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital
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Contacto:
- Sravan Mandepudi
- Número de teléfono: 617-643-6036
- Correo electrónico: smandepudi@mgh.harvard.edu
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Investigador principal:
- Doreen A Ho, MD
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University Medical Center
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Contacto:
- Kelly McCoy-Gross
- Número de teléfono: 314-273-8215
- Correo electrónico: kmccoygross@wustl.edu
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Contacto:
- Bethany Gannon
- Número de teléfono: (314) 273-1686
- Correo electrónico: bgannon@wustl.edu
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Investigador principal:
- Sean S Smith, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
OBJETIVO 1: La población de estudio incluye pacientes con sintomatología sugestiva de ELA que son derivados a las consultas neuromusculares de uno de los cuatro centros participantes.
OBJETIVO 2: Todos los sujetos sanos entre 20 y 80 años.
OBJETIVO 3: Pacientes con sospecha de ELA que tenían un IMC-βγ inicialmente detectable.
Descripción
Criterios de inclusión:
- OBJETIVO 1: Pacientes con debilidad en brazos o piernas, marcha espástica, atrofia muscular y/o fasciculaciones (contracciones musculares), disfagia (dificultad para tragar), disartria (dificultad para hablar), dificultad para respirar, hiperreflexia o reflejos patológicos, o hallazgos de denervación muscular en estudios previos de electromiografía con aguja (EMG).
- OBJETIVO 2: Sujetos entre 20 y 80 años.
- OBJETIVO 3: Los sujetos se seleccionarán entre los pacientes del Objetivo 1 que tengan una categoría Awaji (sin IMC) de ELA posible, probable o definitiva.
Criterio de exclusión:
OBJETIVO 1:
- Clasificado como ELA probable o definitiva según los criterios de Awaji antes de la evaluación inicial del estudio
- Tener una pérdida sensorial significativa en las extremidades débiles o espásticas.
- Tiene dolor musculoesquelético o neuropático significativo
- No pueden o no están dispuestos a dar su consentimiento informado
- No pueden realizar la tarea relacionada con el estudio.
- Está tomando baclofeno o benzodiazepinas
- Tiene una causa conocida que no es ELA para los síntomas.
OBJETIVO 2:
- Tiene antecedentes de trastornos neurológicos como accidente cerebrovascular, neuropatía o miopatía.
- Tiene dolor significativo o pérdida sensorial
- Está tomando baclofeno o sedantes como las benzodiazepinas
- Falta de capacidad cognitiva o voluntad para dar consentimiento informado
OBJETIVO 3:
- No estaban clasificados de acuerdo con la categoría Awaji o tenían un imitador ALS definido
- Están tomando baclofeno, sedantes o benzodiazepinas.
NOTA: La participación en un ensayo clínico terapéutico NO es un criterio de exclusión ya que este estudio no interferiría con ninguna intervención potencial.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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OBJETIVO 1
Hipótesis: IMC-βγ puede ayudar a diferenciar entre ELA y enfermedades simuladas en la presentación inicial. Se estudiarán los pacientes que se presenten en una clínica neuromuscular con síntomas que podrían deberse a la ELA pero para quienes aún no se conoce el diagnóstico. Las medidas de coherencia intermuscular se realizarán mediante electrodos de superficie. Se completará un examen neurológico estándar y un cuestionario sobre los síntomas de la ELA. No se realizarán intervenciones. El diagnóstico final de un paciente se determinará utilizando las pruebas estándar de atención. Seis meses después de la medición inicial del IMC, se determinará si el IMC predijo el diagnóstico de ALS. |
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OBJETIVO 2
Hipótesis: La caracterización de distribuciones demográficas específicas mejorará la especificidad de IMC-βγ para ALS. Para optimizar los valores de corte para IMC anormal, IMC-βγ se medirá en controles neurotípicos en un rango de edad, raza, etnia y sexo. |
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OBJETIVO 3
Hipótesis: IMC-βγ disminuirá con la progresión de la enfermedad. Debido a que IMC-βγ mide la entrada funcional de las neuronas motoras en el cerebro, debería disminuir a medida que se pierden estas neuronas. El IMC se medirá secuencialmente cada 3 meses en pacientes con ELA y se comparará con medidas de progresión clínica. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la sensibilidad para diagnosticar ELA cuando se agrega una medida de coherencia intermuscular a los criterios de Awaji.
Periodo de tiempo: 5 años
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El objetivo 1 pregunta si la incorporación de IMC-βγ en los criterios de Awaji mejora la sensibilidad de los criterios para diagnosticar ELA.
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta el diagnóstico de ELA
Periodo de tiempo: 5 años
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El objetivo 1 pregunta si la incorporación de IMC-βγ en los criterios de Awaji reduce el tiempo de diagnóstico de la ELA.
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5 años
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Tasa de progresión de la enfermedad de ELA
Periodo de tiempo: 5 años
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El objetivo 3 pregunta si los cambios en la magnitud de IMC-βγ medidos durante muchos meses varían con la progresión de la enfermedad de ELA en los pacientes.
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kourosh Rezania, MD, University of Chicago
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- IRB20-1478
- 1R01NS116262-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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