Rozšířená studie NS-089/NCNP-02 v DMD
16. července 2025 aktualizováno: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Fáze II, otevřená, rozšiřující studie NS-089/NCNP-02 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Toto je rozšiřující studie NS-089/NCNP-02 (studie NCNP/DMT02), která je navržena k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti NS-089/NCNP-02 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Kagoshima, Japonsko
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japonsko
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient dokončil studii NCNP/DMT02
Kritéria vyloučení:
- Pacient měl ve studii NCNP/DMT02 nějaké závažné nežádoucí příhody, které podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora pravděpodobně nebo určitě souvisely s užíváním NS-089/NCNP-02 a znemožňují bezpečné použití NS-089/NCNP-02 pro pacienta v této studii.
- Pacientovi byla po dokončení studie NCNP/DMT02 provedena léčba za účelem indukce dystrofinu nebo proteinu souvisejícího s dystrofinem.
- Po dokončení studie NCNP/DMT02 pacient užil jakékoli další hodnocené léky.
- Pacient byl zkoušejícím a/nebo sponzorem posouzen, že není vhodné účastnit se prodloužené studie z jiných důvodů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Stejná dávka podávaná jako část 2 studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) bude podávána jednou týdně po dobu 288 týdnů (celková doba léčby je 312 týdnů včetně části2 studie NCNP/DMT02).
Ostatní jména:
Stejná dávka podávaná jako část 2 studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) bude podávána jednou týdně po dobu 288 týdnů (celková doba léčby je 312 týdnů včetně části2 studie NCNP/DMT02).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Stejná dávka podávaná jako část 2 studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) bude podávána jednou týdně po dobu 288 týdnů (celková doba léčby je 312 týdnů včetně části2 studie NCNP/DMT02).
Ostatní jména:
Stejná dávka podávaná jako část 2 studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) bude podávána jednou týdně po dobu 288 týdnů (celková doba léčby je 312 týdnů včetně části2 studie NCNP/DMT02).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: Až týden 319
|
Až týden 319
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Exprese dystrofinového proteinu (Western blot)
Časové okno: 99. týden
|
99. týden
|
|
Procento mRNA dystrofinu s přeskočením exonu 44
Časové okno: 99. týden
|
99. týden
|
|
Ambulantní hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Je čas na testování
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Čas na spuštění/chůze 10 metrů test
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Šestiminutový test chůze/dvouminutový test chůze
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Načasovaný a go test
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Kvantitativní hodnocení síly svalů
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Výkon testu horní končetiny
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
|
Změna koncentrace kreatin kinázy v séru z výchozí hodnoty
Časové okno: Až týden 315
|
Až týden 315
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. června 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. dubna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. října 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .