NS-089/NCNP-02 在 DMD 中的扩展研究
2023年3月1日 更新者：Nippon Shinyaku Co., Ltd.
NS-089/NCNP-02 在杜氏肌营养不良症患者中的 II 期、开放标签、扩展研究
这是NS-089/NCNP-02的延伸研究（Study NCNP/DMT02），旨在评估NS-089/NCNP-02在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Kagoshima、日本
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo、日本
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 患者完成研究 NCNP/DMT02
排除标准：
- 患者在研究 NCNP/DMT02 中有任何严重的不良事件，研究者和/或申办者认为，这些不良事件可能或肯定与 NS-089/NCNP-02 的使用有关，并妨碍安全使用 NS-089/NCNP-02对于本研究中的患者。
- 在完成研究 NCNP/DMT02 后，患者接受了以抗肌萎缩蛋白或抗肌萎缩蛋白相关蛋白诱导为目的的治疗。
- 患者在完成研究 NCNP/DMT02 后服用了任何其他研究药物。
- 研究者和/或申办者判断患者因其他原因不适合参加扩展研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
与研究 NCNP/DMT02 第 2 部分相同的剂量（40 mg/kg）将每周给药一次，持续 216 周（总治疗期为 240 周，包括研究 NCNP/DMT02 的第 2 部分）。
与研究 NCNP/DMT02 第 2 部分相同的剂量（80 mg/kg）将每周给药一次，持续 216 周（总治疗期为 240 周，包括研究 NCNP/DMT02 的第 2 部分）。
|
|
实验性的：NS-089/NCNP-02 80 毫克/千克
|
与研究 NCNP/DMT02 第 2 部分相同的剂量（40 mg/kg）将每周给药一次，持续 216 周（总治疗期为 240 周，包括研究 NCNP/DMT02 的第 2 部分）。
与研究 NCNP/DMT02 第 2 部分相同的剂量（80 mg/kg）将每周给药一次，持续 216 周（总治疗期为 240 周，包括研究 NCNP/DMT02 的第 2 部分）。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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不良事件发生率
大体时间：直到第 247 周
|
直到第 247 周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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抗肌萎缩蛋白的表达（蛋白质印迹）
大体时间：99周
|
99周
|
|
抗肌萎缩蛋白外显子 44 跳过 mRNA 的百分比
大体时间：99周
|
99周
|
|
北极星动态评估 (NSAA)
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
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经得起考验的时刻
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
|
|
跑/走 10 米测试时间
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
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|
六分钟步行测试/两分钟步行测试
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
|
|
定时启动和运行测试
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
|
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定量肌肉力量评估
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
|
|
上肢测试的表现
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
|
|
血清肌酸激酶浓度相对于基线的变化
大体时间：直到第 243 周
|
直到第 243 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月23日
初级完成 (预期的)
2026年1月31日
研究完成 (预期的)
2026年7月31日
研究注册日期
首次提交
2021年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月16日
首次发布 (实际的)
2021年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年3月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月1日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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